Препарат от БАС Relyvrio получил одобрение FDA, несмотря на предупреждения некоторых ученых: прививки

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило спорный новый препарат для лечения смертельного заболевания, известного как БАС или болезнь Лу Герига.

Это решение приветствуется пациентами и их защитниками, но подвергается сомнению некоторыми учеными.

Реливриопроизведенный компанией Amylyx Pharmaceuticals из Кембриджа, штат Массачусетс, был одобрен на основании одно исследование всего 137 пациентов. Результаты показали, что препарат может продлить жизнь пациентов на пять-шесть месяцев и более.

«Шесть месяцев могут быть тем, что кто-то посещает выпускной своей дочери, свадьбу, рождение ребенка», — говорит Каланит Балас, президент и главный исполнительный директор Ассоциации БАС. «Это действительно большие, монументальные вещи, которые многие люди хотят видеть и быть частью».

Балас говорит, что одобрение было правильным решением, потому что пациенты с БАС обычно умирают в течение двух-пяти лет после постановки диагноза, а «сейчас просто не так много доступных лекарств».

Но Доктор Дэвид Риндглавный врач Института клинических и экономических обзоров, не так уверен в Relyvrio, который будет стоить около 158 000 долларов в год.

«Я полностью понимаю, почему люди пытаются найти способ донести это до пациентов», — говорит он. «Есть просто общее опасение, что, возможно, судебное разбирательство было ошибочным».

БАС ежегодно убивает около 6000 человек в США, постепенно разрушая нервные клетки, которые контролируют произвольные движения, такие как ходьба, разговор, еда и даже дыхание. Relyvrio, комбинация двух существующих продуктов, предназначена для замедления процесса заболевания.

Сторонники препарата говорят, что небольшое испытание показало, что оно работает. Но ученые FDA и экспертная группа что советует FDA, не были так уверены.

Как правило, для одобрения FDA требуется два независимых исследования с сотнями участников в каждом, показывающих эффективность, или одно крупное исследование с явно положительными результатами.

В марте Консультативный комитет по лекарствам для периферической и центральной нервной системы пришел к выводу, что исследование амиликса не предоставило «существенных доказательств» эффективности этого препарата. Затем, в сентябре, во время редкого второго заседания по рассмотрению препарата комиссия изменила курс и проголосовала за его одобрение.

Второе голосование было проведено после того, как доктор Билли Данн, директор Управления неврологии FDA, призвал комитет проявлять «гибкость» при рассмотрении препарата, который может помочь людям, которым грозит верная смерть.

Гораздо более масштабное исследование Реливрио, испытание Феникса, В процессе. Но результаты отстают больше чем на год.

Отрицательный результат этого исследования станет серьезным ударом для пациентов с Amylyx и БАС.

«Если у вас есть лекарство, которое продлевает жизнь на пять месяцев, — говорит Ринд, — вы должны показать это в более крупном испытании».

А пока, по его словам, возможно, Amylix следует взимать меньшую плату за свое лекарство.

Relyvrio (продается в Канаде как Albrioza) — единственный продукт, производимый Amylyx, компанией, основанной менее десяти лет назад Джошуа Коэном и Джастином Клее, которые вместе учились в Университете Брауна.

Клее защищает цену препарата, говоря, что это позволит компании разработать еще более эффективные методы лечения. «Это не лекарство», — говорит он. «Нам нужно продолжать инвестировать, пока мы не вылечим БАС».

Клее и Коэн также пообещали, что Amylyx проведет переоценку своего препарата на основе результатов испытаний Phoenix.

«Если испытание Phoenix не увенчается успехом, — говорит Клее, — мы сделаем то, что правильно для пациентов, в том числе добровольно уберем препарат с рынка».

Но это решение потребует поддержки со стороны инвесторов компании и ее совета директоров.