Как редкий препарат, изготовленный из крови ученых, спасает младенцев от ботулизма

Когда в октябре Алессандро Барбера был доставлен в калифорнийскую больницу с детским ботулизмом, его отец почти ничего не слышал об этой болезни, не говоря уже о редком и дорогостоящем лечении, которое, вероятно, спасло жизнь новорожденному.

Однако теперь Тони Барбера глубоко благодарен BabyBIG, единственному противоядию от парализующих и потенциально смертельных болезней, связанных с загрязненная детская смесь ByHeart.

«Это чрезвычайно примечательно», — сказал 35-летний Барбера, чей сын медленно выздоравливает.

вспышка ботулизма привязанная к молочной смеси ByHeart, заболела по меньшей мере 39 детей в 18 штатах. с августа — и показал ценность лечения, полученного из плазмы крови, пожертвованной небольшой группой ученых и других добровольцев.

«Это почти чудо», — сказал доктор Виджай Вишванат, детский невролог Детской больницы Лос-Анджелеса, который за свою карьеру лечил нескольких детей с ботулизмом, в том числе одного во время нынешней вспышки.

«До открытия BabyBIG некоторые из этих госпитализаций заняли бы два или три месяца», — сказал Вишванат, если бы инфицированные дети вообще выздоравливали.

Лицензия BabyBIG, полученная в 2003 году, является торговой маркой человеческого иммуноглобулина от ботулизма, внутривенного препарата, в котором используются антитела добровольцев, вакцинированных против ботулизма, чтобы помочь детям, слишком маленьким, чтобы бороться с болезнью самостоятельно.

Лечение было детищем покойного доктора Стивена Арнона, который был учёным из Департамента общественного здравоохранения Калифорнии. В 1976 году Арнон и его коллеги выявили редкую форму ботулизма, поражающую детей младше 1 года, а затем посвятили свою 45-летнюю карьеру выяснению, как ее лечить. Заболевание возникает, когда дети проглатывают споры ботулизма, которые прорастают в кишечнике и производят опасный токсин, поражающий нервную систему.

Более 3700 детей во всем мире прошли лечение с помощью BabyBIG с тех пор, как Арнон и его команда провели в Калифорнии в 1997 году решающее клиническое исследование, которое показало, что препарат может сократить время пребывания в больнице и снизить потребность в дыхательных аппаратах.

По данным Калифорнийской программы лечения и профилактики детского ботулизма, которую основал Арнон, BabyBIG производится небольшими партиями каждые пять лет и стоит почти 70 000 долларов за курс лечения. Согласно законодательству штата, сборы от продажи препарата используются только для финансирования программы борьбы с ботулизмом.

Лекарство зависит от доноров, таких как Нэнси Шайн, 76-летний биохимик на пенсии из Калифорнии, которая была вакцинирована против ботулизма, потому что работала со смертельным микробом в лаборатории. Арнон впервые привлек Шайна и других ученых для проекта BabyBIG два десятилетия назад, потому что в их крови вырабатывается высокий уровень антител — белков крови, которые нейтрализуют токсин ботулизма.

Ранний протокол требовал, чтобы добровольцы получили бустерные дозы исследуемой вакцины от ботулизма, также используемой военными США, а затем прошли процедуру сбора плазмы крови, содержащей антитела против ботулизма типов A и B.

«Было не очень приятно делать прививку», — вспоминал Шайн. «Было много побочных эффектов, таких как большие рубцы после прививки и небольшая боль».

Тем не менее, Шайн участвовал в производстве трех партий антитоксина, произведенных в период с 2008 по 2019 год.

«Наверное, самым ярким событием в моей карьере стало то, что я действительно смог принять участие в этом проекте и стать донором плазмы», — сказал Шайн. «Мы создали продукт, который может спасти жизни младенцев».

Поскольку детский ботулизм встречается редко: в США ежегодно регистрируется менее 200 случаев, поиск финансирования и других ресурсов для разработки метода лечения BabyBIG занял почти 15 лет и 10,6 миллиона долларов — и столкнулся с серьезными препятствиями, отметил Арнон. в статье 2007 года.

Сегодня около 30 человек в среднем предоставляют плазму для каждой партии BabyBIG, сообщили представители здравоохранения Калифорнии. По словам Джайлза Платфорда, президента подразделения плазменной терапии компании, партия 8, последняя версия, в настоящее время производится на заводе Takeda Pharmaceutical Co. недалеко от Лос-Анджелеса. Компания заключает контракт с чиновниками Калифорнии на производство BabyBIG на «некоммерческой основе», сказал Платфорд.

Некоторые из первых доноров, такие как Шайн, уже вышли из программы BabyBIG, которая собирает кровь у взрослых добровольцев в возрасте до 70 лет. Принимаются новые доноры, но они должны зарегистрироваться в клиническом исследовании, проводимом департаментом здравоохранения Калифорнии, и согласиться на получение ревакцинационной дозы другой экспериментальной вакцины от ботулизма.

По оценкам калифорнийских чиновников, у них в резерве достаточно BabyBIG, чтобы продержаться до следующего лета, исходя из текущих прогнозов. Вспышка ByHeart является частью тревожного роста по меньшей мере 107 случаев детского ботулизма, пролеченных в США с августа, сказала доктор Джессика Хури, старший медицинский сотрудник государственной программы.

Недавно Шайн получила буклет с фотографиями и письмами от семей, чьи дети выздоровели от ботулизма после приема BabyBIG.

«Это действительно замечательно. Я читаю пару книг каждый день», — сказала она. «Каждый из них вызывает желание плакать».

___

Департамент здравоохранения и науки Associated Press получает поддержку от Департамента научного образования Медицинского института Говарда Хьюза и Фонда Роберта Вуда Джонсона. AP несет полную ответственность за весь контент.