Зокинви, первый препарат, увеличивающий продолжительность жизни пациентов

САМОЕ ВАЖНОЕ

  • В Соединенных Штатах одобрено новое лечение прогерии – редкого генетического заболевания, ускоряющего старение.
  • Этот препарат, Зокинви, экономит два с половиной года продолжительности жизни людей с этим заболеванием.

Прогерия – это болезнь редкий что касается одного из 4-8 миллионов рождений, по оценкам Inserm. Также известный как синдром де Хатчинсона-Гилфорда, он характеризуется аномальное старение клеток которое происходит с первых месяцев существования.

У детей, страдающих этой патологией, наблюдаются симптомы, аналогичные тем, которые наблюдаются у лиц пожилого возраста: боли в суставах, сердечно-сосудистые заболевания, алопеция… средняя продолжительность жизни, связанная с прогерией, составляет 12-13 лет.

Чтобы увеличить продолжительность жизни и улучшить состояние этих пациентов, американские исследователи только что завершили клинические испытания препарата, одобренного Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в пятницу, 20 ноября.

Первое лечение такого рода

Это исследование, проводимое Американским исследовательским фондом прогерии (Пибоди, Массачусетс, США), является первым, в котором представлены результаты, позволяющие разработать лекарство для лечения этого заболевания. Рассматриваемое лечение, называемое Zokinvy, выпускается в форме капсул.

«Это только первое. Мы найдем другие, еще более эффективные методы лечения »– говорит доктор Лесли Гордон, медицинский директор Исследовательского фонда Прогерии и исследователь детских болезней Детской больницы Хасбро (Провиденс, Род-Айленд, США).

Хотя прогерия не передается по наследству, она вызывается: генетическая мутация который вызывает повреждающее накопление в клетках белка, называемого прогерином. Зовинки блокирует выработку и накопление прогерина, что замедляет преждевременное старение.

Увеличенная продолжительность жизни до двух с половиной лет

62 ребенка принимали препарат 2 раза в день. Их результаты сравнивались с результатами 81 нелеченного ребенка во всем мире на основании их возраста и других характеристик. За участниками наблюдали 11 лет, а те, кто принимал препарат, жили в среднем на два с половиной года дольше.

Всего в Детской больнице Бостона было проведено четыре исследования с участием 22 детей и молодых людей, которые принимали этот препарат с 2010 года или ранее. Лесли Гордон видит в этом лечении надежду, что пациенты смогут «более долгая жизнь, более сильное сердце и возможность двигаться к исцелению ».

Цена на Зокинви еще не объявлена, но, вероятно, будет высокой, учитывая редкость болезни. Однако калифорнийская компания Eiger BioPharmaceuticals, ответственная за его разработку, обещает финансовую помощь, чтобы все пациенты могли воспользоваться ею.


<!–

Ce sujet vous intéresse ? Venez en discuter sur notre forum !

–>

Leave a Comment