Применение пегцетакоплана для лечения БАС будет прекращено после неутешительных результатов фазы 2

Согласно недавнему объявлению, исследование 2 фазы MERIDIAN (NCT04579666), оценивающее системный пегцетакоплан (Empaveli; Apellis Pharmaceuticals), исследуемый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), не достигло своих первичных и вторичных конечных точек и, таким образом, будет быть прекращено.¹

Пегцетакоплан, таргетная С3-терапия, предназначенная для регуляции чрезмерной активации каскада комплемента, не смогла отличить себя от плацебо по первичной конечной точке изменения ранговых баллов Комбинированной оценки функции и выживаемости (CAFS) после 52 недель лечения. Кроме того, в исследовании не удалось достичь других вторичных конечных точек общей функции, выживаемости, функции легких и мышечной силы.

«Мы разочарованы результатами исследования MERIDIAN, особенно от имени сообщества больных БАС, которые ждали новых методов лечения этого сложного и безжалостного заболевания. Мы хотели бы искренне поблагодарить участников исследования и их опекунов со всего мира, которые внес свой вклад в это важное исследование», — сказал в своем заявлении Джеффри Эйзеле, доктор философии, директор по развитию Apellis.¹ «Мы надеемся, что данные, полученные в результате этого исследования, будут и впредь поддерживать будущие исследования и разработки в области БАС».

Apellis отметила, что продолжит анализ данных исследования и представит результаты на ближайшем медицинском совещании. Несмотря на то, что терапия хорошо переносилась в исследовании, без каких-либо новых данных о безопасности, пациенты в открытой части также прекратили лечение по рекомендации независимого комитета по мониторингу данных. В общей сложности в исследовании приняли участие 250 взрослых со спорадическим БАС, у которых симптомы появились в течение 72 недель, общий балл по шкале функциональной оценки БАС составил не менее 30 при скрининге, а жизненная емкость легких превышала 60% от прогнозируемого значения при скрининге.

ЧИТАТЬ ДАЛЕЕ: FDA одобрило SRP-9001 в качестве первого генного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Пегцетакоплан был ранее одобрен в мае 2021 года для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), редким, опасным для жизни заболеванием крови. После одобрения терапия стала первой продаваемой терапией ПНГ, которая связывается с белком комплемента С3. Эффективность пегцетакоплана была оценена в исследовании 80 пациентов с ПНГ и анемией, которые принимали экулизумаб (Солирис; Алексион), препарат, ранее одобренный для лечения ПНГ. В течение 16-недельного исследования у пациентов, принимавших пегцетакоплан, наблюдалось среднее повышение гемоглобина на 2,4 г/дл по сравнению со средним снижением на 1,5 г/дл у пациентов, принимавших экулизумаб.²

Ранее в этом году FDA одобрило еще одно показание для пегцетакоплана, продаваемого как Syfovre, для лечения географической атрофии (ГА), вторичной по отношению к возрастной дегенерации желтого пятна (ВМД). Получив это одобрение, он стал первым и единственным продаваемым агентом против ГА, основной причины слепоты, от которой страдают более 1 миллиона человек в США и 5 миллионов человек во всем мире. Профиль безопасности был хорошо продемонстрирован после почти 12 000 инъекций, при этом наиболее частыми побочными эффектами были дискомфорт в глазах, неоваскулярная AMD, плавающие помутнения в стекловидном теле и кровоизлияния в конъюнктиву.³

ИСПОЛЬЗОВАННАЯ ЛИТЕРАТУРА
1. Apellis сообщает об основных результатах исследования MERIDIAN фазы 2 по БАС. Выпуск новостей. Апеллис Фармасьютикалз. 25 мая 2023 г. По состоянию на 22 июня 2023 г. https://www.globenewswire.com/news-release/2023/05/25/2675976/0/en/Apellis-Reports-Top-Line-Results-from-Phase-2-MERIDIAN-Study-in-ALS. HTML
2. FDA одобряет новое лечение взрослых с серьезными редкими заболеваниями крови. Выпуск новостей. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. 18 мая 2021 г. По состоянию на 22 июня 2023 г. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-treatment-adults-serious-rare-blood-disease
3. FDA одобряет Сифовре (инъекция пегцетакоплана) в качестве первого и единственного средства для лечения географической атрофии (ГА), основной причины слепоты. Выпуск новостей. Апеллис Фармасьютикалз. 17 февраля 2023 г. По состоянию на 22 июня 2023 г. https://investors.apellis.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-syfovretm-pegcetacoplan-injection-first-and-only