Новый метод лечения БЭ появился через пять лет после смерти Джонатана Питре

Содержание статьи

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило первый метод генной терапии для людей с тяжелой формой буллезного эпидермолиза, уродующего кожного заболевания, вызывающего образование волдырей, от которого пострадал житель Оттавы Джонатан Питре.

Лечение под названием «Вьювек» еще не было представлено на одобрение Министерства здравоохранения Канады.

Содержание статьи

«В нашем сообществе по этому поводу довольно много разговоров и волнений, особенно потому, что это актуальное лечение», — сказала Дина Молинаро, член правления DEBRA Canada, национальной благотворительной организации, которая помогает людям с БЭ.

Содержание статьи

Новое лечение, разработанное питтсбургской фирмой Krystal Biotech, наносится каплями на кожу и глаза пациента с БЭ.

Вьювек содержит генетически модифицированный вирус простого герпеса, который используется для доставки нормальных копий гена коллагена, отсутствующего у людей с RDEB. Ген кодирует коллаген 7-го типа, белок «клей», который скрепляет слои нашей кожи.

Люди с RDEB страдают от болезненных и изнурительных волдырей на коже по всему телу, которые могут привести к уродству, потере зрения и смерти. У многих также развивается агрессивная форма рака кожи.

В расширенном клиническом исследовании, проведенном в 2022 году, Вьювек был протестирован на 31 человеке с РДЭБ. Согласно информации, предоставленной FDA США, 65 процентов ран, обработанных Вьювеком, полностью зажили в течение шести месяцев по сравнению с 26 процентами ран, обработанных плацебо.

После ускоренного рассмотрения нового лечения FDA США одобрило использование Вьювека у пациентов с РДЭБ в возрасте шести месяцев и старше. Побочные реакции, о которых сообщили агентству, включали зуд, озноб, покраснение, сыпь, кашель и насморк.

Содержание статьи

Как и большинство новых методов лечения редких заболеваний, Вьювек будет дорогим. Предполагается, что ежегодная стоимость лечения одного пациента может превысить (США) 500 000 долларов США..

Представитель Министерства здравоохранения Канады заявил, что решение об одобрении нового продукта остается за производителем. Без такого заявления департамент не сможет разрешить использование продукта, даже если он одобрен в США.

Компания Krystal Biotech не ответила на вопросы о том, намерена ли она получить одобрение на препарат Вьювек в Канаде и если да, то когда.

Молинаро призвал компанию немедленно получить одобрение препарата в этой стране. Она приветствовала возможность нового лечения ее болезни, хотя оно не может обратить вспять ущерб, который она уже нанесла своим мышцам, суставам и мягким тканям.

«Я надеюсь, что это поможет мне залечить некоторые раны», — сказал Молинаро, художник и защитник здоровья. «Но я думаю, что это действительно может помочь кому-то моложе, кто не пострадал так сильно… Я думаю, что это потрясающий способ справиться с БЭ».

31-летний Молинаро из Гамильтона страдает той же формой болезни, которая так усложнила жизнь Питре. За последние восемь лет Молинаро пережила четыре приступа рака кожи, а сейчас ей приходится бороться с проблемой на одной ноге.

Содержание статьи

«Это расстраивает, но это суровая реальность, с которой нам приходится иметь дело», — сказала она.

Шесть лет назад Молинаро научилась рисовать левой рукой после того, как ей ампутировали правое предплечье, чтобы остановить развитие агрессивного рака кожи, известного как плоскоклеточный рак кожи. В то время она изучала творческое и изобразительное искусство в Шеридан-колледже в Торонто.

Молинаро говорит, что сейчас у нее дела идут «достаточно хорошо, учитывая все обстоятельства».

За свою жизнь Питре посвятил себя повышению осведомленности общественности о ЭБ. Он умер в апреле 2018 года от неконтролируемой инфекции после экспериментальной трансплантации стволовых клеток, призванной остановить развитие его болезни. Ему было 17.

Широко известный как «ребенок-бабочка», Питре был посмертно награжден Крестом за заслуги перед генерал-губернатором Мэри Мэй Саймон за его вклад в развитие Канады. Вместе со своей матерью Тиной Буало он собрал более 200 000 долларов для помощи больным БЭ и сделал больше для повышения осведомленности о болезни, чем кто-либо до него.

Эндрю Даффи — репортер, удостоенный Национальной газетной премии, и автор публицистических статей из Оттавы. Чтобы поддержать его работу, включая эксклюзивный контент только для подписчиков, зарегистрируйтесь здесь: ottawacitizen.com/subscribe

Содержание статьи