Первые генные терапии для пациентов с гемофилией скоро начнутся в Германии. ИТ-решение помогает оптимально отображать сложные процессы поставок.
Соматическая генная терапия гемофилии изучалась в течение некоторого времени и в настоящее время входит в регулярную практику. Германия – одна из стран-первопроходцев. В августе 2022 года Комиссия ЕС одобрила препарат для генной терапии Roctavian, который производится американской компанией BioMarin и применяется при гемофилии А. С апреля первые пациенты, вероятно, будут лечиться регулярно — больных с этими Х-хромосомно-рецессивными заболеваниями очень мало. Окончательные переговоры с медицинскими страховыми компаниями все еще продолжаются, стоимость лечения превышает один миллион евро. Чуть позже также будет поставлен Hemgenix от CSL Behring, препарат для генной терапии гемофилии B, получивший одобрение ЕС в феврале 2023 года.
Сложные процессы, которые можно легко отобразить в цифровом виде
Все это еще очень новое и, соответственно, непроверенное. Генная терапия осуществляется таким образом, что пациентам необходимо предоставить обширную информацию о терапии, как в отношении генной терапии и ее осложнений, так и в отношении определенных факторов соблюдения. Как правило, пациенты находятся в центре гемофилии, где ранее проводилась факторная терапия. Этот центр направляет генную терапию в специализированный центр в смысле модели ступицы и спицы, но затем участвует в последующем лечении. Многое приходится уточнять заранее, в том числе и различные лабораторные показатели.
Лабораторный контроль также необходим после терапии, и Федеральный объединенный комитет (G-BA) требует сбора данных во время использования в рамках оценки пользы. Основное внимание здесь уделяется дополнительной пользе по сравнению со сравнительными методами лечения и сумме возмещения. Кроме того, данные также должны быть переданы в Немецкий регистр гемофилии (DHR). Регистр больше интересует долгосрочные данные о прогрессировании этой все еще новой терапии.
Чтобы упростить процедуру и помочь врачам, у которых мало или вообще нет опыта в генной терапии, с необходимыми процессами, компания поддержала умное лечение в тесном сотрудничестве с центрами гемофилии, занимающимися генной терапией, и в финансовом отношении BioMarin и CSL Behring разработали программное обеспечение, на основе которого будет реализована предстоящая премьера генной терапии в Германии. Он отображает весь процесс ухода, поддерживает адаптацию и документирование, гарантирует, что ни один важный шаг не будет забыт, и помогает с документацией, необходимой для процесса G-BA.
Цель — программное обеспечение для всех видов генной терапии
В конечном счете, приложение представляет собой электронную карту пациента или, скорее, электронную карту болезни, которая отображает конкретный путь оказания помощи, включая инструменты совместной работы для вовлеченных поставщиков услуг и передачу данных в различные целевые базы данных. «Эта тема настолько интересна для нас, потому что до сих пор вряд ли есть какие-либо генные терапии, которые были бы одобрены, и в то же время это область, которая, вероятно, будет развиваться очень динамично», — подчеркнул доктор. Андреас Рёш, управляющий директор умного лекарства eHealth Solutions GmbH в E-HEALTH-COM. Программное обеспечение для генной терапии в основном используется для Roctavian и Hemgenix. Но такие компании, как Pfizer и Roche, также выходят на рынок с генной терапией гемофилии и, таким образом, могут стать интересными партнерами по сотрудничеству или клиентами.
«Наша долгосрочная цель — предложить программное обеспечение, которое можно использовать независимо от типа используемой генной терапии, т. е. также за пределами гемофилии», — говорит Рёш. «Конечно, потребуются индивидуальные корректировки, но основные процессы, вероятно, будут аналогичны другим методам соматической генной терапии». в значительной степени не зависят от показаний, пока генная терапия так нова, как они есть.
