Воскресенье экспресс похвалил в прорыве болезней моторных нейронов | Великобритания | Новости

Новое новое лечение заболевания моторных нейронов (MND) было одобрено для использования в Великобритании, что предлагает свежую надежду после десятилетий отчаяния.
Препарат, называемый Qalsody (Tofersen), является первым в Британии, которая непосредственно нацелена на генетическую причину заболевания. Его провозглашают как «подлинный прорыв» – первое новое лечение MND почти за 30 лет.
Новый препарат поможет только людям с редким унаследованным типом MND, вызванной ошибкой в гену SOD1 – считается, что в Великобритании затрагивает менее 60 человек. Однако эксперты говорят, что прорыв демонстрирует потенциал нового диапазона терапии генов, которые в настоящее время испытываются в других формах MND, предлагая надежду еще тысячи.
Профессор Крис МакДермотт, ведущий невролог-консультант и соавтор MND-центра Шеффилда, сказал: «Этот препарат является игроком для многих пациентов, которые приняли его, которые заметили изменение шага в том, как их болезнь прогрессирует, некоторые также заметили улучшение их функции. Некоторые из этих пациентов не были бы в живых сейчас, если бы не для этого препарата».
Он добавил: «Эта технология является основной вехой для всех страдающих МНД и в настоящее время используется в испытаниях для нацеливания других ключевых генов и белков для других форм MND.
«Это очень захватывающее время для MND, и, как мы ищечив в будущем, наше нынешнее понимание MND означает, что мы, я считаю, мы должны иметь значимый обращение для всех с этим заболеванием в течение многих лет, а не десятилетиями. В дополнение к этому мы не отказываемся от лекарства».
MND атакует нервы, контролирующие движение, медленно парализуя больных, пока они больше не смогут ходить, не говорить, не глотать или даже дышать.

В Великобритании около 2000 человек диагностируются каждый год. Около 5000 человек живут с этой болезнью в любой момент времени, и каждый день она претендует на жизнь еще шесть человек.
Ожидаемая продолжительность жизни короткая: большинство умирают в течение двух -пяти лет с начала симптомов.
Участники кампании отмечают, что Великобритания отстала за тем, что предлагает новые методы лечения, несмотря на огромное общественное давление.
Эта новость последовала за кампанией Sunday Express «Фонд« Борьба за лечение MND », в партнерстве с Ассоциацией MND, чтобы требовать серьезных действий правительства.
После нескольких месяцев мощных историй и неустанных лоббирования, кампания преуспела. Тогдашний министр Борис Джонсон Заобщили 50 миллионов фунтов стерлингов для целевых исследований MND – деньги, которые теперь используются для создания выделенного научно -исследовательского института MND, который в настоящее время ускоряет охоту за лечение и лекарство.
Это последнее одобрение наркотиков является доказательством, скажем, благотворительные организации, что борьба не была напрасной.
Три главных британских благотворительных организаций MND – Ассоциация MND, MND Scotland и My Ange’5 Doddie Foundation – приветствовали это объявление, назвав его «важной вехой для сообщества MND».
Это также приветствовалось ведущими экспертами.
Деньги, собранные The Sunday Express, использовались в этой охоте на лечение, позволяющие нам ускорить процесс разработки лекарств ».
Qalsody, разработанная биотехнологической компанией Biogen, работает, блокируя продукцию вредного белка, который вызывает повреждение нерва. В испытаниях он снизил уровни ключевого маркера повреждения нерва на 55% по сравнению с плацебо.
Доктор Кайли Бромли, генеральный директор Biogen UK & Irland, сказал: «Это одобрение является моментом реальной надежды для сообщества MND. Теперь нам нужно работать с NHS, чтобы убедиться, что пациенты могут получить к нему доступ к ней как можно быстрее».
Несмотря на одобрение регулятора лекарств в Великобритании, регулирующего агентства лекарств и здравоохранения (MHRA), препарат еще не доступен через NHS.
Прежде чем это может произойти, это должно быть оценено Национальным институтом здравоохранения и превосходства по уходу (NICE), который решает, предлагают ли методы лечения ценность денег.
Поскольку тип MND SOD1 так редки, данные испытания ограничены. Это затрудняет одобрение приятного, несмотря на отчаянную потребность. Участники кампании призывают Nice и NHS England продемонстрировать гибкость.

На прошлой неделе сообщество MND провела мощную протест в Лондоне, обнародовавшую ледяную скульптуру пациента в инвалидной коляске за пределами парламента.
Фигура плавления символизировала, насколько быстро время истекает время для тех, кто живет с этой болезнью, и участники кампании умоляют: «Мы не можем ждать».
MND взял некоторые из самых любимых фигур Великобритании. Легенда регби Додди Вейр, который одолжил свое имя и страсть к бою, умер в 2022 году. Бывший футболист Стивен Дарби трогательно говорил о своей собственной борьбе.
Семьи часто описывают болезнь как вынужденную наблюдать за тем, как любимый человек медленно исчезает, в то время как они по -прежнему осознают, что происходит.
Болезнь моторных нейронов (MND): смертельное состояние, которое атакует нервы, контролирующие мышцы.
Ожидаемая продолжительность жизни: обычно через 2–5 лет после начала симптомов.
Влияние Великобритании: 2000 новых случаев каждый год, 5000 человек, живущих с этой болезнью.
Ежедневно: шесть смертей в день.
Унаследованные случаи: около 15% являются генетическими. Мутация SOD1 поражает около 2% по всему миру, причем в Великобритании менее 60 человек.
Qalsody уже доступна в США и Европе. Решение MHRA ставит Британию на карту, но участники кампании подчеркивают, что это только первый шаг.