Эксперт предупреждает о непоправимом ущербе биотехнологической промышленности, если Конгресс не примет меры

Сокращение финансирования ключевых учреждений здравоохранения и увольнение тысяч рабочих ничего не делает для обеспечения будущего биотехнологической отрасли, заявили эксперты и законодатели-демократы во время Сенатский комитет по здравоохранению слушание в среду.

Сенатор Билл Кэссиди, доктор медицинских наук (республиканец от штата Луизиана), председатель комитета, приветствовал медицинские инновации последних нескольких десятилетий, включая вакцины против кори; лечение ожирение, болезнь Альцгеймера, меланомаи другие условия; лекарства от гепатита С; тесты для более быстрого выявления заболеваний; и другие вмешательства для улучшения результатов лечения пациентов.

Кэссиди подчеркнул, что США не могут «почивать на лаврах». Он говорил об «устаревших рамках» и «ненужных барьерах» для одобрения FDA, но, похоже, обошел стороной вопрос федерального финансирования.

США обязаны своим «активным портфелем» новых важнейших лекарств и методов лечения высокому уровню государственного финансирования со стороны НИЗ и других федеральных источников финансирования, сказал Аарон Кессельхейм, доктор медицинских наук, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения Гарвардской медицинской школы и Бригама и женской больницы в Бостоне. Но администрация Трампа предлагаемый бюджетПо его словам, программа, которая сократит финансирование НИЗ примерно на 40%, угрожает этому самому трубопроводу.

Более того, предыдущие сокращения финансирования исследований и увольнения в ключевых учреждениях здравоохранения подрывают следующее поколение биотехнологических методов лечения, предупредили Кессельхайм и другие свидетели сенаторов в комитете.

«Все генные методы лечения, одобренные FDA на данный момент, можно отнести к академическим исследовательским институтам или их дочерним компаниям, которые разработали [the] ключевые ноу-хау и лежащие в их основе биотехнологии», — сказал Кессельхейм.

Voretigene neparvovec (Luxturna), а лечение слепотыбыл разработан при помощи исследователей Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета, а также других учреждений; новаторский лечение серповидноклеточной анемии exagamglogene autotemcel (Casgevy) и lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia) появились благодаря технологии вирусных векторов, разработанной в НИЗ, сказал Кессельхейм.

предлагаемый бюджет администрации Для NIH сокращает финансирование с 48 миллиардов долларов в текущем финансовом году до 27,5 миллиардов долларов в 2026 финансовом году. При таком уровне финансирования каждый восьмой препарат, разработанный за последние два десятилетия. возможно, никогда не был бы обнаружен– сказал Кессельхейм.

«Конгресс должен восстановить нормальный поток финансирования исследований, прежде чем научному истеблишменту США и новому поколению инновационных биотехнологических методов лечения будет нанесен непоправимый ущерб», – сказал он.

Когда его спросили конкретно о сокращении финансирования НИЗ, Джон Кроули, доктор юридических наук, магистр делового администрирования, президент и главный исполнительный директор Биотехнологической инновационной организации, торговой организации, представляющей биотехнологическую индустрию, сказал, что «НИЗ играет невероятно важную основополагающую роль в фундаментальных исследованиях и разработках. [is] то, что мы должны продолжать финансировать и поддерживать».

Сенатор Пэтти Мюррей (демократ от Вашингтона) заявила, что «война с общественным здравоохранением» администрации Трампа уже привела к прекращению исследований НИЗ на 2,3 миллиарда долларов и стремилась сократить еще миллиарды от медицинских исследовательских лабораторий путем «незаконное внедрение новой политики косвенных затрат.”

После увольнения тысяч сотрудников HHS процесс проверки FDA затянулся. По ее словам, администрация также остановила более 100 клинических испытаний, направленных на разработку новых многообещающих методов лечения и лечения.

Джош Маковер, доктор медицинских наук, MBA, профессор Школы медицины и инженерии Стэнфордского университета в Калифорнии, сказал, что обычно клеточной или генной терапии требуется от 6 до 10 лет, чтобы пройти процесс одобрения FDA и получить одобрение FDA. указал на текучесть кадров среди рецензентов и других сотрудников агентства как на ключевую проблемупомимо «отсутствия прозрачности процесса утверждения».

«Соответствующий персонал FDA по проверке является приоритетом», – сказал он. Каждая вакантная позиция должна быть заполнена заново», «и нам необходимо освободить поддерживаемые пользовательскими сборами позиции от любых будущих сокращений», — заявил Маковер.

Но простое увеличение штата не обязательно приведет к большей оптимизации, говорит Маковер. Он добавил, что искусственный интеллект можно использовать для поддержки и ускорения проверок FDA.

Кроули призвал усилить агентство путем улучшения «предсказуемости обзоров» и модернизации дизайна клинических исследований, добавив, что он уверен, что комиссар Марти Макари, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения, сможет «смело и умно реформировать FDA».

Другие были менее оптимистичны.

«Новые биотехнологические открытия не принесут никакой пользы моим пациентам или любым пациентам, если они не смогут себе их позволить», — сказала Решма Рамачандран, доктор медицинских наук, MPP, MHS, доцент Йельской школы медицины в Нью-Хейвене, штат Коннектикут.

Администрация Байдена предоставила возможность Medicare будет вести переговоры о ценах на лекарства в Законе о снижении инфляции. Однако недавнее заявление президента Трампа закон о налогах и расходах включает положения, которые отложить переговоры или исключить определенные лекарства от участия в процессе, сказал Рамачандран.

“Предлагаемые исправления в виде подсобки сделки между администрацией и фирменными фармацевтическими компаниями также не сможет снизить цены на лекарства для большинства пациентов», — заявила она.

Что касается ТрампRxвеб-сайте, который позволяет потребителям напрямую приобретать отпускаемые по рецепту лекарства у фармацевтических компаний по сниженным ценам, Кессельхейм указал на «загвоздку»: пациентам придется платить за эти лекарства помимо своей медицинской страховки.

«Большинство не могут позволить себе фирменные лекарства, которые стоят тысячи долларов, даже по сниженным ценам», – сказал он.