Анализ затрат на одного ответившего на лечение иптакопаном по сравнению с экулизумабом и равулизумабом при лечении пароксизмальной ночной гемоглобинурии

Это плитка моя недавняя статья в Журнал медицинской экономики с соавторами Чьи-Син Тан, Санджаной Мутхукришнан, Джинси Паулоз, Вер Билано и Николасом Кайперсом. Аннотация ниже:

Цель
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое и изнурительное гематологическое заболевание, влекущее за собой значительное экономическое бремя. Несмотря на доступность нескольких методов лечения, среди врачей и плательщиков в Соединенных Штатах отсутствует консенсус относительно оптимальных стратегий лечения. Это исследование было направлено на оценку экономической ценности иптакопана, нового варианта перорального лечения, по сравнению с терминальными ингибиторами комплемента (в частности, ингибитором компонента комплемента C5 или C5i), включая экулизумаб и равулизумаб, среди пациентов с ПНГ, которые либо (i) уже получали C5i, либо (ii) ранее не принимали ингибиторы комплемента.
Методы
Анализ затрат на одного ответившего был проведен на основе эффективности лечения в клинических исследованиях, сравнивающих иптакопан с лечением C5i. Ответ на лечение определялся как доля пациентов, достигших независимости от переливания эритроцитов. Затраты на лечение оценивались как стоимость оптового приобретения фармацевтических препаратов и затраты на проведение лечения с учетом прекращения лечения. Оцениваемые результаты включали количество пациентов, которых необходимо было лечить для достижения ответа, а также стоимость одного участника лечения в течение 24 недель лечения.
Результаты
В течение 24 недель число пациентов, нуждавшихся в лечении для достижения дополнительного ответа, было ниже для иптакопана, чем для всех препаратов сравнения C5i (испытавшие C5i: 1,05 с иптакопаном против 3,86 с C5is; не принимавшие ингибиторы комплемента: 1,02 с иптакопаном против 1,69 с C5is). Затраты на одного респондента были ниже для иптакопана, чем для препаратов сравнения C5i, для обоих пациентов, уже имеющих опыт C5i (264 337 долларов США для иптакопана против 975 298 долларов США для равулизумаба, 1 060 511 долларов США для экулизумаба и 744 561–955 194 долларов США для биоаналога экулизумаба со скидкой 10–30%). от стоимости экулизумаба) и пациентов, ранее не принимавших ингибиторы комплемента (256 754 долларов США по сравнению с 428 139 долларов США для равулизумаба, 465 546 долларов США для экулизумаба и 326 849–419 314 долларов США для биоаналога экулизумаба).
Заключение
Как среди пациентов, уже получавших C5i, так и среди пациентов, ранее не принимавших ингибиторы комплемента, лечение иптакопаном приводило к более высоким показателям ответа и более низким затратам на одного ответившего по сравнению с C5is.

Вы можете прочитать полную версию статьи здесь.