Генная терапия для 8 детей для лечения редкого серьезного метаболического заболевания: у них все хорошо

17 ноября 2021 г., 23:04

Он использовался при синдроме Гурлера, нарушающем рост и когнитивное развитие, и может привести к смерти.

Опираясь на многолетний опыт изучения других генетических заболеваний, исследователи SR-Tiget им удалось эффективно исправить генетический дефект ответственны за синдром, настолько, что через два года после лечения все дети, участвовавшие в исследовании, чувствуют себя хорошо и достигли важных этапов в своем развитии.

«Позитивные эффекты терапии стали заметны вскоре, – объясняет Мария Эстер Бернардо, руководитель отделения детской трансплантации костного мозга в Сан-Раффаэле. – Их клетки быстро начали вырабатывать большие количества фермента, который очищал органы и ткани от накопившихся токсичных веществ. метаболиты. Мы наблюдали постепенное приобретение новых моторных и когнитивных навыков, типичных для их возраста, а также отличный рост в росте и уменьшение других типичных симптомов синдрома, таких как жесткость суставов и помутнение роговицы ».

Но «мы должны будем продолжать наблюдать за этими детьми, чтобы убедиться, что положительные эффекты сохраняются с течением времени». Путь, подчеркивает Алессандро Айути, заместитель директора SR-Tiget и полный профессор педиатрии в Университете Вита-Салюте Сан-Раффаэле, который координировал исследование, «все еще долог, но отрадно, что время разработки этих методов лечения сокращается. благодаря многолетнему опыту “.

Leave a comment

Your email address will not be published.

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.