Для канадцев с редкими заболеваниями доступ к лечению также может повлиять на финансовое выживание.

Когда Дезире Паризьен, 41-летняя мать одного из детей из Саскатуна, начала лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) 3 типа в 2019 году, остановилось не только прогрессирование нервно-мышечного расстройства. Расходы, связанные с ее инвалидностью, которые росли по мере ухудшения ее здоровья, также перестали расти.

Г-жа Паризьен благодарит Spinraza — генную терапию, продаваемую Biogen, стоимость которой составляет непомерно высокие 708 000 долларов в первый год лечения и 354 000 долларов за каждый последующий год — за сохранение и улучшение ее способности выполнять повседневные действия, такие как вождение автомобиля и приготовление пищи. Она также считает, что лечение, которое Министерство здравоохранения Канады одобрило в 2017 году, является причиной того, что ей не нужно было наращивать профессиональный уход на дому, на который она рассчитывает, что, по ее оценкам, сэкономило ее семье до 5000 долларов в месяц на дополнительных расходах.

Но опыт г-жи Паризьен, получивший быстрое одобрение провинции на финансирование ее лечения, не является обычным явлением во многих других провинциях, говорят некоторые защитники. И такой неравный доступ к лекарствам не ограничивается СМА. Лечение редких заболеваний может иметь серьезные последствия для личных финансов пациентов.

В Сент-Катаринс, Онтарио, 34-летний Джаред Вейланд, который также страдает СМА 3-го типа и стал отцом в начале этого года, говорит, что еще не получил ответа о своем запросе 2019 года на получение Спинразы. Тем временем он наблюдает, как растут его расходы на домашнее хозяйство, поскольку его состояние, которое влияет на способность использовать произвольные мышцы, лишило его возможности передвигаться в инвалидной коляске с ручным управлением и сидеть за рулем своей машины.

По мере того, как на рынок выходит все больше сверхдорогих лекарств от редких заболеваний, решения о том, кто должен получать государственное финансирование для лечения, неизбежно остаются высокими ставками и часто сопряжены с риском. Регулирующие органы в разных провинциях порой приходят к разным выводам на основании одних и тех же данных. А пациенты в провинциях с практически идентичными правилами приемлемости часто имеют совершенно разный опыт официального процесса рассмотрения их дел, в зависимости от того, где они живут, говорят некоторые адвокаты и врачи.

Когда дело доходит до СМА, «клиентам, которых мы поддерживаем с помощью системной навигации в доступе к лечению и терапии, не было отказано в Новой Шотландии или Саскачеване», — сказала Стейси Линтерн, генеральный директор Muscular Dystrophy Canada, говоря о пациентах со СМА в возрасте 18 лет или старше. старше и обычно требуют рассмотрения в каждом конкретном случае для определения права на лечение.

Но другие, во многих других провинциях, «выразили свое разочарование в связи с отказами или отсутствием решения на сегодняшний день», добавила г-жа Линтерн.

А в неоднородной канадской системе финансовой поддержки людей с инвалидностью некоторым пациентам с редкими и прогрессирующими заболеваниями приходится гадать, повлияет ли их возможность получить лечение не только на их здоровье и шансы на выживание, но и на их способность продолжать сводить концы с концами. .

«Это чертовски удручает», — сказал г-н Вейланд о сумме, которую он и его жена недавно потратили на повышение доступности их дома и Dodge Grand Caravan 2014 года с пандусом и ограничителями, которые могут вместить его инвалидное кресло с электроприводом.

По его словам, один только минивэн стоит около 28 000 долларов. «Это просто дико».

Г-н Вейланд, графический дизайнер, сказал, что ему также все труднее выполнять часть своей работы. По его словам, все, что требует очень твердой руки, стало трудно делать.

«Бывают случаи, когда вам приходится отдавать работу на аутсорсинг, потому что это просто физически выше моих сил», — сказал он.

А поскольку его потребности в здоровье растут, г-н Вейланд также беспокоится о том, сможет ли его жена, которая до сих пор была его основным опекуном, вернуться к работе на полную ставку после отпуска по уходу за ребенком.

По словам Майкла Принса, профессора социальной политики в Университете Виктории, домохозяйства с инвалидностью, как правило, сталкиваются с более высокими затратами на проживание, а также с обычными расходами на все, от отпускаемых по рецепту лекарств, медицинских услуг и вспомогательных устройств.

Некоторые расходы могут быть непомерно высокими для семей со скромными доходами. Например, кресло-коляска с электроприводом может стоить более 10 000 долларов и требует регулярного обслуживания и замены шин. Персональный вспомогательный работник стоит от 28 до 35 долларов в час в Онтарио, по данным Closing the Gap Healthcare, которая предоставляет медицинские услуги на дому и в клиниках в Онтарио и Новой Шотландии.

Провинциальные программы социального обеспечения покрывают некоторые из этих потребностей, но имеют чрезвычайно низкий порог дохода для получения права на получение помощи. По словам г-на Принса, другие источники провинциального финансирования обычно доступны через систему, которая является неоднородной, ограниченной и часто сложной для навигации.

Налоговые льготы, такие как налоговая льгота на медицинские расходы, могут помочь покрыть некоторые из этих расходов, но многие канадцы с ограниченными возможностями и их семьи по-прежнему вынуждены нести значительные личные расходы, добавил он.

Он добавил, что не помогает и то, что многие из трудоспособных людей с инвалидностью работают в малых и средних компаниях, которые часто не предлагают групповое страхование.

По словам г-жи Линтерн, недавний опрос канадцев с нервно-мышечными расстройствами, включая СМА, показал, что семьи тратят в среднем 10 000 долларов в год из собственных средств на вспомогательные устройства и 22 000 долларов в год на оплачиваемых сиделок.

Согласно опросу, предполагаемые затраты с точки зрения потери производительности для взрослого человека с расстройством составили в среднем 36 000 долларов в год, а для лиц, осуществляющих уход, – 50 000 долларов в год. И затраты часто увеличиваются по мере прогрессирования нервно-мышечных расстройств. (Исследование получило некоторую финансовую поддержку от Biogen Canada и Hoffman La-Roche, а также от других фармацевтических компаний.)

Вот почему г-н Вейланд задается вопросом, что может означать доступ к лечению не только для его здоровья, но и для способности его семьи справляться с финансовыми трудностями.

Проблема с лечением СМА заключается в том, что, несмотря на убедительные доказательства его пользы для младенцев и детей, крупных рандомизированных клинических испытаний на взрослых не проводилось. Канадское агентство по лекарствам и технологиям в здравоохранении (CADTH), которое консультирует все провинции, кроме Квебека, по вопросам финансирования лекарств, недавно рекомендовало не возмещать расходы на Спинразу для пациентов со СМА старше 18 лет.

В настоящее время во всех провинциях, кроме Квебека, действуют строгие возрастные ограничения, ограничивающие доступ к лечению СМА, хотя канадцы, которые не соответствуют требованиям приемлемости, часто могут подавать заявки на рассмотрение в каждом конкретном случае.

Для другого и недавно введенного лечения СМА, известного как Evrysdi, от Roche, которое было одобрено Министерством здравоохранения Канады в прошлом году, основные клинические испытания включали только пациентов в возрасте до 25 лет. Ожидается, что лечение будет стоить от 335 000 до 354 000 долларов в год. у пациентов старше 2 лет по данным CADTH.

В то время как некоторые специалисты по СМА весьма скептически относятся к лечению взрослых, другие указывают на растущее число небольших исследований, которые показали значительные преимущества даже для пожилых пациентов.

«Появляется все больше доказательств того, что у взрослых пациентов со СМА может быть улучшение при приеме нусинерсена», — сказала Джоди Варман Шардон, директор Нейромышечного центра в больнице Оттавы, используя общее название Спинразы.

Г-жа Паризьен, получившая одобрение на лечение препаратом Спинраза в течение нескольких месяцев, описывает его как изменение жизни.

«Я не могла лечь и даже поднять голову, настолько я была слаба», — сказала она, напомнив, что уже подала документы на провинциальное финансирование, чтобы оплатить от четырех до шести часов ухода на дому, до из текущих получаса услуг, которые она получает, чтобы помочь ей собраться утром.

С лечением, г-жа Паризьен сказала: «Я перешла от этого положения к тому, чтобы затем самостоятельно переворачиваться, затем вставать на локти и полностью поднимать голову». Сейчас она подумывает о покупке рамы для стояния, которая позволит ей какое-то время стоять прямо.

Г-н Вейланд, с другой стороны, сказал, что он еще не получил ответа о своей заявке 2019 года на получение Spinraza. Он также подал заявку на Evrysdi.

На сегодняшний день он сказал: «Я не слышал ни звука».