ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 3 минуты
«Механизмы того, что происходит с нейрофиламентами, когда они попадают в биопоток, еще не совсем понятны. Мы склонны думать, что именно из-за разрушения аксональной структуры и целостности нейрона мы видим, как следствие, повышение уровня нейрофиламентов». но существует множество идей и мыслей о том, что повышенная экспрессия нейрофиламентов также может быть своего рода защитным механизмом клеток в ответ на стресс и патологию, которой подвергаются нейроны».
За последние 25 лет область обнаружения биомаркеров у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) выросла в геометрической прогрессии, что было завершено недавним одобрением тоферсена, первого агента, специфичного для пациентов с БАС. СОД1-мутантно-опосредованный БАС. Тоферсен, антисмысловой олигонуклеотид, был одобрен на основании снижения уровня суррогатного биомаркера света нейрофиламентов (NfL). В решении FDA они определили, что использование этого нейроаксонального биомаркера «с достаточной вероятностью позволит предсказать клиническую пользу».
До применения тоферсена FDA также одобрило AMX0035 (Relyvrio; Amylyx Pharmaceuticals), комбинацию фенилбутирата натрия/таурурсодиола, в качестве терапии для пациентов со спорадическими формами заболевания. Хотя оба препарата были одобрены в рамках ускоренного пути утверждения, только AMX0035 достиг основной конечной точки изменения в пересмотренной функциональной шкале оценки БАС, стандартной мере для исследований БАС. За несколько недель до клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2024 года, которая пройдет 3-6 марта в Орландо, Флорида, НеврологияLive® встретился с руководителем трека Лизой Саттлер, доктором философии, магистром наук, чтобы обсудить роль НФЛ как ценного биомаркера БАС и последствия одобрения Тоферсена.
Сэттлер, профессор кафедры трансляционной неврологии в неврологическом институте Барроу, прокомментировал преимущества NfL, а также вопросы, которые остаются при его использовании в клинической практике и клинических испытаниях. Она подчеркнула, что, хотя это заболевание может быть важным биомаркером для этой группы пациентов, эффективное лечение этого заболевания будет осуществляться за счет комбинированного подхода, направленного на различные цели.
Регистрация на конференцию MDA 2024 открыта! Встреча пройдет в отеле Hilton Orlando в Орландо, штат Флорида, с 3 по 6 марта 2024 года. Чтобы зарегистрироваться и получить дополнительную информацию, посетите сайт www.mdaconference.org.
РЕГИСТР
2024-02-23 18:11:51
1708713516
#Будущая #роль #света #нейрофиламентов #разработке #лекарств #от #БАС #клинические #испытания #Рита #Саттлер #доктор #философии #магистр #наук