Приоритеты исследований по улучшению лечения нейроиммунных заболеваний

ВРЕМЯ ПРОСМОТРА: 5 минут

Редкие нейроиммунные заболевания — это иммуноопосредованные заболевания центральной нервной системы, при которых клетки «путаются» и ошибочно атакуют орган внутри человека. У пациентов может наблюдаться острый вялый миелит (AFM) или поперечный миелит (TM) при поражении спинного мозга или неврит зрительного нерва при поражении зрительного нерва. При остром рассеянном энцефаломиелите (ОРЭМ), болезни антител MOG (MOGAD) и расстройстве спектра зрительного нейромиелита (NMOSD) наблюдаются различные варианты поражения органов, а при некоторых заболеваниях существует вероятность рецидивирующих событий.

За прошедшие годы выявление этих расстройств и способы их лечения значительно улучшились. В течение многих лет оптиконевромиелит считался вариантом рассеянного склероза (РС), но в 2004 году у пациентов с оптиконевромиелитом были обнаружены циркулирующие аутоантитела к иммуноглобулину, которые отсутствовали у пациентов с рассеянным склерозом. В течение года белок водных каналов астроцитов аквапорин-4 был идентифицирован в качестве его мишени, что привело к созданию нескольких передовых методов лечения более десяти лет спустя.

В сотрудничестве с Siegel Rare Neuroimmune Association, НеврологияLive^® провела круглый стол, посвященный основным достижениям с момента создания организации почти 30 лет назад. В состав группы вошли Сэнфорд Сигел, нынешний президент SRNA, Бенджамин Гринберг, доктор медицинских наук, заместитель председателя клинических и трансляционных исследований в Юго-западном медицинском центре UT, и Дуглас Керр, доктор медицинских наук, главный медицинский директор GeneratioBio и ключевая фигура в создании Johns. Центр поперечного миелита Хопкинса — единственный подобный специализированный центр в мире. В этом выпуске группа экспертов предоставила комментарии о типах исследований, необходимых для дальнейшего совершенствования лечения и лечения редких нейроиммунных заболеваний.

Марко Меглио: Заглядывая в будущее на следующие несколько лет, не могли бы вы обсудить исследовательскую ситуацию? В частности, на чем следует сосредоточить исследовательские усилия в ближайшие годы? Как вы думаете, где нам еще нужны дополнительные исследования?

Бенджамин Гринберг, доктор медицины: Я считаю, что мы можем разделить это на две области. Во-первых, для пациентов с идиопатическим миелитом я вижу значительную потребность в исследованиях по восстановлению функции. Это может включать в себя такие подходы, как реабилитация, маломолекулярное вмешательство или клеточная терапия, направленная на улучшение общей функции. Все, что доказало свою эффективность, потенциально может принести пользу людям с рецидивирующими заболеваниями, такими как модулированные заболевания или AQAP. Восстановление функции остается критической неудовлетворенной потребностью. Во-вторых, учитывая пациентов, подверженных риску рецидивирующих заболеваний, наш мир действительно изменится, когда у нас появятся биомаркеры ремиссии. В настоящее время очень неприятно назначать пожизненные иммунодепрессанты, не зная, действительно ли это необходимо. Наличие инструментов для выявления риска рецидива или реакции на лекарства позволит нам более эффективно адаптировать лечение.

Сэнфорд Сил: Я хотел бы представить еще одну категорию исследований, которую сложно рассмотреть из-за совпадения симптомов с другими расстройствами, такими как травматическое повреждение спинного мозга. Однако в нашем сообществе существует значительное количество страданий. Люди с диагнозом этих расстройств часто испытывают дисфункцию кишечника и мочевого пузыря, усталость, депрессию и нейропатическую боль. Эти симптомы трудно лечить, и часто требуется время, чтобы найти правильный подход. Нам нужны более эффективные методы лечения не только для людей с редкими нейроиммунными расстройствами, но и для людей, страдающих дисфункцией кишечника, мочевого пузыря и сексуальной дисфункцией. Управление симптомами, включая решение распространенной проблемы усталости, является серьезной проблемой, выходящей за рамки наших конкретных расстройств.

Дуглас Керр, доктор медицины: Я хотел бы добавить, что одной из важнейших областей исследований является понимание того, как проявляются аутоиммунные заболевания. Многие лаборатории по всему миру изучают эту проблему, часто вызывая аномальное представление белка на поверхности клеток, вызывающее иммунные реакции. Хотя мы находимся на ранних стадиях этого исследования, оно имеет более широкое применение, например, при болезни Крона, язвенном колите, диабете 1 типа и волчанке. Еще одним важным аспектом является разработка более точных и тонких инструментов иммуносупрессии. Наши нынешние методы относительно грубы, поскольку нам не хватает знаний о том, какие аспекты иммунной системы необходимо сбалансировать. Растет интерес к созданию специфических иммуномодуляторов, воздействующих на определенные аспекты иммунной системы. Наконец, мы находимся на пороге революции в лечении боли и депрессии. Эра СИОЗС длится уже несколько десятилетий, но она быстро развивается, появляются новые методы лечения, которые обещают лучшие варианты лечения неотложных состояний. Мы можем рассчитывать на улучшение ухода за счет усовершенствованных биомаркеров, молекулярной диагностики и более разумных методов лечения, которые помогут пациентам восстановить и поддерживать функции в течение более длительных периодов времени.

Стенограмма была отредактирована для ясности с использованием искусственного интеллекта.