Новая надежда для молодежи: лечение может спасти детей от диализа

Ученые считают, что первое лечение генной терапией болезни почек может избавить детей от диализа или даже трансплантации на всю жизнь.

Они совершили прорыв в лечении нефротического синдрома, обычно диагностируемого у детей до пяти лет, который возникает при повреждении фильтрующих единиц органа. Это позволяет большому количеству белка, который должен оставаться в кровотоке, просачиваться в мочу.

С симптомами можно справиться с помощью стероидов, но около 10 процентов детей не реагируют на них.

Они подвержены риску почечной недостаточности и часто нуждаются в диализе или трансплантации в течение двух-трех лет.

Считается, что у этих пациентов причиной является дефектный ген, кодирующий белок подоцин. Подоцин необходим для функционирования клеток, называемых подоцитами, которые играют важную роль в системе фильтрации почек.

Исследования на мышах показали, что всего одна доза генной терапии может заменить неисправный ген. Руководитель исследования профессор Мойн Салим из Бристольского университета сказал: «Мы надеемся, что это лечение может быть излечивающим.

Вы сохраняете одни и те же подоциты на всю жизнь, поэтому, если мы сможем изменить экспрессию их генов в самом начале болезни, мы сможем предотвратить ее прогрессирование.

«Существует разумное окно возможностей, прежде чем вы получите необратимое повреждение почек, когда мы надеемся, что сможем вмешаться с помощью генной терапии и избежать необходимости диализа или трансплантации».

Генная терапия использовала вирус, который был неспособен вызывать болезнь, чтобы нести генетическую информацию в клетки почек. Это заменило исходную ошибочную копию гена в подоцитах.

Генная терапия использовалась для лечения других состояний, но это будет первое лечение заболеваний почек.

Доктор Эйслинг МакМахон из Kidney Research UK заявила журналу Science Trans-lational Medicine: «В случае успеха это может спасти людей от изнурительного диализа или трансплантации».