генная терапия

Дистрофический буллезный эпидермолиз: генная терапия спасает 13-летнюю…

by

лекарство Пятница, 9 февраля 2024 г. Майами. Генная терапия дистрофического буллезного эпидермолиза, которая была одобрена для местного применения на коже в Соединенных Штатах с прошлого года, вернула 13-летнему мальчику зрение в попытке вылечить его. Отчет о случае был опубликован в Медицинском журнале Новой Англии (2024 г.; DOI: 10.1056/NEJMoa2301244). Мальчик страдал от буллёзно-дистрофического эпидермолиза, крайне редкого … Read more

Поскольку CRISPR готов совершить революцию в терапии, стоит сделать паузу для рассмотрения этических проблем.

by

«Каждый из нас напишет историю о привидениях», — сказал лорд Байрон; и его предложение было принято. И вот холодной и дождливой предположительно летней ночью 1816 года четверо друзей, вдохновленные немецкими историями о привидениях, собрались, чтобы написать одну. Среди них юная Мэри Шелли, одержимая идеей создания истории, от которой «стынет в жилах кровь» ее читателей, в … Read more

что такое Crispr-cas и почему он такой революционный?

by

Pxздесь NOS Nieuws•gisteren, 20:13 Сегодня было объявлено, что благодаря новой генной терапии десять пациентов, в том числе двое голландцев, внезапно почти полностью избавились от жалоб на наследственное отечное заболевание. известен. «Это совершенно ошеломляет», — сказал Дэнни Кон, терапевт и исследователь из Амстердамского UMC. Новости Радио 1 НОС. Механизм этой терапии известен как Crispr-cas. Что это … Read more

Пациенты с наследственными заболеваниями избавились от отеков благодаря генной терапии

by

ANPЛоготип Amsterdam UMC на фасаде больницы НОС Ньивс•вандааг, 10:26 Десять пациентов с наследственной опухолью почти полностью разрешили свои жалобы, в частности, с помощью генной терапии в амстердамском UMC. У них был ангионевротический отек, при котором отек может возникнуть в неожиданное время из-за ошибки в ДНК. Они могут возникать по всему телу. Например, существует риск отека … Read more

Оптимизированный набор инструментов для простого редактирования.

by

Прайм-редактирование, по-видимому, имеет поразительные преимущества перед более ранними технологиями редактирования генов, такими как CRISPR-Cas9 и редактирование оснований, но разработка прайм-редакторов с необходимой эффективностью и безопасностью для терапевтического применения у пациентов по-прежнему остается сложной задачей. Среди основных задач — нацеливание на конкретные органы и достижение универсально высокой эффективности редактирования, а также преодоление присущих аденоассоциированных вирусных (AAV) … Read more

Модель сердца со стволовыми клетками решает загадку семейной болезни с двумя лицами | Здоровье и благополучие

by

Олалла Радио и его брат Эстебан несут в своих генах следы одного и того же заболевания: гипертрофической кардиомиопатии, наиболее распространенного из наследственных заболеваний сердца. Но болезнь, от которой страдают оба, не пошла по одному и тому же пути, проявила два совершенно разных лица: хотя она остается невидимой и бессимптомной для Олальи, она представилась Эстебану самым … Read more

Материнская компания TikTok переходит в фармацевтику

by

InnovationRx — это ваш еженедельный дайджест новостей здравоохранения. Чтобы получить его на свой почтовый ящик, подписаться здесь. – через Getty Images Бтехнологический гигант из Эйцзин БайтДансболее известная как материнская компания платформы социальных сетей ТИК Такнабирает ученых в различных областях для исследований на основе искусственного интеллекта в области открытия лекарств и других научных начинаний, согласно отчетности … Read more

Excision Bio стремится подавить репликацию ВИЧ с помощью генной терапии CRISPR

by

CGTLive™ впервые опубликовано Эта статья. Эта версия была слегка отредактирована. Лекарство от ВИЧ-1 становится более осуществимым по мере продолжения прогресса в исследования в области генной терапии и новые испытания открывают исследования потенциальных новых методов лечения. Одним из таких подходов среди лидеров разработки новой терапии для лечения ВИЧ-1 является EBT-101 компании Excision BioTherapeutics. EBT-101 использует систему … Read more

Моделирование варианта рака in vivo

by

Зехир А. и др. Ночь. С. 23703–713 (2017). Статья КАС ПабМед ПабМед Централ Google Scholar Эли, З.А. и др. Нат. Биотехнология. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01783-y (2023). Статья ПабМед Google Scholar Катти А. и др. Нат. Биотехнология. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01900-x (2023). Статья ПабМед Google Scholar Платт, Р.Дж. и др. Клетка 159440–455 (2014). Статья КАС ПабМед ПабМед Централ Google Scholar Доу, Л.Е. … Read more

Число участников программы Obamacare достигает новых максимумов

by

InnovationRx — это ваш еженедельный дайджест новостей здравоохранения. Чтобы получить его на свой почтовый ящик, подписаться здесь. SOPA Images/LightRocket через Getty Images По оценкам, 19 миллионов американцев буду покупать индивидуальное медицинское страхование в рамках Закон о доступном медицинском обслуживании в 2024 году рекордное количество клиентов для того, что в просторечии называется «Обамакер». Согласно Администрация Байдена15,3 … Read more