Генная терапия демонстрирует обнадеживающую клиническую эффективность/безопасность при невосприимчивых к БЦЖ НМИРМЖ

В настоящее время исследуется новая генная терапия для лечения бациллы Кальметта-Герена, невосприимчивого к мышечно-инвазивному раку мочевого пузыря, и предварительные результаты свидетельствуют о высокой скорости ответа при небольшой токсичности.

EG-70, невирусная генная терапия, по-видимому, является безопасным и хорошо переносимым средством для лечения пациентов с бациллой Кальметта-Герена (БЦЖ), невосприимчивым к мышечно-инвазивному раку мочевого пузыря (NMIB), с многообещающей клинической эффективностью. Результаты фазы 1/2 исследования LEGEND, объявленные enGene, Inc.1

Кодируя агонисты RIG-I и интерлейкин 12, EG-70 активирует врожденную и адаптивную иммунные системы. В доклинических моделях рака мочевого пузыря этот механизм действия приводил к регрессии опухоли с ограниченной токсичностью.

«Мы очень рады объявить о безопасности и клинической эффективности EG-70 у пациентов с резистентным к БЦЖ неинвазивным раком молочной железы, которым в качестве альтернативы предстоит удаление мочевого пузыря», — заявил Джейсон Хэнсон, главный исполнительный директор enGene, в пресс-релизе. «EG-70 был разработан ab initio как внутрипузырная монотерапия, которая впишется непосредственно в текущую медицинскую практику, чтобы обеспечить простоту использования и расширенный доступ к пациентам. Благодаря первоначальным результатам, обеспечивающим четкую лучшую в своем классе траекторию, мы уверены что EG-70 станет органосохраняющим решением, которое изменит правила игры для пациентов и врачей».

Исследование LEGEND — это первое исследование монотерапии EG-70 на людях и первое в своем классе. Исследование следует открытому многоцентровому дизайну с повышением дозы. Сопервичными конечными точками являются безопасность и процент пациентов с криптоскопическим полным ответом (CR) на 48-й неделе на основании результатов обследований, цитологического исследования мочи и биопсии. Вторичные конечные точки исследования включают количество пациентов с дозолимитирующей токсичностью (DLT); частота полного ответа на 12, 24, 36 и 96 неделе; выживаемость без прогрессирования; и длительность ответа.2

Сообщалось о ранних результатах для 6 пациентов с резистентным к БЦЖ НМИРМЖ, которые достигли 3-месячной оценки эффективности. Из тех, кого оценивали, 5 пациентов имели CR на лечение EG-70, достигнув уровня CR 83%.

Что касается безопасности, у пациентов, принимавших участие в исследовании, не было зарегистрировано ни DLT, ни серьезных нежелательных явлений (НЯ). Большинство наблюдаемых НЯ были 1 или 2 степени тяжести. Общие НЯ низкой степени тяжести включали перемежающуюся боль при мочеиспускании, боль в мочевыводящих путях, двусторонний серозный отит, усиление ноктурии, беспокойство и боль в пояснице.

«Ответы, наблюдаемые с помощью EG-70, являются важным шагом на пути к тому, чтобы пациенты с НМИРМЖ избегали радикальной цистэктомии», — сказал ведущий главный исследователь Гэри Стейнберг, доктор медицинских наук, профессор и директор Онкологического центра Перлмуттера и Департамента урологии Гольдштейна. Программа лечения рака мочевого пузыря Нью-Йоркского университета Лангоне. Здоровье, в пресс-релизе. «Если в ходе исследования будут наблюдаться аналогичные результаты, я уверен, что эта новая внутрипузырная монотерапия окажет значимое влияние на жизнь пациентов с НМИРМЖ высокого риска».

В продолжающемся исследовании LEGEND активно набираются пациенты с БЦЖ-резистентным НМИРМЖ в центрах лечения в Аризоне, Калифорнии, Миннесоте, Нью-Джерси и Техасе. Пациенты имеют право на участие в исследовании, если они старше 18 лет, имеют функциональный статус ECOG 0-2, гематологические включения в течение 2 недель после начала лечения, печеночные включения в течение 2 недель и удовлетворительную функцию мочевого пузыря при скрининге.

Использованная литература:

1. EnGene объявляет о положительных предварительных данных фазы 1/2 с EG-70 при невосприимчивом к БЦЖ неинвазивном раке мочевого пузыря. Выпуск новостей. enGene, Inc. 8 февраля 2022 г. По состоянию на 11 февраля 2022 г. https://prn.to/3gWsglf

2. EG-70 у пациентов с НМИРМЖ, не отвечающих на БЦЖ, и пациентов с НМИРМЖ высокого риска, которые не полностью получали БЦЖ или ранее не получали БЦЖ (ЛЕГЕНДАРНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ). Клиническое испытание.gov. По состоянию на 11 февраля 2022 г. https://bit.ly/3sCinyr.

Leave a Comment

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.