Препарат от болезни Альцгеймера замедляет снижение когнитивных функций на 35% на поздних стадиях испытаний

По словам компании, препарат Lilly, донанемаб, соответствовал всем целям исследования. Он замедлил прогрессирование болезни Альцгеймера на 35 процентов по сравнению с плацебо у 1182 человек с ранней стадией заболевания, в мозгу которых были обнаружены отложения двух ключевых белков болезни Альцгеймера, бета-амилоида, а также промежуточные уровни тау, белка, связанного с прогрессированием болезни и гибелью клеток мозга.

В исследовании также оценивали препарат у 552 пациентов с высоким уровнем тау-белка и обнаружили, что при объединении обеих групп донанемаб замедлял прогрессирование на 29% на основе широко используемой шкалы прогрессирования деменции, известной как клиническая рейтинговая шкала деменции (CDR-SB).

Используя эту шкалу, эксперты заявили, что результаты Лилли были примерно на одном уровне с данными Лекемби, которые уменьшили снижение когнитивных функций на 27% у пациентов с ранними стадиями болезни Альцгеймера в исследовании, опубликованном в прошлом году.

В результате акции Lilly достигли рекордно высокого уровня, поднявшись более чем на 6% до 429,85 доллара.

Доктор Рональд Петерсен, исследователь болезни Альцгеймера в клинике Майо, сказал, что испытание Лилли является третьим, показавшим, что удаление амилоида из мозга замедляет прогрессирование болезни, что может развеять некоторые затянувшиеся сомнения относительно преимуществ препаратов этого класса и амилоида. -теория понижения.

«Это скромно, но я думаю, что это реально, — сказал он о пользе, — и я думаю, что это имеет клиническое значение».

Доктор Эрик Мусик, невролог Вашингтонского университета в Барнс-Еврейской больнице, сказал, что эффективность выглядит такой же хорошей или даже лучше, чем у леканемаба.

«Свидетельства того, что эти лекарства действительно работают, действительно начинают накапливаться», — сказал он.

Musiek сказал, что результаты также предлагают некоторые из первых доказательств в пользу более раннего лечения. «Это действительно предполагает, что вам нужно удалить эти бляшки как можно раньше, прежде чем тау действительно начнет действовать», — сказал он.

«РИСК, КОТОРЫЙ НЕОБХОДИМО УЧИТЫВАТЬ»

По словам Лилли, в группе лечения донанемабом отек головного мозга, известный побочный эффект препаратов этого типа, возник у 24% участников, при этом у 6,1% были симптомы. Кровоизлияние в мозг произошло у 31,4% в группе донанемаба и у 13,6% в группе плацебо.

В исследовании Leqembi Phase 3 препарат вызывал отек головного мозга почти у 13% участников исследования.

Лилли сообщила, что случаи серьезного отека головного мозга в исследовании донанемаба составили 1,6 процента, включая две смерти, связанные с этим заболеванием, и третий случай серьезного отека мозга.

Исследовательская записка аналитика SVB Securities Дэвида Райзингера была озаглавлена: «Донанемаб добился успеха, но безопасность остается проблемой».

«Очевидно, что в этом есть преимущества, но есть некоторый риск, который необходимо учитывать», — сказал доктор Эрик Рейман, исполнительный директор Института болезни Альцгеймера имени Баннера, который проводит исследование донанемаба у пациентов в предсимптоматическом состоянии.

Lilly заявила, что планирует подать заявку на традиционное одобрение в США к концу июня, а вскоре после этого — в регулирующие органы других стран. Представитель компании сказал, что решение об одобрении в США должно быть принято к концу года или в начале 2024 года.

Эксперты по болезни Альцгеймера заявили, что им не терпится увидеть полные результаты исследования, в том числе данные о том, как препарат действует на людей, несущих ген риска болезни Альцгеймера, известный как APOE4, которые были склонны к повышенному риску побочных эффектов в предыдущих испытаниях.

Эти результаты должны быть представлены этим летом на конференции по болезни Альцгеймера в Амстердаме.

Участники исследования ежемесячно получали донанемаб внутривенно. По словам компании, через 12 месяцев у половины не было признаков амилоидных бляшек.

Также сообщается, что у 47% пациентов, принимавших донанемаб в 18-месячном испытании, не было прогрессирования заболевания через 12 месяцев по сравнению с 29% в группе плацебо.

Препарат Lilly должен стать третьим в своем классе на рынке после одобрения в США двух аналогичных препаратов, разработанных партнерами Eisai и Biogen — Leqembi, а также Aduhelm, которые не смогли завоевать популярность у врачей или страховых компаний после того, как не было представлено никаких доказательств того, что они замедляются. снижение когнитивных способностей.

Оба были одобрены в рамках программы ускоренной проверки FDA на основании их способности удалять амилоидные бляшки.

Лекемби в настоящее время проходит стандартный процесс проверки FDA, решение должно быть принято к 6 июля.

Lilly все еще работает над окончанием цены на донанемаб и планирует, чтобы она была в том же диапазоне, что и другие аналогичные методы лечения, сказал CNBC генеральный директор Дэвид Рикс.

По данным Ассоциации Альцгеймера, более 6 миллионов американцев живут с болезнью Альцгеймера, и, по прогнозам, к 2050 году это число возрастет почти до 13 миллионов.

(Репортаж Джули Стинхейсен в Чикаго и Дины Бизли в Лос-Анджелесе, дополнительный репортаж Манаса Мишры в Бангалоре; под редакцией Билла Беркрота)