Он называется Elevidys и является самой дорогой медициной в мире. Это генная терапия, направленная на дистрофию Дюшенна, неизлечимое заболевание, которое поражает новорожденного мужчины из 3300 и приводит к прогрессирующей неподвижности. Продолжительность жизни пациентов не превышает 30 лет. Препарат (единственная внутривенная инфузия) стоит 3,2 миллиона долларов, то есть 2,8 миллиона евро. Но, возможно, мы должны говорить об этом в прошлом: два дня назад, фактически, препарат был отозван с рынка фармацевтическими компаниями, которые продают его, американцы будут терапевтическими препаратами и Швейцарией Рош, которые приобрели права на рынки в экстра-аналоги, после смерти от переноса в печени нескольких пациентов, которым ему приходилось. Вчера Научный комитет Европейского агентства по наркотикам также выступило против разрешения в ЕС.
Причина Из очень тяжелых побочных эффектов это может быть вирус (аденовирус, обычно безвредный), используемый для привлечения к клеткам ген, который активирует выработку дистрофина, отсутствующий белок у больных в начале прогрессивного отключения мышц. Вирус может быть причиной смерти трех мальчиков, получавших эридос. Последняя смерть касается 8 -летнего мальчика, который состоялся 7 июня, но вчера у него были новости. Четвертый 51 -летний пациент, страдающий от другой формы дистрофии, умер после получения препарата от той же компании на основе того же механизма. В июне 2024 года Eleidys получили ускоренное разрешение в США, а также продается в Японии и в некоторых арабских штатах. После мертвых многие задаются вопросом, действительно ли оценка лекарств действительно защищена пациентами или более внимательна к прибыли компаний. Несколько недель назад бостонский является терапевтическим средством, была одной из самых ценных компаний со стороны инвесторов. Благодаря Elevidys его оборот увеличился более чем на 70% за последний год. В мае, представив последний квартальный отчет, генеральный директор компании Douglas Ingram поднял цель оборота на 2025 год до 2,6 миллиарда долларов, половина из которых от Elevidys. С тех пор, однако, наиболее дорогой препарат в мире говорил прежде всего для побочных эффектов. Связь третьей жертвы пришла 17 июля, и в этот момент Управление по контролю за продуктами и лекарствами, которое в США контролирует эффективность и безопасность лекарств, попросили приостановить администрации. «Мы верим в быстрый доступ к уходу за неудовлетворенными медицинскими потребностями, но мы не боимся вмешиваться, когда возникает серьезная безопасная сигнализация», – сказал Марти Макари, директор номинального агентства номинации Трампиана.
После сенсационного Первоначальный отказ, Сарепта и Роше должны были принять остановку. За несколько часов до новостей о смерти Сарепта удивила рынки, объявив об увольнении около 500 сотрудников из около 1400, без раскрытия информации о двух последних смертельных случаях. Как только причина кризиса возникла, действия, которые в середине -июне стоили 160 долларов, сократились до чуть более 10 евро. И теперь такое же выживание, что и компания в опасности. Тем не менее, мертвые были не совсем неожиданными. Другие эксперименты с аналогичными лекарствами других фармацевтических компаний уже вызвали жертвы по аналогичным причинам и были заблокированы. То же самое одобрение Elevidys FDA было очень обсуждено, учитывая, что 6 экспертов в комитете по оценке из 14 проголосовали за то, что возникли опасные побочные эффекты (которые, однако, еще не оказались смертными). Расширение использования препарата также для пациентов, которые больше не могли ходить, было решено тогдашним руководителем FDA Peter Marks, часто обвиняемыми в чрезмерной близости к отрасли, против мнения тех же экспертов, что и агентство, не очень убежденное результатами клинических тестов. «У нас еще нет окончательных доказательств того, что эти методы лечения оправдывают риски или очень помогают», – написал фармаколог Дерек Лоу в журнале Science.
Семьи Из пациентов теперь говорят, что они «обеспокоены и неуверены». Многие из них ждали инфузии, единственной надежды на своих детей. Даже зная риски, ассоциации просят, чтобы эксперименты продолжались. «Семьи доступны, чтобы взять на себя значительный риск – объясняет родительский проект США, который объединяет семьи молодых пациентов – в обмен на терапию, которая может замедлить прогрессирование заболевания». Роль семей в таких случаях является решающей. Часто именно ассоциации и их кампании делают дорогостоящие исследования проклятыми для редких заболеваний и оказывают давление на регулирующие органы для одобрения терапии даже при наличии неопределенности на преимуществах. Таким образом, они играют, несмотря на то, что они некомфортно и неоднозначная роль: их давление для ускорения разрешения на лекарственные средства, в дополнение к пациентам, фармацевтическим компаниям.
Финансовые связи между компаниями и ассоциациями пациентов являются вопросом обсуждения, для риска конфликтов интересов. Например, итальянский раздел родительского проекта в 2024 году получил пожертвования для более чем 49 тысяч евро от Роша, у которого есть несколько лекарств от дистрофии. В период с 2021 по 2024 год в той же ассоциации получила более 200 тысяч евро от PTC Therapeutics, которая производит трансляцию, еще одно препарат, предназначенный для детей с дистрофией и много обсуждаемых. Переводная терапия стоит около 300 тысяч евро в год. В марте прошлого года европейское агентство по наркотикам отрицало свое разрешение на торговлю, полагая, что клинические исследования не демонстрируют значительных преимуществ для больных.
Решение Он призвал семьи пациентов, которые вместо этого сообщают о замедлении заболевания. Апелляция была подана в Европейский суд, и апелляция была также отправлена президенту Маттарелле. Мобилизация семей была успешной, по крайней мере, в Италии: игнорирование европейского мнения, но «выражение близости к пациентам и их семьям», итальянское агентство по лекарственным средствам 17 июня установило, что переводка будет продолжать возмещать пациентам, которые начали лечение. По словам Фабио Аманти, главы по институциональным отношениям родительского проекта, является «отличным результатом для всего сообщества Дюшенна». Даже если для науки препарат бесполезен.
#Золотая #терапия #бизнес #манифест
По теме
