Самым дорогим препаратом в мире теперь является генная терапия стоимостью 4,25 миллиона долларов.

Оптовая стоимость новой генной терапии ультраредкого заболевания составит 4,25 миллиона долларов, что сделает ее самым дорогим препаратом в мире.

Одноразовое лечение, Ленмелдывыиграл нормативное регулирование США одобрение в понедельник для устранения основной причины наследственного заболевания, называемого метахроматической лейкодистрофией с ранним началом или MLD.

МЛД — смертельное заболевание, при котором младенцы иногда начинают терять способность ходить и говорить. В заявлении компании Orchard Therapeutics, опубликованном в среду, говорится, что цена препарата «отражает его клиническую, экономическую и социальную ценность».

Читать далее: FDA одобрило первое лечение CRISPR в США

Стоимость препарата превышает стоимость Hemgenix от CSL Behring LLC, одноразового препарата для лечения гемофилии стоимостью 3,5 миллиона долларов.

По данным Орчарда, МЛД поражает примерно одного из 100 000 живорождений и менее 40 детей в год в США.

Компания специализируется на разработке методов генной терапии, целью которых является исправление основных генетических недостатков, вызывающих наследственные заболевания. Это было недавно приобретенный японской фармацевтической компанией Kyowa Kirin Co.

Область генной терапии вызвала споры по поводу ее высоких цен. Фармацевтические компании заявляют, что их действия оправданы, поскольку такие методы лечения потенциально могут вылечить пациентов, со временем создавая экономию для системы здравоохранения и принося другие социальные выгоды.

Производители лекарств также хотят возместить затраты на разработку методов лечения, которые часто нацелены на небольшие группы населения, что ограничивает их потенциальный доход. Но ценообразование вызвало обеспокоенность по поводу нагрузки, которую оно может создать для страховщиков, особенно Medicaid, программы медицинского страхования для бедных.