25 июля 2025 года мы узнали, что применение Прилени в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) на приопидин не был принят для разрешения на маркетинг. Хотя это, возможно, не удивительно, учитывая данные об этом препарате в клинических испытаниях до сих пор, это все равно становится большим разочарованием для сообщества HD. Так что это значит для будущего приопидина? Давайте обсудим.
Что такое приопидин?
Тем не менее, продолжающиеся научные исследования показали, что его эффекты, по -видимому, опосредованы активацией рецептора Sigma -1 (S1R), белка, обнаруженного в нервных клетках, который помогает справляться с клеточным стрессом для поддержания здоровой клеточной функции.
Придопидин клинические испытания
Многочисленные испытания, включая Hart, Mermaihd и Pride -HD, обнаружили, что, хотя Pridopidine был безопасным и хорошо переносимым, он не смог соответствовать своим основным конечным точкам двигателя. Тем не менее, анализ после хода, который является способом изучения данных после проведения испытания, предположил, что у некоторых людей с HD могут быть возможные преимущества в общей функциональной способности (TFC). Оценки TFC измеряют, насколько хорошо люди могут функционировать в таких задачах, как управление своими домохозяйствами и финансами, способность работать, управлять, готовить и заниматься другими повседневными занятиями.
Придопидин работает посредством активации рецептора Sigma -1 (S1R), белка, обнаруженного в нервных клетках, который помогает справляться с клеточным стрессом для поддержания здоровой клеточной функции.
Эта возможность пользы в TFC привела к испытанию в области доказательства фазы 3, посвященной функции, а не на моторных симптомах. Пост -HOC -анализ, подобный этому, который указывает на TFC, как правило, недостаточно для одобрения лекарств, но может дать представление о подгруппе людей или дозировке, где препарат может работать.
Таким образом, в то время как Proof -HD не соответствовал своим предварительно определенным первичным конечным точкам в общей популяции, исследовательский анализ подгрупп (особенно исключая участников в лекарствах, изменяющих дофамин), показал, что могли быть некоторые благоприятные сигналы о функции, познании и моторных показателях, хотя эти результаты остаются неубедительными.
Подача заявки на маркетинг EMA
Основываясь на этих потенциальных благоприятных данных в подмножестве людей с HD, а не на определенных лекарствах, Prilienia подала заявку на EMA для одобрения маркетинга в сентябре 2024 года.Полем
После того, как Prilenia подала заявление в EMA, они объявили о партнерстве с Ferrer, испанской фармацевтической компанией. Их партнерство было предназначено для дальнейшего развития и коммерциализации приопидина.
Так где же нам стоять?
Июль 2025 г. Обновление
В своем последнем обновлении Prilenia и Ferrer поделились, что EMA отказалась от разрешения на заявку на авторизацию маркетинга Pridopidine для HD. Это означает, что Придопидин не будет продан для лечения HD в Европе.
Несмотря на то, что, несомненно, станет разочарованием для многих в сообществе HD, Prilenia и Ferrer подчеркнули их постоянную приверженность продвижению приопидина для сообществ HD и ALS. В своем заявлении они сказали, что их план состоит в том, чтобы инициировать «потенциально регистрационное глобальное исследование HD» в ближайшем будущем.
Таким образом, похоже, что, хотя Prilenia и Ferrer были нанесены на неудачу, у них нет планов прекратить продвижение Pridopidine для HD. Как и вы, нам придется подождать, чтобы услышать больше от этих компаний об их конкретных планах.
С нетерпением жду
Неспособность развития любого препарата HD является огромным разочарованием. Тем не менее, данные о приопидине предполагали, что это был вероятный результат, по крайней мере, на данный момент. В то время как мы сделали все возможное, чтобы подчеркнуть ожидания в сообществе, мы понимаем, что многие семьи HD все еще держатся за надежду. Эта надежда никогда не будет неуместна; Это то, что движет всеми исследованиями вперед.
В HDBuzz наша работа состоит в том, чтобы делиться не только волнением, но и реалиями, основанными на наилучшей доступной науке. Мы не принимаем легкой ответственности за то, чтобы быть вашим надежным источником, и мы будем продолжать предлагать вам самые ясные, наиболее объективные обновления – никакой ажиотаж, нет ложной надежды, просто настоящая наука.
В своем последнем обновлении Prilenia и Ferrer поделились, что EMA отказалась от разрешения на заявку на авторизацию маркетинга Pridopidine для HD. Это означает, что Придопидин не будет продан для лечения HD в Европе.
Даже с такими неудачами, что 2025 год уже был замечательным годом для исследований HD с положительными обновлениями от Uniqure и PTC Therapeutics, испытания Skyhawk Therapeutics, и первые дозы, данные в испытаниях 1 фазы Spark Therapeutics и Alnylam. И ожидается еще больше новостей!
Многообещающие испытания, инновационные подходы и новые идеи находятся на горизонте, все выдвинуты вами, сообщество HD. Так что не отказывайтесь от надежды, потому что путь к прогрессу редко бывает прямо, но он все еще движется вперед. И мы будем здесь, чтобы пройтись с вами, на каждом шаге.
TL; Доктор
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) отклонило применение Prilenia о утверждении приопидина для лечения болезни Хантингтона (HD) в Европе.
Несмотря на безопасное и хорошо переносимое, Придопидин не смог соответствовать первичным конечным точкам в нескольких исследованиях, включая исследование Phase 3 Proof-HD, хотя некоторые исследовательские данные подгруппы показали скромные сигналы.
Несмотря на неудачу, Прилена и Феррер по -прежнему привержены разработке приопидина.
Узнать больше
Оригинал пресс-релиз (открытый доступ).
Поддержка Hdbuzz
Пожалуйста, рассмотрите возможность сделать пожертвование, если вы цените услуги, которые предоставляет HDBuzz. Мы хотим, чтобы HDBuzz был устойчивым, чтобы мы могли продолжать сообщать о непредвзятых науке сообществу HD.
При вашей поддержке мы можем обеспечить непрерывность наших услуг. Ничего не ожидается, но все ценится и поддерживает то, что мы делаем в HDBuzz. Пожалуйста, подумайте о том, что вы можете.
#EMA #говорит #нет #на #одобрение #на #лечение #болезни #Хантингтона #HDBuzz
Ещё по этой теме
