Исследование показало, что профилактическое лечение эпилепсии вигабатрином не улучшает нейрокогнитивное развитие у детей с TSC

Младенцы с комплексом туберозного склероза (КТС), редким генетическим заболеванием, имеют высокий риск развития инфантильных спазмов и задержки развития. Раннее начало и тяжесть приступов повышают риск задержки развития, расстройств аутистического спектра и поведенческих симптомов.

В новых результатах исследования исследователи из Университета Алабамы в Бирмингеме обнаружили, что назначение вигабатрина для профилактического лечения эпилепсии до начала приступов не улучшило нейрокогнитивные результаты при ТСХ. младенцы в двухлетнем возрасте.

Результаты исследования PREVeNT были опубликовано в Анналы неврологии и представлен в программном докладе на Международной исследовательской конференции TSC 2023 года, организованной Альянсом TSC.

Предыдущее исследование, проведенное UAB, показало, что изменения, наблюдаемые при электроэнцефалографии или ЭЭГ, могут служить биомаркером у младенцев с TSC и предсказывать детей, у которых есть риск развития судорог. Однако в этой области не существует единого мнения о том, когда начинать противоэпилептическое лечение: при появлении первых отклонений на ЭЭГ или после первого приступа у ребенка.

«Исследование PREVeNT показало, что профилактическое лечение вигабатрином задерживает возникновение и снижает общую частоту инфантильных спазмов у младенцев с TSC», — сказала Мартина Бебин, доктор медицинских наук, профессор кафедры неврологии Медицинской школы UAB Marnix E. Heersink и главный исследователь. ПРЕДОТВРАЩЕНИЯ. «Однако лекарственно-устойчивая эпилепсия сохранялась в течение 24 месяцев, фокальные припадки оставались выраженными в группе, и не было никаких улучшений в когнитивных результатах».

Результаты исследования ЭЭГ под руководством UAB привели к разработке PREVeNT, первого многоцентрового двойного слепого плацебо-контролируемого исследования фазы IIb для оценки профилактического лечения эпилепсии у детей с TSC. Вигабатрин — препарат первой линии инфантильные спазмы у детей с TSC в исследовании использовался в качестве профилактической терапии.

исследовательская группа в период с 2016 по 2020 год было зарегистрировано 84 младенца. Младенцы проходили ЭЭГ-скрининг каждые шесть недель в первый год жизни, каждые три месяца в течение второго года и один раз в 36 месяцев.

У включенных в исследование младенцев был диагностирован TSC посредством пренатального тестирования, медицинский осмотр или генетическое тестирование, и у него еще не было никаких припадков. Младенцы, у которых появился биомаркер ЭЭГ, были рандомизированы на две группы: одна получала профилактическое лечение вигабатрином, а другая – плацебо.

Результаты не выявили существенных различий в группах в возрасте 24 месяцев ни по когнитивной шкале Бэйли-III, ни по стандартным показателям адаптивного поведения Вайнленда-II.

«В дальнейшем потребуются дополнительные методы лечения эпилепсии, такие как ингибирование mTOR при TSC и других эпилепсиях развития», — сказал Бебин.

«Это хорошо спланированное исследование доказывает, что отсрочка захват начала применения вигабатрина недостаточно для улучшения когнитивных функций и результатов развития нервной системы у детей с TSC», — сказала Лаура Мамунас, доктор философии, научный сотрудник проекта NINDS в исследовании PREVeNT и директор программы NINDS, отдел нейробиологии. «Результаты указывают на необходимость для более эффективных методов лечения когнитивных и поведенческих дисфункций при ТСХ».