Мальчику с редким болезненным состоянием кожи была дана надежда после участия в испытании для первого потенциального лечения расстройства.
Мать Габриелиуса Мисуренковаса говорит, что ему удалось сделать несколько вещей, которые он не смог до лечения, включая участие в некоторых видах спорта в школе, катание на велосипеде в парке на траве и возможность играть в футбол со своими друзьями с мягким мячом.
У 12-летнего было диагностировано воспалительное заболевание, называемое рецессивным дистрофическим эпидермолизом Bullosa (RDEB), когда он был ребенком.
Люди с болезненным генетическим заболеванием, которое сильно изнурительно и вызывает зуд, имеют чрезвычайно хрупкую кожу, которая может быть повреждена даже с наименьшим количеством трения, что приводит к волнистым, глубоким ранам и рубцеванию.
Без доступного лечения, модифицирующего заболевание, пациенты и их семьи управляют симптомами, одевая раны и применяя глаз мази.
Со временем состояние может привести к тяжелым осложнениям, и у многих пациентов с состоянием развивается тип рака кожи, называемый плоскоклеточным раком, когда они являются молодыми взрослыми – это наиболее распространенная причина смерти для пациентов с RDEB.
Около 150 детей в Великобритании затронуты RDEB.
Состояние вызвано ошибкой в ген, который делает белок, который содержит слои кожи вместе – коллаген VII.
Габрилиус, который находился под попечением медиков на всемирно известной детской больнице Великой Ормонд-стрит (GOSH) с тех пор, как он был ребенком, сказал, что он воспользовался возможностью присоединиться к клиническому испытанию, когда его предложили его врачи.
Он продолжил: «Я хотел принять участие в суде, так как я был взволнован, чтобы посмотреть, сможет ли это помочь улучшить мое состояние, и поэтому я мог бы сделать больше вещей, которые мне нравятся, например, играть в футбол и проводить время с друзьями».
Младший, который может говорить на трех языках и является большим поклонником футболиста Лионеля Месси, нуждался в том, что его повязки менялись три раза в день или более, если он получил травму.
Изображение: Габриэлиус Мисуренков. PIC: PA
Его мать, Джолита Чекависиена, сказала: «Габрилиус действительно хорошо справился с судебным процессом.
“Его раны зажили быстрее, а его кожа была менее красной и воспаленной.
“Его кожа также была менее зудящей, что также уменьшило его царапание.
«Его сон также был менее обеспокоенным, так как ему не нужно было менять специальные заправки для раны так часто, так что это было большим преимуществом».
Она добавила, что судебное разбирательство дало своему сыну больше свободы, чем раньше, но он все еще должен быть осторожным в любой деятельности, чтобы избежать падения или ударов.
Габрилиуса назвали чертику как ребенка после того, как медики заметили рану, когда он родился, и ему поставили диагноз RDEB, когда ему было две недели.
Г -жа Чекависиен сказала: «Первые два года были действительно тяжелыми, так как вам пришлось постоянно наблюдать за ним – даже потирая глаза может вызвать болезненный волдырь.
«Он даже не мог сказать нам, сколько боли он испытывал или где он причинял боль».
Как работала пробная работа?
Медики хотели оценить, улучшили ли регулярные инфузии с мезенхимальными стромальными клетками (MSC) симптомы для детей с этим состоянием, после того, как исследования показали, что методы лечения MSC могут способствовать заживлению ран, уменьшить воспаление и стимулировать регенерацию тканей.
В ходе судебного разбирательства, финансируемого NHS England, Национальным институтом исследований в области здравоохранения и ухода и благотворительной организации EB, детям было дано лечение под названием Cordstrom, изготовленная Inmunebio.
Габриелиус – один из 30 детей, которые приняли участие в новом клиническом испытании в Гош и Бирмингемской детской больнице.
Пациенты пойдут в больницу и будут иметь капель, которая доставляет клетки более 10-15 минут.
Подробнее от Sky News:
Четырнадцать пострадали после того, как детские американские горки “срываются”
Путешественники предупредили после роста инфекций чикунгунья
Фотографии «Zombie Rabbits» идут вирусны – да, они настоящие
В исследовании пациентам разделяли на две группы, около половины получили лечение, которое сделано из пупочной ткани пуповина, в качестве инфузии, два раза в течение двух недель.
Другой половине была дана плацебо, также известный как фиктивное лекарство.
Затем у них был девятимесячный разрыв, известный как период вымывания, когда группе, которые первоначально получали фиктивное препарат, получали лечение, в то время как группе, которая получила терапию сначала, получили фиктивное лекарство.
Исследование, опубликованное в журнале EclinicalMedicine, сообщило о положительном исходе лечения.
Самые большие эффекты были у детей в возрасте до 10 лет, и у детей с промежуточным типом RDEB.
Inmunebio согласился предоставить Cordstrom бесплатно в течение года для всех детей, которые принимали участие в исследовании, поэтому исследователи могут продолжать их изучать, и ожидается, что пациенты получат две инфузии лечения каждые четыре месяца.
Компания стремится к одобрению регулирующих органов для лечения, поэтому она может быть одобрена для использования в Великобритании и других странах.
2025-08-15 08:13:00
1755246782
#Мальчик #болезненным #состоянием #кожи #дал #надежду #после #участия #испытании #для #первого #потенциального #лечения #Великобритания #новости
По теме
