1754712768
2025-08-07 08:32:00
Команда исследователей из Университетской больницы Уппсала в Швеции унесла медицинскую премьеру: островные клетки поджелудочной железы от донора, генетически модифицированные, чтобы избежать отторжения иммунитета, были пересажены у пациента с диабетом 1 типа и работали в течение 12 недель без необходимости иммуносепрессантов. Исследование дает надежды на новый тип лечения этого заболевания, что в будущем может привести к заживлению без серьезных побочных эффектов метода лечения, используемых в настоящее время.
Шведские исследователи сообщили, что островные клетки поджелудочной железы, собранные у донора и генетически модифицированных, выжили в течение 12 недель в организме человека с длинным диабетом 1 типа, без необходимости иммуносупрессивного лекарства.
Интенсивное лечение инсулина может задержать осложнения и улучшить продолжительность жизни, но диабет 1 типа с ранним началом остается связанным с низким качеством жизни, серьезным сердечно -сосудистым риском и более короткой жизнью.
Токсичность, вызванная жизненной иммуносупрессией, также способствует заболеваемости и смертности бенефициаров по пересадке. Лекарства, которые ослабляют иммунную систему и должны быть зачислены на всю свою жизнь после пересадки, могут быть токсичными и могут привести к серьезным заболеваниям или даже к смерти с течением времени.
В статье, опубликованной в понедельник в журнале Медицинский журнал Новой Англии – NEJMИсследователи представляют открытое клиническое исследование, первое в своем роде, проведенное у людей, призванное проверить, могут ли генетически модифицированные островные клетки избежать отторжения иммунной системой.
Исследование проводилось на одного участника, 42 -летнего человека, который жил 37 лет с диабетом 1 типа.
Островные клетки были взяты из поджелудочной железы умершего донора с совместимой группой крови (0). Эти клетки были затем разделены, генетически модифицированы, чтобы стать гипоиммунным, чтобы иммунная система не подвергалась атаке с использованием технологии, называемой CRISPR-CAS12B, для устранения двух генов, участвующих в запуск иммунной реакции.
Кроме того, пожертвованные клетки добавляли еще одно генетическое изменение, чтобы произвести больше из белка, называемого CD47, который помогает клеткам защищать себя от атаки иммунной системы.
После генетических изменений клетки перегруппировали, соответственно собирали и реорганизовали в небольших агломерациях, аналогично естественным (Острова Лангерханса Из эндокринной поджелудочной железы, которая производит инсулин), чтобы иметь возможность возобновить производство инсулина, как они обычно делают в организме, и вводили в 17 точек в левой руке (брахиорадиальная мышца) пациента под общей анестезией.
Специалисты заявили, что глюкокортикоиды, противовоспалительные или иммунодепрессивные агенты не проводились.
В течение 84 дней исследователи проводили повторный анализ через регулярные промежутки времени для мониторинга реакции иммунной системы. Испытания показали, что организм запустил сильные атаки, как из врожденной иммунной системы (которая реагирует быстро), так и от адаптивной (которая учится распознавать мишени), против неизменных клеток (дикие остаточные клетки) и с двумя элим -генами.
По словам авторов, гипоиммунные модифицированные клетки не вызывали активации Т -клеток, выработку антител или цитотоксичность.
Значения для пептида С с высокой чувствительностью, вещество, которое показывает, сколько инсулина производит организм, оставался стабильным или даже более высоким минимальным уровнем (более 10 пмоль/л), и во время тестов, в которых пациент ел обычные блюда, эти значения увеличивались, признак того, что пересаженные клетки начинают создавать инсулин.
Кроме того, уровень гликозилированного гемоглобина, показатель длительного контроля сахара в крови, снизился примерно на 42%, что означает четкое улучшение гликемического баланса.
Исследования визуализации, посредством магнитно-резонанса (МРТ) и ПЭТ (томография с пост-эмиссией), используя специальные маркеры, которые связаны с рецепторами естественного гормона GLP-1 (продуцируемых в тонкой кишке после еды), показали, что трансплантированные клетки все еще присутствовали в организме, живые и функциональные, а также не было знакомства или повторного пополнения.
Четыре световых побочных эффекта были зарегистрированы, но ни один из них не был вызван каким -либо препаратом, потому что пациент не получал иммуносупрессивного лечения или других препаратов для трансплантации.
Пациент продолжал вводить свой инсулин ежедневно, потому что трансплантация обеспечивала только около 7% от необходимого количества бета -клеток (производителя инсулина), которые были бы необходимы для получения инсулина, который нуждается в организме.
По мнению авторов, это тематическое исследование показывает, прежде всего, что генетически модифицированные и трансплантированные островные клетки поджелудочной железы могут выжить в человеческом организме и, во -вторых, они могут функционировать нормально и вызывать инсулин.
Исследователи считают, что в будущем генетическое изменение клеток, чтобы сделать их гипоиммузными, чтобы иммунная система не подвергалась атакованию, чтобы привести к лечению, которое будет вылечить диабет типа 1.
Этот тип терапии может заменить бета -клетки, которые отсутствуют у людей с этим заболеванием, без необходимости сильных лекарств, которые ослабляют иммунитет. Если он станет доступным, такое лечение может улучшить жизнь миллионов пациентов и снизить длительный риск серьезных осложнений здоровья.
#Медицинская #премьера #первая #трансплантация #генетически #модифицированными #островными #клетками #поджелудочной #железы #пациента #человеком
Читайте также
