Newswise — Рандомизированные контролируемые исследования уже давно являются золотым стандартом для оценки новых методов лечения. Но для педиатрических опухолей головного мозга может быть сложно — если не невозможно — привлечь большое количество пациентов, необходимое для этих исследований.
Чтобы решить эту проблему, Эшли Маргол, доктор медицинских наук, работала с Консорциумом педиатрической нейроонкологии (PNOC) над потенциально новым способом проведения исследований этих редких видов рака. Идея: позволить всем пациентам, участвующим в исследовании, получить новую терапию, а затем сравнить результаты с хорошо подобранными внешними контрольными данными, используя реальные данные.
Доктор Маргол — директор Центра опухолей головного мозга Детской больницы Лос-Анджелеса, одного из крупнейших центров такого типа в стране, — недавно был ведущим автором статьи. Открывается в новом окне в Журнале клинической онкологии, в которой освещаются необходимость этой опции. Она также работала с PNOC над комплексным реестром атипичной тератоидной рабдоидной опухоли (ATRT) — редкого рака центральной нервной системы у детей, который мог бы послужить тестом для этого подхода.
Она говорит о необходимости этих изменений, о том, как новый законопроект в Конгрессе поддержит сбор критически важных данных и что это может означать для клинических испытаний других редких заболеваний.
Почему в исследованиях опухолей головного мозга у детей необходимы когорты внешнего контроля?
Когда вы проводите рандомизированное контролируемое исследование, вам приходится включать в него множество пациентов. Но в случае ATRT, например, в Соединенных Штатах ежегодно диагностируют только 50–75 детей. Если бы мы нашли многообещающее лекарство, нам потребовалось бы более пяти лет, чтобы провести рандомизированное контролируемое исследование. Это слишком долго.
Использование внешнего контроля не только сократит количество пациентов, необходимых для исследования, но и побудит к участию больше семей. В ATRT было бы трудно убедить родителей включить своего ребенка в исследование, в котором у них есть 50% шанс получить терапию, которая, как мы знаем, неэффективна для половины пациентов.
Но общая цель состоит в том, что мы надеемся, что ATRT сможет служить подтверждением принципа этой концепции. Если мы сможем реализовать эту идею для ATRT, это может изменить способ проведения клинических исследований редких заболеваний по всем направлениям.
Вмешалось ли Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов?
В нашей недавней статье участвуют соавторы из FDA, и есть раздел, в котором говорится о перспективах регулирования. FDA рекомендует рандомизированные исследования там, где это возможно, но признает, что при некоторых из этих редких заболеваний можно рассмотреть возможность использования когорт внешнего контроля, когда рандомизация нецелесообразна или неэтична.
Есть ли недостатки в использовании реальных данных? Как вы справляетесь с потенциальной предвзятостью и путаницей?
Одна из проблем заключается в том, что вы не сможете определить небольшие размеры эффекта. Например, если вы увеличите свою выживаемость на 5%, вы, вероятно, не сможете найти это с помощью реальных данных из-за того, что необходимо использовать статистический дизайн.
Ключевым моментом является наличие хорошо аннотированного и современного набора реальных данных. Реальные данные должны быть чрезвычайно подробными, а пациенты должны быть очень похожи на тех, кого вы лечите в исследовании. Этот набор данных будет весьма полным и будет включать визуализацию и патологию.
Каково значение нового реестра ГППП?
Наличие большой группы пациентов с ATRT поможет нам ответить на ряд вопросов, которые у нас все еще есть об этом раке. Сейчас мы так мало знаем о ATRT. Мы до сих пор не уверены, влияет ли на прогноз степень резекции (удаление опухоли), стадия метастазов или возраст ребенка. Этот реестр поможет пролить больше света на подобные вопросы.
Кроме того, это первый случай, когда набор реальных данных был специально создан для использования в качестве внешнего контроля в исследовании опухолей головного мозга у детей. Мы надеемся, что это послужит основой для подобных усилий в будущем.
Что будет дальше?
Реестр скоро откроется, и его планируется запустить этим летом в Детской больнице Лос-Анджелеса. CHLA будет выполнять функции координирующего центра, а это означает, что любой ребенок, проходящий лечение по поводу ATRT в центре, не принадлежащем PNOC, может участвовать в реестре через нашу больницу.
Кроме того, я и другие сотрудники PNOC помогли написать двухпартийный законопроект в Конгрессе под названием «Закон о данных о детском раке мозга от 2023 года». Если он будет принят, этот законопроект обеспечит федеральное финансирование не только для этого реестра, но и для других подобных реестров в педиатрической практике. опухоли головного мозга.
Опять же, я рассматриваю ATRT как своего рода тестовый пример и отличную отправную точку, учитывая замечательное родительское сообщество, но в этом есть необходимость при ряде педиатрических опухолей головного мозга. Пациентов лечат по-разному, и мы теряем все эти данные. Цель состоит в том, чтобы лучше собирать и использовать эти данные, чтобы мы могли разработать более эффективные методы лечения для этих детей.
Узнайте больше о Центре опухолей головного мозга Детской больницы Лос-Анджелеса.
2024-05-13 10:05:00
1715595256
#Проект #может #изменить #клинические #исследования #для #педиатров
