Это была напряженная неделя для биотехнологических компаний с множеством важных обновлений. На этой неделе в центре внимания оказались новости об одобрении лекарств и другие новости регулирующих органов.
Резюме самых важных историй недели:
Нормативные обновления от Gilead: Гилеад Сайенсиз, Инк.. GILD объявила, что ее противовирусный препарат Веклюры (ремдесивир) теперь рекомендован Всемирной организацией здравоохранения («ВОЗ») для лечения пациентов с тяжелым течением COVID-19. Организация также продолжает условно рекомендовать Веклуры людям с нетяжелым течением COVID-19 с самым высоким риском госпитализации. Эта условная рекомендация была основана на окончательных результатах исследования SOLIDARITY, спонсируемого ВОЗ. Исследование показало статистически значимое снижение относительного риска смерти или прогрессирования заболевания до потребности в ИВЛ на 17% у пациентов, нуждающихся в дополнительном кислороде на исходном уровне, по сравнению со стандартным лечением.
Кроме того, компания Gilead объявила о том, что Комитет по лекарственным средствам для человека («CHMP») Европейского агентства по лекарственным средствам («EMA») принял положительное заключение о расширении показаний к препарату Веклури. CHMP рекомендовал Veklury для лечения детей (весом не менее 40 кг), которым не требуется дополнительный кислород и которые подвержены повышенному риску прогрессирования тяжелой формы COVID-19, а также педиатрических пациентов с SARS-CoV-2 с пневмонией, которым требуется дополнительный кислород.
В то же время CHMP выдал положительное заключение для Т-клеточной терапии химерным антигенным рецептором (CAR) Yescarta (axicabtagene ciloleucel) для взрослых пациентов с диффузной крупноклеточной B-клеточной лимфомой (DLBCL) и B-клеточной лимфомой высокой степени злокачественности (HGBL), которая рецидивирует. в течение 12 месяцев после завершения химиоиммунотерапии первой линии или резистентны к ней. Окончательное решение ожидается в ближайшие месяцы.
Gilead в настоящее время имеет Zacks Rank #3 (Hold). Ты можешь видеть полный список сегодняшних акций Zacks # 1 Rank (Strong Buy) здесь.
Обновления от Бристоль Майерс: Бристоль Майерс Сквибб Компания BMY объявила о том, что Европейская комиссия («ЕК») одобрила свой препарат для лечения рака кожи Opdualag для лечения первой линии распространенной (нерезектабельной или метастатической) меланомы у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше с экспрессией опухолевых клеток PD-L1 < 1%. Опдуалаг — это первая в своем классе двойная иммунотерапевтическая комбинированная терапия с фиксированными дозами ингибитора PD-1 Опдиво (ниволумаб) и нового блокирующего LAG-3 антитела релатлимаба.
Компания Bristol Myers также объявила о положительных результатах исследования III фазы CheckMate-76K, в котором в настоящее время оценивается иммуноонкологический блокбастер Opdivo в качестве единственного агента в адъювантной терапии у пациентов с полностью удаленной меланомой стадии IIB/C, формой рака кожи. Результаты показали, что исследование достигло своей первичной конечной точки и продемонстрировало статистически значимое и клинически значимое преимущество в безрецидивной выживаемости (БРВ) по сравнению с плацебо в предварительно определенном промежуточном анализе. Вторичные конечные точки исследования включают общую выживаемость (ОВ), выживаемость без отдаленных метастазов (DMFS), выживаемость без прогрессирования на терапии следующей линии (PFS2) и конечные точки безопасности. Акции компании выросли на этих результатах.
Bluebird bio получает одобрение для второго продукта: биография синей птицы Компания BLUE получила ускоренное одобрение FDA на свою генную терапию, elivaldogen autotemcel, под торговой маркой Skysona для замедления прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков в возрасте 4–17 лет с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD). Заявка на получение лицензии на биологические препараты (BLA) была рассмотрена FDA в рамках приоритетной проверки, и после одобрения bluebird получила редкий ваучер на приоритетную проверку для детей.
Регулирующий орган также отменил клиническое удержание, которое было введено в действие в августе 2021 года, до завершения проверки BLA. Утверждение было основано на исследованиях фазы II/III ALD-102 (starbeam) Bluebird bio и исследовании фазы III ALD-104 (N=35). Ускоренное одобрение Skysona основано на 24-месячной выживаемости без серьезных функциональных нарушений (MFD).
Eloxx погружается в обновление исследования: Акции Элокс Фармасьютикалс, Инк.. ELOX резко упал после того, как компания объявила о разочаровывающих главных результатах исследования II фазы исследуемого кандидата ELX-02 в сочетании с ивакафтором Vertex Pharmaceuticals у пациентов с кистозным фиброзом (CF) класса 1 с по крайней мере одной нонсенс-мутацией. В исследовании II фазы оценивали безопасность и биологическую активность ELX-02 у пациентов с нонсенс-мутацией G542X Класса 1 у пациентов с муковисцидозом в качестве монотерапии и в комбинации с ивакафтором.
Хотя участники исследования хорошо переносили препарат, исследование не смогло достичь статистической значимости для конечных точек эффективности, включая изменения по сравнению с исходным уровнем концентрации хлоридов пота (SCC) и процента объема форсированного выдоха (FEV1) у пациентов с МВ класса 1. Инвесторы были разочарованы, поскольку ELX-02 является наиболее продвинутым кандидатом в трубопровод Eloxx, а провал исследования ставит под вопрос перспективы роста компании.
Одобрение препарата Алнилам: Алнилам Фармасьютикалз, Инк.. ALNY объявила о том, что Европейская комиссия выдала разрешение на продажу препарата Амвуттра (вутрисиран), терапевтического средства с РНК-интерференцией для лечения наследственного транстиретин-опосредованного (hATTR) амилоидоза у взрослых пациентов с полинейропатией 1 или 2 стадии. Одобрение основано на положительных 18-месячных результатах исследования фазы 3 HELIOS-A, в которых препарат значительно улучшил признаки и симптомы амилоидоза hATTR, при этом более чем у 50% пациентов наблюдалось прекращение или обращение вспять проявлений полинейропатии. Препарат также был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в июне 2022 года. Это одобрение укрепляет портфолио Alnylam, в котором имеется обширная линейка исследуемых лекарств, включая шесть продуктов-кандидатов, находящихся на поздних стадиях разработки.
Производительность
Индекс биотехнологий Nasdaq потерял 4,77% за последние пять торговых сессий. Среди биотехнологических гигантов Moderna за этот период потеряла 9,78%. За последние полгода акции Vertex выросли на 12,04%. (Последний обзор акций биотехнологических компаний см. здесь: Обзор акций биотехнологических компаний: рост одобрения лекарств BMY, обновление REGN и многое другое)
Источник изображения: Zacks Investment Research
Что дальше в биотехнологии?
Следите за другими обновлениями.
Хотите последние рекомендации от Zacks Investment Research? Сегодня вы можете скачать 7 лучших акций на следующие 30 дней. Нажмите, чтобы получить этот бесплатный отчет
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY): бесплатный отчет об анализе акций
Bristol Myers Squibb Company (BMY): бесплатный отчет об анализе акций
Gilead Sciences, Inc. (GILD): отчет об анализе бесплатных акций
Bluebird bio, Inc. (СИНИЙ): бесплатный отчет об анализе акций
Senesco Technologies Inc. (ELOX): отчет об анализе бесплатных акций
Чтобы прочитать эту статью на Zacks.com, нажмите здесь.
Закс Инвестиционное исследование
