Новое исследование показало, что препарат от муковисцидоза позволяет пациентам безопасно сокращать лечение легких

Новое многоцентровое исследование, проведенное исследователями из CU Anschutz, показывает, что люди с муковисцидозом (МВ), которые начинают терапию тройным препаратом элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ETI), могут безопасно сократить многие ежедневные процедуры лечения легких, сохраняя при этом хорошее здоровье в течение многих лет.

Исследование было опубликовано в журнале «Журнал муковисцидоза».

«Это невероятно важно для отдельных лиц и семей, живущих с CF», — сказал ведущий автор Скотт Сагел, доктор медицинских наук, профессор педиатрии и легочной медицины в Медицинской школе Аншутца Калифорнийского университета и директор Центра муковисцидоза Университета Колорадо. «На протяжении десятилетий люди с МВ тратили часы каждый день на борьбу со своим заболеванием. Наши результаты показывают, что многие из них отказались от некоторых из этих трудоемких методов лечения благодаря ETI».

ETI помогает белку, вызывающему МВ, работать более эффективно, позволяя легким функционировать лучше изнутри, а не просто лечить такие симптомы, как густая слизь или частые инфекции. Поскольку все больше людей с CF получают лечение с помощью ETI, исследователи стремились понять, используются ли давние методы респираторной терапии, такие как ингаляционные антибиотики и методы разжижения слизи, на том же уровне.

Чтобы изучить этот вопрос, команда проследила за более чем 600 детьми и взрослыми после того, как они начали ETI. За детьми в возрасте от 6 до 11 лет наблюдали до трех лет. Подростки и взрослые наблюдались до четырех с половиной лет. Во всех возрастных группах использование хронических респираторных методов лечения, включая гипертонический раствор, дорназу альфа, ингаляционные антибиотики и пероральный азитромицин, с течением времени неуклонно снижалось. Подростки и взрослые сократили использование этих методов лечения почти вдвое, и у детей младшего возраста наблюдались аналогичные тенденции.

Ключевым выводом было то, что прекращение многократного ежедневного лечения, по-видимому, не приводило к потере функции легких или усилению респираторных симптомов. Это справедливо для всех возрастов, пола и исходной функции легких. Те, кто прекратил лечение, как правило, имели более высокую функцию легких в начале ЭТИ и имели меньшую вероятность заражения Pseudomonas aeruginosa, распространенной легочной инфекцией, связанной с МВ. Поскольку исследование не выявило причин, по которым люди прекращали лечение, Сагел подчеркивает важность обсуждения любых изменений с врачом, работающим с CF.

«Для многих семей ежедневные затраты времени, необходимые для ухода за CF, могут быть непосильными», — сказал Сагел. «Видеть, как люди сохраняют хорошее здоровье, при этом применяя меньше респираторной терапии, невероятно воодушевляет. Снижение нагрузки на лечение может оказать глубокое влияние на качество жизни».

Сагел подчеркнул необходимость индивидуального ухода за теми, кто проходит длительную терапию ЭТИ.

«Возможность упростить ежедневное лечение является захватывающей, но решения о прекращении или продолжении терапии должны приниматься совместно с врачом, который понимает общее состояние здоровья каждого человека», — сказал Сагел.

Далее исследователи будут выяснять, могут ли некоторые методы лечения оставаться полезными, если их использовать только при респираторных заболеваниях, и остаются ли механические формы очистки дыхательных путей необходимыми для людей, которые больше не зависят от ингаляционных препаратов, разжижающих слизь.

«Цель состоит в том, чтобы помочь людям с МВ и их лечащим командам поддерживать крепкое здоровье в долгосрочной перспективе, одновременно облегчая ежедневные потребности в лечении», — сказал Сагел.

Исследование было частью PROMISE, одного из крупнейших долгосрочных проектов по изучению того, как эта терапия работает в повседневном уходе в центрах CF по всей территории Соединенных Штатов.

Сагел С.Д., Ву П., Хелтше С.Л., Соломон Г.М., Келли А., Питтман Дж., Розенфельд М., Ратьен Ф.
Применение элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора связано с долгосрочным снижением использования методов хронической респираторной терапии при муковисцидозе.
J Киста Фиброз. 29 ноября 2025 г.: S1569-1993(25)02530-5. дои: 10.1016/j.jcf.2025.11.016