При добавлении к кортикостероидам лечение исследуемым препаратом гивиностат привело к статистически и клинически значимым преимуществам у амбулаторных детей с Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) по сравнению с плацебо, включая снижение снижения мышечной функции и силы, результаты исследования EPIDYS фазы 3. Хотя результаты оценки подъема по четырем ступенькам от исходного уровня до 72 недель, основной конечной точки … Read more
Группа ученых LMU Экхарда Вольфа разработала модель МДД свиней с мутацией, которая имитирует признаки болезни человека, но развивает их в ускоренном режиме. Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — смертельное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, вызванное мутациями в ДМД ген, приводящий к полному отсутствию дистрофина и прогрессирующей дегенерации скелетной мускулатуры и миокарда. Большая часть чего-либо ДМД мутации представляют … Read more
Статины, одни из наиболее широко изученных препаратов на планете, снято десятками миллионов американцев в одиночку, уже давно вызывает недоумение побочный эффект. Многие пациенты — около 5 процентов в клинических испытаниях и до 30 процентов в обсервационных исследованиях — испытывают болезненные ощущения в мышцах, особенно в верхней части рук и ног. У гораздо меньшей части, менее … Read more
лекарство Пятница, 23 июня 2023 г. Сильвер-Спринг/Мэриленд – Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна. Однократное вливание Delandistrogene moxeparvovec устанавливает ген укороченного белка дистрофина в мышечных клетках, который предназначен для улучшения их стабильности и предотвращения прогрессирования мышечной слабости. Одобрение основано на нескольких клинических … Read more
Вывеска Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов вывешена перед их офисами в Силвер-Спринг, штат Мэриленд, 10 декабря 2020 года. Первая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна получила предварительное одобрение США в четверг, 22 июня 2023 года, несмотря на опасения со стороны некоторые правительственные ученые о способности лечения помочь мальчикам с наследственным заболеванием. … Read more
Будь то выполнение домашнего задания на день или доступ к компьютерному классу в школе, которую он посещает, 14-летний Мадхав*, ученик с мышечной дистрофией, использует простое, но хорошо продуманное устройство. Поскольку он не может двигать руками, Мадхав получает доступ к компьютерам и другим интеллектуальным устройствам без помощи рук с помощью «Mouseware», прикрепленного к его голове. От … Read more