Exavir Therapeutics объявляет доклинические данные

Ранний кандидат из серии XVIR-TAT продемонстрировал генетическое устранение ВИЧ и устойчивую антиретровирусную активность с иссечением на основе CRISPR-Cas9

Липидные наночастицы эксавира (LNP) с мРНК, кодирующей нуклеазу Cas9, и патентованные Tat-нацеленные гРНК продемонстрировали до 100% подавление ВИЧ в инфицированных клетках человека.

Exavir оптимизирует составы LNP для тканевого тропизма и продвигает Tat-нацеленные gRNAs для удаления на основе нуклеаз, а также другие подходы к редактированию генов для функционального лечения ВИЧ.

НЬЮ-ЙОРК и ОМАХА, Небраска, 10 ноября 2021 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Exavir Therapeutics, компания, занимающаяся преобразованием жизни пациентов, живущих с ВИЧ или подверженных риску заражения ВИЧ, объявила о публикации доклинических данных для XVIR- TAT, запатентованная программа редактирования генов Exavir на ранних этапах доклинической разработки как потенциальное лекарство от ВИЧ.

Результаты исследования были опубликованы сегодня в EBioMedicine в статье под названием «Опосредованное CRISPR-Cas9 экзонное нарушение элиминации ВИЧ-1», А также подробные данные in vitro для доставляемой LNP, закодированной мРНК, эксцизионной терапии провирусной ДНК на основе CRISPR-Cas9 и компьютерных гРНК, нацеленных на ВИЧ. тат ген.

«В дополнение к нашим лучшим в своем классе малым молекулам INSTI сверхдлительного действия, которые в настоящее время проводятся в рамках исследований IND, мы стремимся к святому Граалю исследований ВИЧ – окончательному излечению. Наши последние кандидаты основываются на нашей предыдущей работе с сотрудниками над CRISPR-Cas9, поставляемым AAV, нацеленной на LTR и кляп последовательности. С помощью составов LNP следующего поколения и улучшенных направляющих РНК мы можем безопасно и эффективно доставлять мощный груз для редактирования генов в клетки, инфицированные ВИЧ », – сказал Говард Гендельман, научный соучредитель Exavir Therapeutics и профессор кафедры фармакологии в Медицинский центр Университета Небраски. «Наша система демонстрирует почти полную элиминацию ВИЧ in vitro в нескольких анализах, без каких-либо поддающихся обнаружению изменений».

Как обсуждается в публикации, библиотека руководящих РНК (гРНК) была разработана с использованием компьютерного скрининга более 4000 клинических образцов ВИЧ человека. Отобранные мультиплексные гРНК TatDE продемонстрировали антиретровирусную активность и почти полное подавление вируса в различных анализах, включая провокацию котрансфекции незараженных клеток, а также электропорацию рибонуклеопротеина, доставку лентивирусов и доставку инкапсулированных LNP мРНК в инфицированные клетки .

В частности, кандидаты мРНК TatDE LNP продемонстрировали эффективную доставку, ядерную локализацию и до 100% подавление вируса. Эти данные подтверждают потенциал удаления провирусной ДНК на основе LNP в качестве антиретровирусной терапии с потенциалом полного искоренения ВИЧ.

Ключевые лидеры общественного мнения похвалили. «Ховард Гендельман и его коллеги из Медицинского центра Университета Небраски проводят передовые исследования по будущему лечению ВИЧ. Я не знаю более рационального и лучшего подхода, чем он и его команда », – сказал доктор Роберт С. Галло, заслуженный профессор медицины Гомера и Марты Гудельски, соучредитель и директор Института вирусологии человека при университете. Медицинской школы Мэриленда; соучредитель и международный научный директор Global Virus Network.

ВИЧ – одна из самых смертоносных вирусных инфекций. По оценкам, сегодня в Соединенных Штатах почти 1,2 миллиона человек живут с ВИЧ, и во всем мире ежегодно тратится более 30 миллиардов долларов на антиретровирусную терапию ВИЧ.

О XVIR-TAT
XVIR-TAT – это антиретровирусная программа на основе CRISPR-нуклеазы на ранней доклинической стадии в качестве потенциального лекарства от ВИЧ. Exavir в настоящее время оптимизирует составы LNP для специфического тропизма к интересующим тканям и продвигает несколько систем генетического редактирования для отбора кандидатов, включая удаление TatDE на основе Cas9.

О компании Exavir Therapeutics, Inc.
Exavir Therapeutics – это биотехнологическая компания на доклинической стадии, занимающаяся устранением ВИЧ и других вирусных инфекций с помощью широкого подхода, не зависящего от модальностей, начиная с противовирусных препаратов длительного действия.

Контакт
Для справок:
[email protected]

Источник: Exavir Therapeutics

.

Leave a Comment

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.