Путь к лечению рассеянного склероза уже на горизонте

МИЛАН — Путь к лечению рассеянного склероза (РС) может появиться на горизонте, предположил ведущий исследователь рассеянного склероза.

Перед этой областью открывается прекрасная возможность перейти от подавления болезни к ее лечению, сказал Стивен Хаузер, доктор медицинских наук из Калифорнийского университета в Сан-Франциско, в программной речи на совместном заседании Европейского комитета по лечению и исследованиям рассеянного склероза (ЭКТРИМС) и Американский комитет по лечению и исследованиям рассеянного склероза (ACTRIMS).

По словам Хаузера, серьезные успехи в лечении рассеянного склероза произошли с тех пор, как неврологи впервые начали проводить встречи для обсуждения исследований этого заболевания около 40 лет назад.

Хотя успехи в лечении рассеянного склероза были существенными, перспективы прогресса есть в трех областях: раннее лечение; осознание того, что лекарство реально, особенно в некоторых сценариях; и понимание того, что факторы рассеянного склероза неоднородны и потребуют воздействия на несколько типов клеток, что будет определяться патологией и прикроватными исследованиями.

«Чем раньше мы начнем лечение, тем больше вероятность, что мы получим значительный ответ», – отметил Хаузер. «Аутоиммунный ответ более целенаправленный, но мы до сих пор не добились особого прогресса в точном выявлении самых ранних триггеров рассеянного склероза», — сказал он. «Чем раньше мы сможем вмешаться, тем выше вероятность достижения максимального и, возможно, полного контроля».

По словам Хаузера, генетика может постепенно способствовать выявлению раннего рассеянного склероза, но конкретные признаки рассеянного склероза отсутствуют. «Существует 230 локусов, которые влияют на восприимчивость к рассеянному склерозу», – отметил он. Однако в начале этого года недавно выявленный вариант, связанный с тяжестью рассеянного склероза был идентифицирован, rs10191329 в ДИСФ-ZNF638 локус, добавил Хаузер.

Вмешательство на начальных стадиях заболевания — это легко висящий плод, а вмешательство на предсимптомной стадии может стать возможным благодаря новым инструментам и маркерам.

Преимущества лечения наблюдались на самых ранних стадиях рассеянного склероза. ПОДНИМАЙТЕСЬ и ТЕРИС исследования радиологически изолированного синдрома и ОРАКУЛ и ТЕМА исследования клинически изолированного синдрома, отметил Хаузер. У части пациентов с рассеянным склерозом гуморальная иммунная сигнатура наблюдается за несколько лет до постановки диагноза, а новые исследования показали, что у группы пациентов с рассеянным склерозом наблюдался общая уникальная подпись аутоантител через некоторое время.

Лекарство реально, особенно для некоторых сценариев, но необходимо рабочее определение, добавил он.

«У нас есть огромная возможность перейти от частичного к полному подавлению и излечению», — сказал Хаузер. «В первую очередь, я думаю, важно иметь биомаркеры — визуализирующие, белковые, генетические и иммунные биомаркеры специфического повреждения миелина определенного типа клеток».

«Мы должны взять на себя инициативу в области лечения рака», – отметил он. Полный ответ при В-клеточном лейкозе, например, основан на отсутствии признаков заболевания при отсутствии лечения в течение 4 лет. «Также можно разработать полный эквивалент ответа на рассеянный склероз», — сказал Хаузер. «Я думаю, что краеугольным камнем этого может стать нормализация спинномозговой жидкости».

Новые маркеры и инструменты помогут решить другие клинические вопросы, в том числе выйти за рамки подавления болезней и перейти к определению методов лечения. Терапия следующего поколения, возможно, потребует нейтрализации нескольких типов клеток, включая устойчивые к лечению В-клетки, микроглию и CD8+ Т-клетки.

«Благодаря всему нашему сообществу рассеянный склероз является одной из двух или трех историй успеха современной молекулярной медицины», — сказал он. «Мы на полпути домой, но еще не все».