Европейская комиссия предоставила Ocugen Orphan лекарственное средство для генной терапии-кандидата, OCU400, для лечения как пигментного ретинита, так и врожденного амавроза Лебера

МАЛЬВЕРН, Пенсильвания, 23 февраля 2021 г. (ГЛОБУС НОВОСТЕЙ) – Ocugen, Inc., (NASDAQ: OCGN), биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией генных методов лечения болезней слепоты и разработкой вакцины для спасения жизней от COVID-19, сегодня объявила об этом по рекомендации Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). , Европейская комиссия присвоила орфанным лекарственным препаратам статус OCU400 (AAV5-hNR2E3) для лечения пигментного ретинита (RP) и врожденного амавроза Лебера (LCA).

Распространенность РП в Европе оценивается примерно в 165 000 пациентов, а распространенность LCA в Европе оценивается примерно в 40 000 пациентов. Во всем мире количество людей, страдающих от РПЖ и ДМС, оценивается примерно в 2,0 миллиона и 0,2 миллиона человек соответственно.

«Мы считаем, что получение этого обозначения Европейской комиссией подтверждает потенциал нашей платформы генной терапии модификаторов для лечения многих наследственных заболеваний сетчатки (ВЗС). IRD, связанные с заболеваниями RP и LCA, вызваны мутациями в более чем 175 генах, и нецелесообразно разрабатывать методы лечения, специфичные для каждого гена. OCU400 обладает замечательным потенциалом для оказания помощи значительному количеству пациентов во всем мире, которые отчаянно нуждаются в спасении от этих болезней слепоты, и мы усердно работаем над переносом этой программы в клинику », – сказал Доктор Шанкар Мусунури, Председатель правления, главный исполнительный директор и соучредитель Ocugen.

«RP и LCA – это хронически изнурительные группы IRD, характеризующиеся серьезным нарушением зрительных функций, начиная с младенчества, часто переходя в куриную слепоту и туннельное зрение и, в конечном итоге, вызывая полную слепоту уже в середине 40-летнего возраста пациента. Поскольку существующая одобренная терапия предназначена только для небольшого процента этой группы населения, существует неудовлетворенная потребность в новых вариантах лечения, предназначенных для более широкого круга пациентов с IRD », – сказал Доктор Мохамед Джиниад, Председатель Научно-консультативного совета Retina и исполняющий обязанности главного врача Ocugen.

Рецепторы ядерных гормонов, такие как NR2E3 являются важными модуляторами развития и функции сетчатки, действующими в ней как «главные гены». NR2E3 доставляется к клеткам-мишеням в сетчатке с использованием вектора аденоассоциированного вируса (AAV). Как мощный ген-модификатор экспрессия NR2E3 в сетчатке может помочь сбросить гомеостаз сетчатки, потенциально стабилизируя клетки и спасая дегенерацию фоторецепторов. Доклинические результаты опубликованы в Природа Генная терапия продемонстрировать эффективность генной терапии-модификатора для получения терапевтических преимуществ широкого спектра на ранних и поздних стадиях RP, включая спасение зрения на ранних и поздних стадиях заболевания.

Обозначение орфанного лекарственного препарата в Европе дает определенные преимущества разработчикам лекарств при разработке лекарств, предназначенных для безопасного и эффективного лечения, диагностики или предотвращения редких заболеваний или состояний, от которых страдают менее 5 из 10 000 пациентов в Европейском Союзе. Преимущества включают поддержку протокола, снижение регулирующих сборов, гранты на исследования и 10 лет эксклюзивности на рынке после утверждения регулирующими органами.

О пигментном ретините
Пигментный ретинит представляет собой клинически и генетически гетерогенную группу IRD, характеризующихся диффузной прогрессирующей дисфункцией преимущественно палочковидных фоторецепторов с последующей дегенерацией фоторецепторов колбочек и пигментного эпителия сетчатки (RPE). Нарушение зрения обычно проявляется в виде куриной слепоты и прогрессирующей потери поля зрения. Его распространенность составляет от 1 из 3000 до 1 из 5000. RP может наблюдаться изолированно (типичная RP) или в сочетании с системным заболеванием. С RP связано более 150 генных мутаций, и это число составляет только 60% популяции RP. Остальные 40% пациентов с РП не могут быть диагностированы генетически, что затрудняет разработку индивидуальных методов лечения.

О врожденном амаврозе Лебера
Врожденный амавроз Лебера – это семейство врожденных дистрофий сетчатки, которые приводят к серьезной потере зрения в раннем возрасте. Пациенты обычно обращаются с нистагмом, вялыми или почти отсутствующими зрачковыми реакциями, сильно сниженной остротой зрения, светобоязнью и высокой дальнозоркостью. Это самая тяжелая дистрофия сетчатки, вызывающая слепоту в возрасте до 1 года. Эта дистрофия – генетически гетерогенное рецессивное заболевание, поражающее от 1 из 30 000 до 1 из 81 000 человек. Мутации в одном из более чем двух десятков генов могут вызывать LCA.

О OCU400
OCU400 – новый кандидат на генную терапию, потенциально эффективный в восстановлении целостности и функции сетчатки в целом ряде генетически разнообразных IRD. OCU400 – это первая программа, которую Ocugen продвигает на основе своей революционной платформы генной терапии модификаторов, разработанной доктором Ниной Хайдер, доцентом офтальмологии Гарвардской медицинской школы и младшим научным сотрудником Исследовательского института глаза Шепенса (SERI) Массачусетского глаза и уха. Компания Ocugen получила эксклюзивную всемирную лицензию от SERI на разработку и коммерциализацию офтальмологических продуктов на основе определенных генов рецепторов ядерных гормонов, включая NR2E3. Состоит из функциональной копии гена рецептора ядерного гормона NR2E3, OCU400 доставляется к клеткам-мишеням сетчатки с помощью вектора AAV. Как мощный ген-модификатор экспрессия NR2E3 в сетчатке может помочь сбросить гомеостаз сетчатки, стабилизируя клетки и потенциально спасая фоторецепторы от дегенерации.

О компании Ocugen, Inc.
Ocugen, Inc. – биофармацевтическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией генных методов лечения болезней слепоты и разработкой вакцины для спасения жизней от COVID-19. Наша революционная платформа для генной терапии с модификаторами имеет потенциал для лечения нескольких заболеваний сетчатки одним лекарством – «от одного ко многим», а наш новый кандидат на биологический продукт направлен на то, чтобы предложить лучшую терапию пациентам с недостаточным лечением заболеваний, таких как влажная возрастная дегенерация желтого пятна, диабетический макулярный отеки и диабетическая ретинопатия. Мы участвуем в разработке вакцины-кандидата COVAXIN ™ компании Bharat Biotech против COVID-19 на рынке США. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.ocugen.com.

Предостережение относительно прогнозных заявлений
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, которые подвержены рискам и неопределенностям. В некоторых случаях мы можем использовать такие термины, как «прогнозирует», «полагает», «потенциал», «предлагается», «продолжить», «оценивает», «ожидает», «ожидает», «планирует», «намеревается, «Может», «мог», «мог бы», «будет», «должен» или другие слова, которые передают неопределенность будущих событий или результатов для идентификации этих прогнозных заявлений. Такие заявления подвержены многочисленным важным факторам, рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от наших текущих ожиданий. Эти и другие риски и факторы неопределенности более подробно описаны в наших периодических документах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), включая факторы риска, описанные в разделе «Факторы риска» в квартальных и годовых отчетах, которые мы подаем в SEC. Любые прогнозные заявления, которые мы делаем в этом пресс-релизе, действительны только на дату этого пресс-релиза. За исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению прогнозных заявлений, содержащихся в этом пресс-релизе, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом после даты этого пресс-релиза.

Окуген Контактное лицо:
Ocugen, Inc.
Санджай субраманианский
Финансовый директор и руководитель отдела корпоративного развития
ir@ocugen.com

Контакт для СМИ:
Для Окугена:
LaVoieЗдоровьеНаука
Эмми Твомбли
etwombly@lavoiehealthscience.com
+1 857-389-6042

.

Leave a Comment