Новое исследование показало, что раннее увольнение лечения пациентов с редким заболеванием почек возможно без рецидива, безопаснее для пациентов и экономит миллионы фунтов стерлингов.
Атипичный гемолитический уромемический синдром (AHUS) представляет собой опасное для жизни состояние, вызванное необычным дефектом в иммунной системе, которое в прошлом приводило к почечной недостаточности.
Университет Ньюкасла работал с больницами Ньюкасла, чтобы провести клинические испытания в новаторском препарате Eculizumab, что привело к одобрению NHS с 2015 года, положительно трансформируя перспективы для пациентов с болезнью.
В настоящее время новое исследование Университета Ньюкасла, Великобритания, финансируемое Национальным институтом здравоохранения и исследований в области здравоохранения (NIHR) и опубликовано сегодня в Региональное здравоохранение Лансета Европаобнаружили, что большинство пациентов могут остановить экулизумаб через шесть месяцев, и их болезнь не будет рецидивировать.
Тщательный мониторинг медицинских экспертов позволяет остановить препарат, с потенциалом перезагрузить лечение, если заболевание вернется.
Вывод эколизумаба имеет не только огромную пользу для здоровья и благополучия пациентов, но также представляет собой значительную экономию NHS в 4,2 млн. Фунтов стерлингов на пациента в течение их жизни.
‘Свободно от бремени лечения’
Нил Шериин, профессор непроломы в Университете Ньюкасла и Консультант нефролог В The Newcastle On Tyne Hospitals NHS Foundation Trust возглавлял исследование.
Наши результаты захватывающие, поскольку они могут значительно изменить способ, которым мы управляем AHUS, и это может изменить жизнь для некоторых пациентов.
Первоначально, когда пациент начал лечение от AHUS, они столкнулись с целым временем экулизумаба и связанных с ним опасностями.
Теперь мы показали, что многие люди могут остановить лечение, освобождая их от бремени регулярных внутривенных инъекций и удаления риска серьезной инфекции, связанной с препаратом.
Кроме того, в этой популяции пациентов может быть реализована значительная экономия эффективности для NHS в 110,4 млн. Фунтов стерлингов за счет более целенаправленного использования этого дорогостоящего лечения ».
Нил Шериин, профессор непроломы в университете Ньюкасла
В первую очередь одобрено Национальным институтом здравоохранения и совершенства ухода, было рекомендовано, чтобы пациенты оставались на экулизумабе на всю оставшуюся жизнь, если не было медицинской причины, чтобы остановиться.
Однако при лечении пациенты имеют повышенный риск менингококкового сепсиса в 500 до 1000 раз, и это сразу же устраняется с помощью его снятия.
Профессор Шерин добавил: «У нас теперь есть данные, чтобы показать, что вывод экулизумаба безопасен и эффективен после начальных шести месяцев – это огромный шаг вперед в нашем понимании лечения».
Результаты обучения
Исследование было создано для обеспечения безопасности пациентов, и 28 участников в возрасте от 2 до 59 лет из Англии и Шотландии, которые работали в экулизумабе в течение не менее шести месяцев, приняли участие в суде.
Все пациенты сняли лечение. Только четыре участника почек вернулись, а оставшиеся 24 остались на сегодняшний день.
Профессор Энтони Гордон, директор по программе программы NIHR Health Technology Technology (HTA), которая финансировала судебное разбирательство, сказал: «Два ключевых приоритета для NIHR-это наиболее безопасные и эффективные методы лечения, чтобы помочь людям жить лучше, дольше, и выявлять оказание помощи наиболее экономичным способом.
«Результаты этого исследования показывают, почему внедрение клинических исследований в NHS так важно. Мало того, что они подчеркивают, что экулизумаб можно безопасно отозвать с течением времени для большинства пациентов с AHUS, снижая риск неблагоприятных последствий, они также показывают, что потенциальная экономия может быть сделана, что делает NHS более эффективным».
Эксперты в Национальном центре терапийных комплемента, сотрудничество между Университетом Ньюкасла и больницами Ньюкасла будут продолжать внимательно следить за пациентами и адаптировать пути лечения в соответствии с данными, которые они генерируют.
Профессор Шерин сказал: «Это позволит нам ответить на важные вопросы, например, могут ли люди снова уйти из экулизумаба после рецидива, и мы можем более точно предсказать, у кого люди будут иметь рецидив после отмены лечения?»
Пациент -тематическое исследование
Луиза Персиваль знает из первых рук о преимуществах того, что его сняли с экулизумаба.
У 35-летней девочки был поставлен диагноз AHUS в 2017 году, и она была на препарате, пока она не отозвалась в рамках исследования Университета Ньюкасла.
Луиза получила ряд негативных побочных эффектов от экулизумаба, таких как обычная мигрени, выпадение волос и одышка, которые повлияли на ее повседневную жизнь.
Пенсионный обработчик из Йорка сказал: «Когда мне поставили диагноз ахис, я чувствовал себя ошеломленным, поскольку это было огромным бременем для жизни-это было изменяющим жизнь, так как это то, что никогда не уйдет.
«Я сильно не любил инфузии экулизумаба, поскольку им нужно было давать религиозно каждые две недели, что повлияло на мои праздники и общественные мероприятия.
«Я очень активный человек, наслаждаюсь походами и тренажерным залом, поэтому побочные эффекты и время, необходимые для лечения, наносили ущерб моей жизни.
«Не говоря уже о том, что у меня страх перед иглами, поэтому канюля вкладывает в мою руку каждые две недели, было очень печально».
Луиза успешно остановила экулизумаб без рецидивов, значительно улучшив ее качество жизни.
Она сказала: «Все побочные эффекты исчезли, и я снова чувствую себя.
«Первоначально мне сказали, что эколизумаб будет пожизненным обязательством, которое было очень пугающим. Но это удивительное исследование показало, что лечение может быть успешно отозвано, и это фантастика».
Источник:
Ссылка на журнал:
Брайант А., и дрПолем (2025). Изъятие и мониторинг экулизумаба при атипичном гемолитическом уремическом синдроме (SETS AHUS): многоцентровый, открытый ярлык, проспективное исследование с одной рукой. Региональное здоровье Лансета – ЕвропаПолем doi.org/10.1016/j.lanepe.2025.101392Полем
1754626238
#Раннее #отмену #лечения #обеспечивает #безопасность #экономию #для #пациентов #редким #заболеванием #почек
2025-08-08 03:00:00
По теме
