Платежи Medicaid за лечение серповидноклеточной анемии будут зависеть от вашего успеха

Серенити Коул провела каникулы в декабре прошлого года, отдыхая со своей семьей возле своего дома в Сент-Луисе, занимаясь поделками и посещая друзей.

Это сильно отличалось от рождественского сезона 2024 года, когда она была госпитализирована, что было обычным явлением из-за серповидноклеточной анемии, генетического заболевания, которое повреждает эритроциты, ответственные за транспортировку кислорода, и которое в течение многих лет вызывало у нее невыносимую боль в руках и ногах. Кризисы часто вынуждали ее отменять планы или пропускать занятия.

«При серповидноклеточной анемии вы болеете каждый день», — сказал он. «Бывают дни, когда это терпят больше, но оно всегда присутствует».

В мае Коул завершил лечение генной терапией который длился несколько месяцев и перепрограммировал стволовые клетки организма на производство здоровых эритроцитов.

Он был одним из первых участников программы Medicaid во всей стране, получивших выгоду от новая модель оплаты в котором федеральное правительство договаривается с фармацевтическими компаниями о стоимости клеточной или генной терапии от имени программ Medicaid штата, а затем возлагает на них ответственность за успех лечения.

По данным Центров услуг Medicare и Medicaid (CMS), государства-участники будут получать «скидки и скидки» от производителей, если лечение не будет работать так, как было обещано.

Это представляет собой серьезное изменение по сравнению с тем, как Medicaid и другие планы медицинского страхования обычно оплачивают лекарства и методы лечения: счет обычно оплачивается независимо от того, приносит ли лечение пользу пациенту.

Однако CMS не раскрыла полные условия контракта, в том числе сумму денег, которую производителям лекарств придется вернуть, если терапия не окажется эффективной.

Лечение, которое получил Коул, предлагает возможное излечение для многих из 100 000 человек — в основном неиспаноязычных чернокожих — живущих с серповидноклеточной анемией в Соединенных Штатах, заболеванием, которое, по оценкам, сокращает продолжительность жизни более чем на два десятилетия.

Но его высокая стоимость представляет собой серьезную финансовую проблему для Medicaid — программы, проводимой правительствами штатов и федеральным правительством и предлагающей медицинское страхование людям с низкими доходами или инвалидностью. Medicaid охватывает примерно половину людей, живущих с этим заболеванием в стране.

В настоящее время Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило два метода генной терапии, стоимость которых составляет 2,2 миллиона долларов на пациента в одном случае и 3,1 миллиона долларов в другом, не считая расходов на длительную госпитализацию, которую они требуют.

Эта программа CMS является одной из немногих инициатив в области здравоохранения, которая началась при администрации президента Джо Байдена и продолжилась при администрации президента Дональда Трампа. Администрация Байдена подписал соглашение с двумя производителями, Vertex Pharmaceuticals и Bluebird Bio, в декабре 2024 года, что откроет возможность для добровольного присоединения штатов.

«Эта модель меняет правила игры», — сказал Мехмет Оз, администратор CMS, в заявление выпущенный в июле, объявил, что к инициативе присоединились 33 штата, Вашингтон, округ Колумбия, и Пуэрто-Рико.

На просьбу предоставить более подробную информацию о контрактах пресс-секретарь CMS Кэтрин Хауден заявила в своем заявлении, что условия соглашений являются «конфиденциальными и доводятся до сведения только государственных агентств Medicaid».

«Решение проблемы высокой стоимости лекарств в Соединенных Штатах является приоритетом нынешней администрации», — добавил он.

Из-за такой конфиденциальности и два директора Medicaid в штатах, и фармацевтические компании отказались раскрыть финансовые условия соглашений.

Новые методы лечения

Генная терапия одобрена в декабре 2023 года Людям в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией они дают возможность жить без боли или осложнений, таких как инсульт или повреждение органов, а также без необходимости госпитализации, посещения отделения неотложной помощи или другого дорогостоящего ухода. По оценкам администрации Байдена, медицинская помощь при этом заболевании уже обходится системе здравоохранения почти в 3 миллиарда долларов в год.

Поскольку на подходе множество других дорогостоящих методов генной терапии, стоимость терапии серповидноклеточной анемии предвосхищает финансовые проблемы, с которыми столкнется Medicaid. В клинических испытаниях проходят сотни клеточных и генных методов лечения, и десятки могут получить федеральное одобрение в ближайшие годы.

Если эта модель оплаты при серповидно-клеточной анемии сработает, аналогичные механизмы, вероятно, будут приняты и для других дорогостоящих методов лечения, особенно тех, которые направлены на редкие заболевания, сказала Сара Эмонд, президент и генеральный директор Института клинического и экономического анализа (ICER), независимой исследовательской организации, которая оценивает новые методы лечения. «Это ценный эксперимент», — отметил он.

Создание модели оплаты, основанной на результатах, имеет смысл, когда речь идет о дорогостоящем лечении, и ее долгосрочные преимущества еще не до конца понятны, пояснил Эмонд.

«Выгода должна оправдывать огромные усилия», — сказал он.

Клинические испытания этих методов лечения включали менее 100 пациентов, за которыми наблюдали всего два года, в результате чего некоторые представители Medicaid штата искали гарантии того, что они делают хорошие инвестиции.

«Нас волнует, действительно ли эти услуги улучшают здоровье», — сказал Джиндж Линдсей, медицинский директор Департамента здравоохранения штата Мэриленд, который управляет программой штата Medicaid. Ожидается, что Мэриленд начнет принимать пациентов по новой программе в этом месяце.

Medicaid уже обязан покрывать почти все одобренные FDA лекарства и методы лечения, но у штатов есть некоторая свобода действий для ограничения доступа, устанавливая критерии того, кто имеет на это право, требуя обширных процессов предварительного разрешения или требуя, чтобы бенефициары сначала попробовали другие методы лечения.

Хотя генная терапия доступна только в некоторых больницах по всей стране, чиновники штата заявляют, что федеральная модель позволит большему количеству людей, зарегистрированных в Medicaid, получить доступ к лечению без других ограничений.

Производители также покрывают расходы на сохранение фертильности, например, замораживание репродуктивных клеток, на которые во время лечения может повлиять химиотерапия. Medicaid обычно не покрывает эти расходы, объяснила Маргарет Скотт, старший советник консалтинговой фирмы Avalere Health.

Эмонд сказал, что производители лекарств заинтересованы в федеральном соглашении, поскольку оно может ускорить принятие лечения по программе Medicaid по сравнению с заключением индивидуальных контрактов с каждым штатом.

Федеральная программа привлекает штаты, поскольку она также предлагает поддержку в наблюдении за пациентами в дополнение к согласованию стоимости, добавил он. Несмотря на секретность, окружающую новую модель, Эмонд надеется, что будет проведена финансируемая из федерального бюджета оценка, позволяющая отслеживать, сколько пациентов участвует в программе и каковы их результаты, что позволит штатам требовать возмещения, если лечение не сработает.

По данным CMS, программа может быть продлена на срок до 11 лет.

«Эта терапия может принести пользу многим людям с серповидноклеточной анемией», — сказал Эдвард Доннелл Айви, медицинский директор Американской ассоциации серповидноклеточной анемии.

Он сказал, что федеральная модель поможет большему количеству пациентов получить доступ к лечению, хотя отметил, что ее использование также будет зависеть от ограниченного числа больниц, предлагающих эту многомесячную терапию.

Надежда на пациентов

До генной терапии единственным возможным лекарством от серповидноклеточной анемии была трансплантация костного мозга, вариант, доступный только тем, кто мог найти совместимого донора, что происходит примерно в 25% случаев, объяснил Айви. В остальном пожизненное лечение включает прием лекарств для уменьшения последствий заболевания и контроля боли, а также переливание крови.

Около 30 из 1000 участников Medicaid с серповидноклеточной анемией в Миссури получат терапию в течение первых трех лет, сказал Джош Мур, директор программы Medicaid штата. По его словам, с тех пор, как штат начал предлагать его в 2025 году, на данный момент его получили менее 10 пациентов.

Менее чем через год после начала федеральной программы Мур отметил, что еще рано судить о ее эффективности (определяемой как отсутствие болезненных кризисов, требующих госпитализации), но он ожидает, что через пару лет она будет близка к 90%, наблюдаемым в клинических испытаниях.

Мур сказал, что федеральная программа, основанная на эффективности лечения, предпочтительнее сокращения платежей за многообещающую новую терапию, которая может поставить под угрозу способность производителей лекарств разрабатывать новые лекарства. «Мы хотим хорошо управлять деньгами налогоплательщиков», – сказал он.

Он не захотел комментировать, сколько государство могло бы сэкономить с помощью этой модели, или сообщить подробности о том, сколько компаниям придется вернуть, если лечение не сработает, сославшись на конфиденциальность контрактов.

Пока хорошие результаты

В последнее время Коул, проходящий курс лечения в детской больнице Сент-Луиса, смог сосредоточиться на своих хобби — игре в видеоигры, рисовании и живописи — и окончании средней школы.

Он сказал, что рад, что получил лечение. Хуже всего, как он объяснил, была химиотерапия, из-за которой он не мог ни говорить, ни есть, и ему потребовалось несколько инъекций.

Он сказал, что его состояние «намного лучше» и что с момента завершения терапии прошлой весной у него не было приступов боли, из-за которых его пришлось бы госпитализировать. «Я очень благодарен, что смог его получить».

Связанные темы

Связаться с нами

Отправить совет для истории