Если биотехнологии США опередят Китай, это может помочь пациентам с редкими заболеваниями: эксперты

Рост биотехнологического сектора Китая был ошеломляющим. Пекин вливает деньги в отрасль, поддерживает исследовательские усилия и помогает запустить новую волну лабораторий и инкубаторов в стране. Это проблема биотехнологической индустрии США, а также затрагивает пациентов с редкими заболеваниями, ожидающих лечения.

Среди экспертов, выступающих против растущего влияния Китая в биотехнологическом секторе, — Джон Кроули, генеральный директор лоббистской группы «Организация биотехнологических инноваций» (BIO).

Кроули — своего рода рок-звезда в сообществе специалистов по редким заболеваниям. Его история столь же невероятна, сколь и вдохновляюща.

Когда Кроули и его жене сообщили, что двое его маленьких детей больны болезнью Помпе, смертельным генетическим заболеванием, Кроули оставил работу в маркетинге, чтобы попытаться найти лекарство. Он стал партнером исследователя, работавшего над Помпе, и основал компанию, которая в конечном итоге разработала метод лечения, спасающий жизни его детей и тысяч других людей.

Если это похоже на сюжет фильма, то так оно и есть. Лауреат Пулитцеровской премии журналист Гита Ананд написала книгу об истории Кроули, которая позже стала голливудским фильмом «Чрезвычайные меры» с Харрисоном Фордом и Бренданом Фрейзером в главных ролях.

Кроули, безусловно, оставил свой след в сфере биотехнологий. Он помог создать две биотехнологические компании, занимающиеся редкими заболеваниями, которые позже были приобретены более крупными фармацевтическими компаниями. Совсем недавно, в декабре, BioMarin заплатила почти $5 млрд за Amicus Therapeuticsкомпания Кроули помог вырасти из стартапа из пяти человек в 2005 году до многомиллиардной компании, когда он ушел в 2024 году. Кроули покинул Amicus, чтобы стать генеральным директором BIO.

С момента вступления на этот пост он стал все более откровенно высказываться о биотехнологическом секторе Китая, выступая за повышение конкурентоспособности США.

«Нам необходимо уменьшить зависимость от китайских биотехнологий», — сказал Кроули. «Как только они станут доминирующим игроком, тогда они будут решать, кто какие лекарства и технологии получит».

Кроули своими глазами видел рост биотехнологий в Китае. «Я возвращаюсь, возможно, всего на 10 лет назад, когда работал в Китае. В Китае существовало, возможно, пара сотен настоящих биотехнологических компаний, занимающихся исследованиями и разработками. По нашим подсчетам, сегодня их более 4000», – сказал он.

В то же время Пекин снижает нормативные препятствия для производителей лекарств, проводящих исследования в Китае, а это означает, что методы лечения, над которыми они работают, могут быстрее пройти клинические испытания. Это привлекательно как для крупных производителей лекарств, так и для более мелких исследователей со всего мира, которые считают разработку лекарств в Китае более быстрым и дешевым вариантом, чем в Соединенных Штатах. А недавняя статья в СТАТ рассказал о развитии одного китайского инкубатора, ATLATL, подчеркнув, как ему удалось развивать отношения с клиентами, охватывающими весь процесс разработки лекарств.

Для Кроули, бывшего офицера военно-морской разведки, развитие биотехнологий в Китае представляет собой угрозу не только для отрасли, которую он представляет, но и для миллионов пациентов, которые полагаются на исследования редких заболеваний, проводимые в американских университетах.

«Наши исследования основаны на наших великих академических институтах. [is] замечательное стратегическое преимущество для Соединенных Штатов, — сказал Кроули. — Сегодня оно находится под угрозой».

«Самая большая угроза исходит от Китая и развития китайской биотехнологии», — сказал Кроули.

«Мы не можем позволить Китаю победить в биотехнологиях», — сказал он.

Кроули не одинок в своих опасениях. Бывший комиссар FDA Скотт Готлиб, член Консультативного совета CNBC по лечению, посвятил главу в своей будущей книге «Век чудес» развитию биотехнологий в Китае. В книге Готлиб излагает аргументы в пользу того, что, поскольку Пекин упростил процесс одобрения регулирующими органами, чтобы революционные методы лечения быстрее попали на рынок, инвестиции в эти технологии перетекли из США в Китай. Он написал:

Смещение капитала не является теоретическим. Это происходит.

Сентябрьская статья, опубликованная в Природа обнаружили, что в период 2020-2025 годов 11 крупнейших фармацевтических игроков заключили сделки на сумму более 150 миллиардов долларов для доступа к активам, разработанным в Азии, прежде всего в Китае.

А данные, собранные для еще одной готовящейся к выпуску книги доктора Родерика Вонга, врача, основателя и управляющего партнера инвестиционной компании RTW Investments в области биологических наук, «Инновации – лучшее лекарство», показывают, что в период с 2013 по 2025 год Китай утроил свою долю глобальных клинических исследований.

Политические аналитические центры и законодатели в США обратили на это внимание.

В ноябре беспартийный Атлантический совет опубликовал анализ, в котором фармацевтические препараты были определены как Следующее торговое оружие Китаясравнивая переход биотехнологических инноваций в Китай с переносом производства полупроводниковых чипов за границу.

Вдохновленный опасениями по поводу корпоративного шпионажа, доступа к конфиденциальным генетическим данным и воспоминаниями об узких местах в цепочках поставок, с которыми мировая индустрия медицинских поставок столкнулась после пандемии Covid, Конгресс в конце 2025 года принял Закон о биобезопасности, который президент Дональд Трамп позже подписал в качестве закона в рамках огромного законопроекта о расходах на оборону в размере 901 миллиарда долларов.

Закон о биобезопасности запрещает биотехнологическим компаниям, получающим федеральные средства, вести дела с компаниями, которые США относят к «биотехнологическим компаниям, вызывающим озабоченность». Хотя он не будет запрещать любой бизнес американских биотехнологических компаний с Китаем, а формулировки закона были смягчены по сравнению с более ранней версией законопроекта, закон обязывает некоторые фирмы, базирующиеся в США, пересмотрят свои связи с Китаем.

Но для людей, живущих с редким заболеванием, проблема не столь однозначна. Редкие заболевания не признают границ. И родителей, ищущих спасательное лечение для своего ребенка, не волнует, из США оно или из Китая. Инновации в области редких заболеваний — это хорошо. А в области, где в мире может быть всего два или три эксперта по тому или иному заболеванию, эти инновации часто являются результатом международного сотрудничества. Все чаще инновации приходят из Китая.

Эту загадку не упустил из виду Готлиб, который признал, что пекинская инновация полезна для пациентов с редкими заболеваниями. По крайней мере, в краткосрочной перспективе. «Однако, если конечным результатом будет то, что хрупкий инновационный сектор США будет опустошен, и мы потеряем наш собственный двигатель инноваций, это плохо», — сказал Готлиб в своем сообщении. «Приоритетные цели китайских производителей лекарств могут не отражать наши приоритетные цели».

«Поскольку Китай разрушает другие части нашей экосистемы, он может опустошить все», — добавил он.

И Готлиб, и Кроули заявили, что настоящим ключом к сохранению лидерства США в биотехнологиях является заставить регулирующие органы лечить редкие заболевания, которые могут затронуть лишь несколько сотен человек, в отличие от тех, у кого больше групп пациентов. Исследователи редких заболеваний согласны с этим, утверждая, что более упрощенный процесс одобрения лечения редких заболеваний со стороны FDA резко снизит стоимость вывода нового лечения на рынок в США.

Дэвид Лю, пионер в редактировании генов, чья лаборатория в Гарвардском университете и Институте Броуда находится на переднем крае генетических исследований, сказал, что он попросил FDA занять более снисходительную позицию при оценке новых методов лечения редких заболеваний. Один пример, на который указал Лю: текущие рекомендации по клеточной и генной терапии требуют, чтобы компания продемонстрировала три полномасштабных производственных цикла, прежде чем лечение сможет получить окончательное одобрение.

«Один полномасштабный производственный цикл обычно обходится в 7 миллионов долларов на лечение редактирования генов редких генетических заболеваний», — сказал Лю. «Один производственный цикл обычно уже может вылечить больше пациентов, чем существует во всем мире. Таким образом, вы просто просите компании выбросить лишние 14 миллионов долларов».

Критики нынешней политики FDA утверждают, что использование другого набора стандартов для лечения редких заболеваний снизит затраты на разработку и поможет лекарствам быстрее добраться до людей, которые в них нуждаются, а также может стимулировать новую волну инвестиций в эту сферу.

«Давайте подумаем творчески», — сказал Кроули. «Не применяйте одни и те же стандарты для редкого заболевания, от которого страдают 100 детей, к лечению, разработанному для лечения заболевания, которым страдают миллионы людей».

«Нам нужна система, которая работает лучше», — сказал он.