Какова польза для здоровья ускоренного пути одобрения для новых лечения рака? – Экономист здравоохранения

Это вопрос, который бумага Wong et al. (2024) стремится ответить. FDA Используйте Ускоренный путь одобрения (AA) Чтобы ускорить наличие лекарств для серьезных или опасных для жизни состояний, когда лекарство демонстрирует влияние на суррогатную конечную точку, которая достаточно вероятно, что может предсказать клиническую пользу, или на клиническую конечную точку, которая происходит ранее, но может быть не такой устойчивой, как традиционная конечная точка. Однако существует ограниченное исследование, определяющие преимущества этого пути АА.

Чтобы оценить влияние АА на результаты пациентов, Вонг и соавторы используют подход реальной опции (ROV), где они изучают различия в эффективности между базовым препаратом и «новое и улучшенное» лечение, которое было одобрено через AA. Они могут быть рассчитаны на ключевую выгоду, рассматривая долю лиц, которые смогли получить доступ к лечению АА, рано умноженные на разницу в эффективности между базовой линией и лечением АА.

Рассмотрим следующий упрощенный пример:

• Базовое лечение: 1 год выживаемости
• АА лечение: 4 года выживаемости

Если бы только 40%людей проживут достаточно долго, чтобы получить лечение АА в рамках стандартного процесса утверждения, то ожидаемая выживаемость составляет 40%*4+(1-40%)*1 = 2,2 года. Теперь рассмотрим ускоренный процесс одобрения, в котором 80% людей будут жить, чтобы получить лечение. В этом случае ожидаемая выживаемость составляет 80%*4+(1-80%)*1 = 3,4 года. Короче говоря, получая более быстрый доступ, люди жили на 1,2 года дольше.

Хотя это звучит разумно в теории, как мы оцениваем это на практике?

Авторы применяют подход ROV для оценки влияния ускоренного одобрения для обработки AA на 3 типа опухолей:

• Метастатическая меланома: ipilimumab (Baseline) против Pembrolizumab/Nivolumab (AA Product)
• Усовершенствованный рак мочевого пузыря: 2L+ POS Platinum Иммунотерапия (базовая) против энфектумаба ведотина (продукт AA)
• EGFR+ ANSCLC: Erlotinib, Gefitinib или Afatinib (Baseline) против Osimertinib (AA Product)

Авторы обнаружили, что:

По оценкам, путь АА внесет 3,73 дополнительных месяца выживаемости на пациента среди всех пациентов, которые инициировали ипилимумаб при метастатической меланоме (в период до АА), 0,85 месяца на пациента среди всех пациентов, инициирующих цитынгии после платиновой терапии в раке развития мочевого пузыря и 2,89 месяца на пациента среди пациентов, инициирующих первые и вторые, и второй генератор, в EGFIS inSCS,+ ANSCL. Эти рост выживаемости, связанные с пути АА, составляли 70, 73 и 57% от общего среднего роста выживаемости на всех первых пациентов с наркотиками, соответственно, и представляют собой увеличение выживаемости на 3,4, 3,8 и 2,3 раза по сравнению с традиционным путем одобрения. Экстраполяция атрибута выживания в популяции США привела к приблизительно 1367 (метастатическая меланома), 1702 (усовершенствованный рак мочевого пузыря) и 4930 (EGFR+ ANSCLC), полученный из -за пути АА.

Одним из ограничений этого исследования является то, что выбранные опухоли были теми, где терапия АА была значительным улучшением по сравнению с базовой терапией. Недостаток риска от раннего одобрения AA терапии, которая не работала (ошибка типа 1), не был одним из рассматриваемых сценариев. Тем не менее, стоимость отсроченного одобрения высокоэффективных лекарств (ошибок типа II) менее изучена, и эта статья заполняет важный пробел в литературе.

Вы можете прочитать полную статью здесьПолем