Замена микроглии останавливает редкое прогрессирование заболевания головного мозга

Лейкоэнцефалопатия для взрослых с аксональными сфероидами и пигментированной глией (ALSP)-это смертельное заболевание мозга, вызванное мутацией в одной копии гена, кодирующего колони-стимулирующий рецептор 1 (CSF1R), который в основном экспрессируется в микроглии. Тем не менее, мало известно о патологии из -за отсутствия соответствующих моделей мыши. В бумаге в НаукаWu et al. Представьте две мышиные модели, несущие мутации горячей точки у человека CSF1R Это внимательно имитирует фенотип ALSP, с меньшим количеством микроглии, кальцификации головного мозга, патологии миелина, отек аксонов и сфероидов. Затем они исследовали, может ли замена мутированной микроглии на здоровые стратегии.

Авторы сначала проверили ранее разработанную стратегию, которая истощала микроглию посредством ингибирования CSF1R, а затем заменила их посредством трансплантации костного мозга. Это лечение спасло трансдукцию нейронного сигнала и улучшенную когнитивную и моторную функцию. В случае CSF1R-Недостаточная микроглия В ALSP авторы рассуждали, что истощение микроглии может не потребоваться. Действительно, традиционная трансплантация костного мозга имела сходные терапевтические эффекты.