Вайдьянатан С., Маккарра М. и Десаи Т. Дж. Стволовые клетки легких и терапия муковисцидоза. В Стволовые клетки легких в развитии, здоровье и болезнях (ред. Николич, М.З. и Хоганхеффилд, BLM) 306–321 (Европейское респираторное общество, 2021 г.).
Ито, М. и др. Коррекция генной мутации без следа в индуцированных плюрипотентных стволовых клетках (ИПСК), полученных из рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB), с использованием CRISPR/Cas9 и PiggyBac транспозонная система. Дж. Дерматол. наук. 98163–172 (2020).
Уилкинсон, AC и др. Коррекция гена Cas9-AAV6 бета-глобина в аутологичных ЗКП улучшает эритропоэз при серповидноклеточной анемии у мышей. Нат. Общий. 12686 (2021).
Халил А.М. Революция редактирования генома. Ж. Жене. англ. Биотехнология. 1868 (2020).
Мартин, Р.М. и др. Высокоэффективное и безмаркерное редактирование генома плюрипотентных стволовых клеток человека с помощью CRISPR-Cas9 RNP и гомологичной рекомбинации, опосредованной донором AAV6. Клетка Стволовая клетка 24821–828 (2019).
Девер, Д.П. и др. Нацеливание на ген β-глобина CRISPR/Cas9 в гемопоэтических стволовых клетках человека. Природа 539384–389 (2016).
Гай, Т. и др. Направленный нокаут гена путем редактирования генома, направленного на гомологию, с использованием рибонуклеопротеина Cas9 и доставки донора AAV. Нуклеиновые кислоты Рез. 45e98 (2017).
Чарльзворт, Коннектикут и др. Праймирование репопуляционных гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников человека для нацеливания на ген Cas9/sgRNA. Мол. Там. Нуклеиновые кислоты 1289–104 (2018).
Ромеро З. и др. Редактирование мутации серповидноклеточной анемии в гемопоэтических стволовых клетках человека: сравнение эндонуклеаз и гомологичных донорских матриц. Мол. Там. 271389–1406 (2019).
Чжэн Ю. и др. Эффективное восстановление кардиомиоцитов, направленное на гомологию in vivo. Тираж 145787–789 (2022).
Кузьмин Д.А. и др. Клиническая картина генной терапии AAV. Нат. Преподобный Друг Дисков. 20173–175 (2021).
Хэнлон, К.С. и др. Высокие уровни интеграции вектора AAV в разрывы ДНК, вызванные CRISPR. Нат. Общий. 104439 (2019).
Нельсон, CE и др. Долгосрочная оценка редактирования генома AAV-CRISPR при мышечной дистрофии Дюшенна. Ночь. С. 25427–432 (2019).
Кониали Л., Ледерер К.В. и Клеантхаус М. Разработка терапии путем редактирования генома гемопоэтических стволовых клеток. Клетки 101492 (2021).
Халталли, М.Л. и др. Редактирование и расширение генов гемопоэтических стволовых клеток: современные технологии и недавние применения. Эксп. Гемат. 1079–13 (2022).
Нотта, Ф. и др. Выделение одиночных гемопоэтических стволовых клеток человека, способных к длительному многолинейному приживлению. Наука 333218–221 (2011).
Солднер Ф. и Джениш Р. Стволовые клетки, редактирование генома и путь к трансляционной медицине. Клетка 175615–632 (2018).
Мочо, П.Д., Ахарони, Н. и Камен, А. Аденоассоциированные вирусные векторы для гомологично-направленной генерации CAR-T-клеток. Биотехнология. Дж. 151900286 (2020).
Бак, Р.О. и др. Мультиплексная генная инженерия гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников человека с использованием CRISPR/Cas9 и AAV6. электронная жизнь 6e27873 (2017).
Мартин, Р.М. и др. Повышение безопасности терапии плюрипотентными стволовыми клетками человека с использованием ортогональных гарантий с редактированием генома. Нат. Общий. 112713 (2020).
Страатхоф, К.К. и др. Индуцибельный предохранительный переключатель каспазы 9 для Т-клеточной терапии. Кровь 1054247–4254 (2005).
Хаберман Р.П., МакКаун Т.Дж. и Самульски Р.Дж. Новые сигналы регуляции транскрипции в элементе A/D-соединения аденоассоциированного вирусного концевого повтора. Дж. Вирол. 748732–8739 (2000).
Флотт, TR и др. Экспрессия регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза с помощью промотора нового аденоассоциированного вируса. Ж. Биол. хим. 2683781–3790 (1993).
Бак, Р.О., Девер, Д.П. и Портеус, М.Х. Редактирование генома CRISPR/Cas9 в гемопоэтических стволовых клетках человека. Нат. Протокол. 13358–376 (2018).
Дуань Д. и др. Циркулярные интермедиаты рекомбинантного аденоассоциированного вируса имеют определенные структурные характеристики, ответственные за долговременную эписомальную персистенцию в мышечной ткани. Дж. Вирол. 728568–8577 (1998).
Шестак А.Г. и др. Выпадение аллелей — распространенное явление, которое снижает диагностическую эффективность ПЦР-секвенирования целевых панелей генов. Передний. Жене. 1262033721 (2021).
Канагава, Т. Смещение и артефакты в многоматрицных полимеразных цепных реакциях (ПЦР). Дж. Биоски. Биоинж. 96317–323 (2003).
Маккарти Д. и др. Мутант терминального повтора аденоассоциированного вируса (TR) генерирует самокомплементарные векторы, чтобы преодолеть этап, ограничивающий скорость трансдукции in vivo. Джин Тер. 102112–2118 (2003).
Ма, Э. и др. Расщепление одноцепочечной ДНК дивергентными ферментами CRISPR–Cas9. Мол. Клетка 60398–407 (2015).
Феррари, С. и др. Выбор способа доставки матрицы снижает генотоксический риск и неблагоприятное воздействие редактирования гемопоэтических стволовых клеток человека. Клетка Стволовая клетка 291428–1444 (2022).
Нисимура Т. и др. Достаточность индуцируемого защитного переключателя каспазы-9 в плюрипотентных стволовых клетках человека и болезнетворных клетках. Джин Тер. 27525–534 (2020).
Чао, член парламента и др. Человеческие ОМЛ-иПСК вновь приобретают лейкемические свойства после дифференцировки и моделируют клональную вариацию заболевания. Клетка Стволовая клетка 20329–344 (2017).
Анг, Л.Т. и др. Получение клеток артерий и вен человека из плюрипотентных стволовых клеток подчеркивает артериальный тропизм вирусов Нипах и Хендра. Клетка 1852523–2541 (2022).
Уэйл А.С., Хаггетт Дж. Ф. и Цонев С. Основы мультиплексирования с цифровой ПЦР. Биомол. Обнаружить. Количественный. 1015–23 (2016).
2024-04-08 00:00:00
1712633175
#Геномная #инженерия #использованием #шаблонов #репарации #Cas9 #AAV #приводит #частым #конкатемерным #вставкам #вирусных #векторов
