Партнерство для продвижения методов лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1а

Некоммерческая организация, специализирующаяся на лечении и лечении болезни Шарко-Мари-Тута, будет сотрудничать с биотехнологической фирмой для продвижения новой интратекальной терапии микроРНК для лечения ШМТ типа 1а у взрослых с этим заболеванием.

Согласно пресс-релизу агентства Исследовательский фонд CMTТерапия, разработанная Armatus Bio и получившая название ARM-101, будет предназначена для однократного введения с целью снижения сверхэкспрессии PMP22 в шванновских клетках, известного генетический драйвер заболеванияи восстановить повседневную функциональность пациентов.

Ожидается, что в случае успеха Armatus начнет клинические испытания ARM-101 в начале 2025 года.

«Armatus Bio продвигает кандидата на генную терапию, который показал многообещающие результаты в ранних исследованиях in vitro и на животных моделях», — генеральный директор CMT Research Foundation. Клири Симпсон говорится в релизе.