Европейское агентство лекарственных средств (EMA) только что рекомендовало получить разрешение на продажу в Европейском Союзе нового метода лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), редкого и часто смертельного заболевания, которое ослабляет мышцы и вызывает паралич. . Qalsody (тоферсен) будет показан для лечения взрослых с БАС, у которых есть мутация в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Эти данные актуальны, отмечает Хавьер Родригес де Ривера, координатор группы по изучению нервно-мышечных заболеваний Испанского общества неврологов, «только для 1 из каждых 100 пациентов». У пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) нервные клетки головного и спинного мозга, контролирующие произвольные движения, постепенно разрушаются, вызывая нарастающую потерю мышечной функции и паралич произвольных мышц, включая дыхательную мышцу, что в конечном итоге приводит к дыхательной недостаточности. Репортаж по теме Да Пациенты с БАС вынуждены идти на эвтаназию Елена Кальво Пострадавшие сообщают, что их вынуждают просить о смерти из-за невозможности оплатить лечение БАС – разрушительное заболевание. Среднее время выживания при БАС составляет от двух до пяти лет. В настоящее время лечения не существует, а средняя продолжительность жизни пациентов с момента постановки диагноза составляет от двух до пяти лет. Реальность, с которой придется столкнуться на протяжении всей своей жизни примерно 100 000 испанцев, то есть 1 из каждых 400 человек. В настоящее время в Испании одобрен только один препарат — рилузол, — говорит Родригес де Ривера, невролог из больницы Ла-Пас в Мадриде. Одобренный в 2023 году, он действует как ингибитор высвобождения глутамата. В международных руководствах по клинической практике рекомендуется начинать лечение рилузолом как можно скорее после постановки диагноза и продолжать его на протяжении всего прогрессирования заболевания. По оценкам, это может продлить жизнь на период от 6 до 19 месяцев. Как это работает Действительно ли этот препарат работает? — спрашивает этот эксперт. «Рилузол действует самостоятельно, снижая скорость прогрессирования заболевания на 30%. Мы не говорим о эффектном лечении, мы говорим о важности, потому что ничего другого не существует. В настоящее время пациентам предлагается поддерживающее лечение для облегчения симптомов заболевания, такое как физическая, трудовая или логопедическая терапия, а также респираторная поддержка. Однако существует большая неудовлетворенная медицинская потребность в эффективных методах лечения, которые сохраняют мышечную функцию и продлевают жизнь пациентов с БАС. Точные причины БАС неизвестны, но считается, что они включают генетические факторы и факторы окружающей среды. Примерно у 2% людей, живущих с БАС, это состояние вызвано генетической мутацией (изменением), которая приводит к выработке дефектных ферментов СОД1, что приводит к гибели нервных клеток. Qalsody представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который связывается с мРНК гена SOD1, снижая выработку белка SOD. Ожидается, что за счет уменьшения количества дефектного белка SOD1 этот препарат улучшит симптомы БАС. Мнение комитета EMA по лекарствам для человека (CHMP) основано на доказательствах, в том числе на конкретном механизме действия лекарства, эффектах, наблюдаемых на животной модели SOD1, биомаркерах и клинических данных. Существует медицинская потребность в эффективных методах лечения, которые сохраняют мышечную функцию и продлевают жизнь пациентов с БАС. Данные были получены в результате 28-недельного рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования с участием 108 пациентов в возрасте от 23 до 78 лет со слабостью, обусловленной БАС, и мутацией гена СОД-1, подтвержденной центральной лабораторией. В исследовании случайным образом были распределены 108 пациентов в соотношении 2:1 для интратекального лечения (путем спинальной инъекции) Qalsody или плацебо в течение 24 недель. В ходе исследования легкая цепь нейрофиламентов плазмы (NfL) измерялась как маркер повреждения и разрушения аксонов (нитевидных структур, прикрепленных к нервным клеткам, которые посылают сигналы вне клетки). У пациентов, получавших Qalsody, по сравнению с группой плацебо наблюдалось снижение концентрации NfL в плазме примерно на 60%, что позволяет предположить уменьшение повреждения нейронов. Также наблюдалось улучшение физических способностей пациентов, получавших Qalsody, по сравнению с участниками исследования, получавшими плацебо, что измерялось по стандартной рейтинговой шкале, известной как «Пересмотренная функциональная рейтинговая шкала БАС» (ALSFRS-R). ) 1. CHMP попросил заявителя предоставить пострегистрационные данные, чтобы лучше охарактеризовать долгосрочную эффективность и безопасность Qalsody, на основе долгосрочного открытого расширенного исследования, сотрудничества с двумя реестрами заболеваний и наблюдательного наблюдения на основе реестра. изучать. Кроме того, будет исследовано, может ли использование этого нового препарата задержать или даже предотвратить начало клинически манифестного БАС у пациентов с предсимптомным SOD1-БАС. Наиболее частыми побочными эффектами были боль, утомляемость, лихорадка (лихорадка), артралгия (боль в суставах), миалгия (мышечная боль), а также повышение уровня лейкоцитов и белков в спинномозговой жидкости (головном и спинном мозге). . CHMP консультировался с представителями пациентов во время оценки преимуществ и рисков Qalsody, чтобы гарантировать, что потребности и точки зрения пациентов принимаются во внимание в процессе принятия регуляторных решений. Заключение EMA является промежуточным шагом на пути Qalsody к доступу к пациентам. Он будет отправлен в Европейскую комиссию для принятия решения о разрешении на продажу на всей территории ЕС. После выдачи регистрационного удостоверения решения о цене и возмещении будут приниматься на уровне каждого государства-члена с учетом потенциальной роли или использования этого лекарственного препарата в контексте национальной системы здравоохранения этой страны. Что делать, чтобы получить препарат? Гонсалес де Ривера объясняет, что испанские пациенты с БАС могут получить доступ к этому лечению через систему раннего доступа, с помощью которой больница может запросить его в лаборатории для бесплатного доступа. Однако он отмечает, что «проблема заключается в процедурах, которые иногда занимают месяцы. Будем надеяться, что они ускорятся». Лекарство исключено. В августе 2023 года EMA отклонило продажу Альбриозы (Amylyx Pharmaceuticals), средства для лечения БАС, поскольку не было достоверно доказано, что этот препарат замедляет прогрессирование этого неврологического заболевания. Канадские органы здравоохранения одобрили Альбриозу в 2022 году, несмотря на то, что они не завершили все этапы исследований. польза от Альбриозы перевешивает риски», — заявило министерство здравоохранения Канады, которое стало первой страной, разрешившей его применение. Однако EMA обеспокоено тем, что основное исследование не показало убедительно, что Альбриоза эффективно замедляет ухудшение состояния. Данные о выживаемости также были ненадежными, учитывая способ их сбора и анализа. «Не совсем ясно, как действует Альбриоза, но ожидалось, что два активных ингредиента, фенилбутират натрия и урсодококсиколтаурин, уменьшат повреждение нервных клеток и предотвратят их умирающий. «Ожидается, что это поможет поддерживать нормальную мышечную функцию и задержит ухудшение заболевания», — подробно описано в заявлении EMA. В этом смысле, добавляет Гонсалес де Ривера, действительно недостаточно доказательств, чтобы одобрить Альбриозолу. Но, как отметила тогда Адриана Гевара, президент Испанской ассоциации бокового амиотрофического склероза (adELA), «любой пациент с БАС жаждет, чтобы что-то вышло наружу, хотя нужно быть осторожным и поговорить с испанскими специалистами и исследователи, которые очень подготовлены и будут давать нам советы.
2024-02-26 14:50:18
1709024922
#Европа #рекомендует #одобрить #второй #препарат #от #БАС
