ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 4 минуты
«Вариативность — самый большой враг клинических испытаний. Чем большую выборку вы наберете, тем больше у вас шансов на эффективное считывание результатов вашего вмешательства».
Болезнь Паркинсона (БП) и деменция с тельцами Леви, два нейродегенеративных состояния, в настоящее время определяются по их клиническим особенностям, при этом выявление патологии α-синуклеина используется в качестве золотого стандарта для установления точного диагноза. Биомаркеры, клинические, эпидемиологические и невропатологические данные показали, что патология этих состояний возникает за годы до появления симптомов. Это привело к созданию потенциально неподходящих когорт пациентов на различных стадиях прогрессирования заболевания, что только усложнило истинное понимание эффективности тестируемых лекарств.
Недавно в опубликованной статье пациентов, исследователей и лидеров отрасли было предложено новое определение БП, основанное на нейрональном альфа-синуклеине, а не на клинических особенностях. Эта система стадирования, интегрированная система стадирования нейронального α-синуклеинового заболевания (NSD-ISS), коренится в биологических якорях БП и степени функциональных нарушений, вызванных клиническими признаками или симптомами. Состоит из 6 стадий, стадии 0-1 протекают без признаков или симптомов и определяются наличием патогенных вариантов в ГКНА ген (стадия 0), только альфа-синуклеин (стадия 1А) или альфа-синуклеин и дофаминергическая дисфункция (стадия 1В). Стадии 1 и 2 основаны на объективных биомаркерах, тогда как стадии 3–6 требуют этих биомаркеров и прогрессирования моторных и немоторных симптомов.
Предлагаемая система, возглавляемая Таней Симуни, доктором медицинских наук, FAAN, в настоящее время предназначена только для исследовательских целей с целью улучшения дизайна исследований и улучшения разработки лекарств. Симуни, профессор неврологии и заведующий отделением двигательных расстройств Медицинской школы Файнберга Северо-Западного университета, поговорил с НеврологияLive®, чтобы обсудить долгосрочное влияние этой системы стадий на исследовательское сообщество БП. Она прояснила цель статьи, роль α-синуклеина при болезни Паркинсона и следующие шаги в расширении разработки лекарств.
ССЫЛКА
1. Симуни Т., Шахин Л.М., Постон К. и др. Биологическое определение нейронального заболевания альфа-синуклеина: к интегрированной системе стадирования исследований. Ланцет Нейрол. 2024;23(2):178-190. doi:10.1016/S1474-4422(23)00405-2.
2024-02-05 14:14:26
1707142956
#Влияние #новой #системы #стадирования #болезни #Паркинсона #на #клинические #испытания #будущие #исследования #Таня #Симуни #доктор #медицинских #наук #FAAN