Факторы исходов AL-амилоидоза на поздних стадиях: Исследование | Здоровье

Согласно новому исследованию, опубликованному в журнале Blood Advances, раннее улучшение сердечных и гематологических параметров может предсказать лучшие результаты выживаемости для пациентов, проходящих лечение от AL-амилоидоза стадии IIIb, смертельного заболевания со средней выживаемостью 4-6 месяцев, вызванного аномальным накоплением белка.

Амилоидоз развивается, когда нормальные белки в организме неправильно сворачиваются и образуют отложения амилоида в жизненно важные органы и тканичто приводит к дисфункции органов, отказу и смерти.

Пациенты с прогрессирующим амилоидозом сердца имеют неблагоприятный прогноз, но у клиницистов мало данных для определения схемы лечения. Результаты этого исследования показывают, как ранний ответ на лечение может предсказать результаты выживания.

ТАКЖЕ ЧИТАЙТЕ: Что такое амилоидоз, редкое заболевание, которым страдает Первез Мушарраф

«Хотя амилоидоз AL является редким заболеванием, симптомы могут имитировать симптомы многих других, более распространенных заболеваний, таких как диабет, гипертония, аутоиммунные расстройства и заболевания соединительной ткани, что затрудняет раннюю диагностику для клиницистов», — объяснил Вайшали Санчоравала, доктор медицинских наук. Директор Центра амилоидоза в Медицинской школе Чобанана и Аведисяна Бостонского университета и Бостонского медицинского центра, а также старший автор этого исследования.

«Понимая важность раннего ответа на лечение через один и три месяца после начала лечения, мы можем лучше ориентироваться в наших подходах к терапии и улучшать результаты лечения пациентов».

С 2007 по 2022 год исследователи изучили данные 142 пациентов с недавно диагностированным AL-амилоидозом стадии IIIb с прогрессирующим поражением сердца. Пациенты были зарегистрированы после 2007 года, когда схемы лечения на основе бортезомиба были одобрены для лечения амилоидоза AL после их успешного лечения миеломы.

Медиана общей выживаемости пациентов после 60 месяцев наблюдения составила девять месяцев. Несколько исходных факторов предсказывали более низкую выживаемость, в том числе более длительное время от появления симптомов до постановки диагноза, более высокое количество плазматических клеток в костном мозге, более высокий уровень тропонина I (маркер повреждения сердца) и ходьба менее 200 метров за шесть минут. Выживаемость была улучшена при использовании схем на основе бортезомиба и даратумумаба.

Пациенты, у которых был ранний гематологический (в течение одного месяца) и сердечный ответ, имели значительно более длительные общие результаты выживаемости. Пациенты с очень хорошим частичным гематологическим ответом через месяц после лечения имели 47-месячную выживаемость.

«Амилоидоз AL стадии IIIb с прогрессирующим поражением сердца не обязательно должен быть смертным приговором», — подчеркнул д-р Санчоравала.

«Мы наблюдаем пациентов, которые живут от четырех до пяти лет после постановки диагноза, и исследования, подобные этому, помогают нам понять, какие факторы могут указывать на лучший прогноз. Эти результаты помогают нам соответствующим образом адаптировать наши схемы лечения для достижения оптимальных результатов».

Доктор Санчоравала повторил, что для продвижения лечения и улучшения общей выживаемости пациентов с этим заболеванием их участие в клинических исследованиях должно быть приоритетным.

«Наша способность продвигать науку и улучшать результаты лечения пациентов зависит от клинических испытаний, посвященных редким заболеваниям», — сказала она.

Эта история была опубликована из новостной ленты информационного агентства без изменений текста. Изменился только заголовок.