Ответ на статью «Некоммерческие организации проникают туда, куда боятся ступить коммерческие инвестиции в медико-биологическую науку»

Проницательная статья Барбары Насто о растущей важности некоммерческих организаций в инновациях в области биологических наук.¹ справедливо подчеркивает, как такие организации, как Инициатива по лекарствам от забытых болезней (DNDi), Предприятие по лекарствам от малярии или Коалиция за инновации в области эпидемиологической готовности (CEPI) пересмотрели трансляционные модели глобального здравоохранения. Тем не менее, статью можно рассматривать и через более широкую призму – которая также отражает глубокую трансформацию, происходящую в экосистеме редких заболеваний, где возглавляемые пациентами и благотворительные организации стали мощными движущими силами биомедицинского прогресса.

В последние годы сотни организаций пациентов, занимающихся конкретными заболеваниями, вышли за рамки пропагандистской деятельности и стали де-факто организациями, занимающимися исследованиями и разработками: они финансируют ранние открытия, снижают риски на этапах внедрения и совместно разрабатывают клинические программы с биотехнологическими и фармацевтическими партнерами.². Эти группы, часто основанные пострадавшими семьями, служат примером того, что мы называем филантропической разработкой лекарств: модель, в которой филантропический капитал и опыт пациентов объединяются для продвижения терапевтических инноваций там, где традиционные стимулы терпят неудачу.³.