Может ли информация о предпочтениях пациентов повлиять на принятие решений регулирующими органами? – Экономист в области здравоохранения

Короче говоря, «да». Барри Линден (2024) предоставляет хороший обзор подхода FDA к информации о предпочтениях пациентов (PPI):

FDA очень открыто для этого и призывает спонсоров использовать такого рода данные, чтобы помочь им. Желание FDA включить точку зрения пациентов в процесс принятия решений о риске и выгоде началось во время кризиса ВИЧ/СПИДа, когда оно встретило резкую критику со стороны сообщества пациентов с ВИЧ/СПИДом за то, что они слишком избегают риска. FDA экспериментировало с различными методами сбора информации от пациентов, но в основном они давали качественные ответы. Перед FDA стояла трудная задача: как они могут учитывать мнение пациентов в нормативном контексте, когда им приходится оценивать данные клинических испытаний?
Центр устройств и радиологического здоровья (CDRH) отправился в путь, чтобы выяснить, как эти данные можно оценить количественно, и с тех пор CDER и CBER переняли эти подходы. EMA также приняло аналогичные рекомендации для производителей лекарств. Однако это растущий опыт. Когда отрасль работает с рецензентами, которые никогда не видели и не имели дела с данными о предпочтениях пациентов, требуется определенное обучение и обучение со стороны некоторых руководителей агентства, чтобы помочь рецензентам лучше понять их. Когда регулирующие органы понимают это, они благодарны за понимание и уникальную применимость данных о предпочтениях пациентов при принятии регуляторных решений.

Центр устройств и радиологического здоровья FDA (CDRH) предоставил некоторые рекомендации по исследованиям предпочтений пациентов в своих исследованиях. Руководство 2016 г..

• Пациентоориентированность: Исследования должны быть сосредоточены на предпочтениях пациентов, а не медицинских работников, и сосредоточены на соотношении пользы и риска. При необходимости данные могут включать предпочтения партнера по уходу или медицинского работника, но основное внимание должно быть сосредоточено на пациенте.
• Репрезентативность выборки и обобщаемость результатов: Исследование должно быть как репрезентативным с точки зрения того, как набираются пациенты, так и иметь достаточный размер выборки, чтобы результаты можно было распространить на интересующую популяцию.
• Учет неоднородности предпочтений пациентов. Исследователи должны учитывать изменчивость по общим факторам (например, полу, возрасту, расе/этнической принадлежности, социально-экономическому, культурному происхождению), переносимости риска, а также по подгруппам, специфичным для заболевания.
• Установленная передовая исследовательская практика признанными профессиональными организациями. FDA рекомендует следовать рекомендациям ISPOR по передовой практике.
• Эффективное информирование о пользе, вреде, риске и неопределенности. О пользе и риске необходимо сообщать пациентам на понятном для пациентов языке, но при этом он должен быть клинически точным. Некоторые общие советы, включающие преимущества и риски в числовых значениях, с использованием различных форматов (например, вербальных и графических), дают положительные и отрицательные рамки (например, 20% вероятность возникновения нежелательных явлений или 80% вероятность отсутствия нежелательных явлений), чтобы избежать когнитивной предвзятости, и проводят пилотные тесты перед развертыванием полного опроса.
• Минимизируйте когнитивные искажения. Исследователи должны остерегаться предубеждений, связанных с структурированием, привязкой, упрощением эвристики или эффектами упорядочения.
• Логическая обоснованность: Данные должны включать тесты внутренней достоверности логики и последовательности и должны быть проверены на соответствие логике и последовательности.
• Актуальность. Все критические аспекты вреда, риска, пользы и неопределенности должны быть включены в процесс выявления предпочтений; любое упущение ключевого вреда, риска или пользы должно быть хорошо обосновано
• Надежность анализа результатов. Статистический анализ следует проводить с использованием различных анализов сценариев/чувствительности.
• Проведение исследования. Исследование предпочтений пациентов должно проводиться обученным научным персоналом. Если исследование предпочтений проводится пациентами самостоятельно, им следует пройти учебное пособие и тест, прежде чем отвечать на вопросы, чтобы обеспечить адекватное понимание и соблюдение протокола исследования.
• Понимание участниками исследования: Следует приложить усилия, чтобы участники исследования полностью понимали вред, риск, пользу, неопределенность и другую медицинскую информацию, которую им сообщают.

Некоторые примеры использования PPI FDA описаны в статье Джонсон и Чжоу (2016).

CDER призвал группу по защите интересов пациентов предложить проект руководства по вовлечению заинтересованных сторон в отношении пациентов и лиц, осуществляющих уход, к принятию нормативных решений в отношении мышечной дистрофии Дюшенна. CDRH спонсировал эксперимент с дискретным выбором, чтобы количественно оценить взгляды респондентов, страдающих ожирением, на «значимые преимущества».

CDER FDA недавно пошла дальше в своих Программа разработки лекарств, ориентированных на пациента (PFDD). Частично это произошло из-за раздела 3002(c)(5) Закона о лекарствах 21-го века, который предписывал FDA разрешать представление данных об опыте пациентов. Восемь шагов, которые рекомендуется соблюдать исследователям при проведении исследований опыта пациентов, включают:

1. Определить цель(и) исследования и вопросы
2. Определить целевую группу пациентов, от которых следует собирать информацию
3. Определить дизайн и условия исследования, включая инструменты.
4. Определить, какие анализы необходимы для достижения целей исследования.
5. Постройте выборку исследования
6. Собирайте данные и выполняйте задачи по управлению данными.
7. Анализируйте и интерпретируйте данные
8. Сообщить о результатах исследования

Существует гораздо больше литературы по изучению предпочтений пациентов и принятию решений FDA, но, надеюсь, это полезный обзор для начала!