Клиническое исследование фазы 3, которое проверяет экспериментальную терапию синдрома Ангельмана, закончила зачисленные пациенты.
А Исследование Aspire (NCT06617429)чьи результаты ожидаются в конце 2026 года, достигли полного зачисления, примерно 129 участников, всего за полгода после того, как он начал регистрацию в декабре прошлого года, согласно Ultragenyx Pharmaceuticalкоторый разрабатывает GTX-102 (Apazunersen) и спонсирует его испытание.
«Ускоренное зачисление в исследование фазы 3 Aspire подчеркивает неотложную потребность и сильное стремление к эффективному лечению для этих пациентов», – сказал Эрик Кромбес, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Ultragenyx, в Пресс -релиз компанииПолем «Поддержка сообщества синдромов Ангельмана имела решающее значение для достижения этой важной вехи для GTX-102 с завершением зачисления за семь месяцев. Мы благодарны командам сайта, следователям и семьям за их преданность и поддержку».
Синдром Ангелмана вызван мутациями в UBE3A ген. Все наследуют две копии гена, по одной от каждого родителя, но в нервных клетках копия, наследственная от отца, обычно неактивна. Люди с синдромом Ангелмана имеют отсутствующую или неисправную копию гена, унаследованного от матери, и, поскольку другой обычно неактивен, у них не остается функционального UBE3A ген в их нервных клетках.
Рекомендуемое чтение
Что такое GTX-102?
GTX-102-это антисмысловый олигонуклеотид, который содержит короткий кусок генетического материала, который предназначен для ингибирования механизма, который обычно замолчает отцовский язык. UBE3A генная копия. Другими словами, терапия предназначена для включения здоровой версии UBE3A От отца, чтобы он мог компенсировать дисфункциональный материнский ген. GTX-102 дается интратекальной инъекцией, то есть в позвоночный канал.
«Быть лечением в разработке с потенциалом для исправления основной генетической ошибки, которая составляет основу синдрома Ангелмана, восстановить функцию белка и восстановление для пациентов, является чрезвычайно значимым»,-сказал Жан-Батист Ле Пичер, доктор медицинских наук, доктор философии, исследователь ASPIRE в детской милости.
В Aspire участники будут случайным образом назначены для получения инъекций GTX-102 или фиктивных инъекций в течение примерно года. Они будут даны каждый месяц для первых трех инъекций и каждые три месяца после этого. Основная цель-оценить влияние лечения на когнитивную необработанную оценку Bayley-4, стандартизированную меру познания. Другие меры также будут оценены, включая тесты моторной функции и поведения, а также результаты безопасности.
Aspire зарегистрированных пациентов в возрасте от 4 до 17 лет, чьи материнские UBE3A Копия полностью отсутствует. Ultragenyx работает над запуском отдельного исследования, получившего название Aurora, чтобы проверить терапию в других возрастах и типах мутаций. Аврора должна запустить позже в этом году, сообщает Ultragenyx.
Оба исследования опираются на данные Kik-as (NCT04259281)исследование фазы 1/2, результаты которого показали, что GTX-102, как правило, хорошо переносился. Не сообщалось о серьезных побочных эффектах, и терапия привела к улучшению познания.
«Продолжающиеся рост развития, наблюдаемые в исследовании фазы 1/2, обеспечивают прочную основу, поскольку мы продвигаем эту программу с потенциалом для решения основной генетической причины этого заболевания и повысить качество жизни детей, живущих с синдромом Ангелмана», – сказал Кромбе.
#Срочная #потребность #для #лечения #Ангелмана #побуждает #GTX102
Ещё по этой теме
