Исследователи из Университета Цинциннати продемонстрировали экспериментальная генная терапия с использованием AAV Это снижает выработку спинномозговой жидкости у мышей, предлагая потенциально малоинвазивный подход к лечению гидроцефалии путем прямого воздействия на сосудистое сплетение в месте его возникновения.
Избыток спинномозговой жидкости в желудочках головного мозга вызывает опасную для жизни гидроцефалию. Накопление жидкости оказывает опасное давление на хрупкие окружающие ткани головного мозга. Традиционное лечение основано на инвазивной хирургической операции по установке дренажного шунта. Согласно сообщениям Drugdiscoverynews, эти устройства часто выходят из строя со временем.
Воздействие на выработку жидкости в сосудистом сплетении
Исследования, проведенные в лаборатории Ю Луо в Университете Цинциннати, представили новую стратегию лечения этого заболевания. Ученые воздействуют на сосудистое сплетение, доставляя новую генную терапию на основе AAV непосредственно в спинномозговую жидкость. Сосудистое сплетение — это сеть сосудистой ткани, отвечающая за выработку жидкости.
Основываясь на результатах исследований абляции 2024 года
В 2024 году команда Луо установила, что абляция сосудистого сплетения напрямую уменьшает количество спинномозговой жидкости в экспериментах на животных. Последняя работа развивает эти результаты. Она представляет собой первое исследование, подтверждающее концепцию генной терапии, позволяющей избежать серьезного хирургического вмешательства. Ю Луо и Александр Таранов указаны в качестве изобретателей в заявке на патент на этот метод.
Оценка рисков для нейрогенеза гиппокампа в доклинических тестах
Исследователи из Университета Цинциннати продемонстрировали экспериментальную генную терапию с использованием AAV-вектора, которая успешно снизила выработку спинномозговой жидкости у мышей. Для перехода к клиническому применению необходимы тщательные оценки безопасности. Собранные на данный момент данные по животным указывают на потенциальный риск. Снижение выработки спинномозговой жидкости может привести к уменьшению образования новых нейронов в гиппокампе, особенно вскоре после рождения. Детский нейрохирург и ученый Кэмерон Садег из Калифорнийского университета в Дэвисе, соавтор исследования, подчеркнул необходимость дальнейших испытаний на безопасность.
Продвижение к использованию более крупных животных моделей.
Исследовательская группа планирует протестировать генную терапию на более крупных животных моделях и тканях человека. Эти предстоящие испытания помогут определить, можно ли безопасно сбалансировать целенаправленное уменьшение объема спинномозговой жидкости с рисками, связанными с многократными пожизненными операциями на головном мозге.
По теме
