Представитель FDA обсуждает генную терапию UniQure для лечения болезни Хантингтона

UniQure необходимо провести еще одно исследование, чтобы доказать, что ее генная терапия «действительно помогает людям с болезнью Хантингтона», заявил высокопоставленный представитель Управления по контролю за продуктами и лекарствами США во время телефонного разговора с журналистами в четверг.

Чиновник, пожелавший остаться анонимным, прежде чем обсуждать конфиденциальную информацию, подтвердил, что агентство попросило компанию провести плацебо-контролируемое исследование лечения, которое вводится непосредственно в мозг. UniQure заявила, что этот тип исследования неэтичен, поскольку он потребует помещения людей под общий наркоз на несколько часов, что чиновник оспаривает.

«Так что же на самом деле происходит? UniQure — последняя компания, которая разработала неудачную терапию для пациентов Хантингтона», — сказал чиновник. «Они, вероятно, признают или понимают на каком-то глубоком уровне, что их испытание провалилось много лет назад, и вместо того, чтобы поступить правильно и провести правильное клиническое исследование, UniQure проводит искаженное или манипулируемое сравнение в сознании FDA».

Комментарии отмечают последнее развитие событий в грязной публичной ссоре между UniQure и FDA. агентство попало под огонь критики за ряд недавних отклонений заявок на одобрение лекарств, в том числе в некоторых случаях, когда компании обвиняли компанию в отказе от предыдущих рекомендаций. Комиссар FDA Марти Макари в интервью телеканалу CNBC. Бекки Квик на прошлой неделе, кажется раскритиковал генную терапию UniQure для болезни Гентингтона. Макарий не назвал UniQure, но описал ее лечение.

Затем UniQure обвинила FDA в изменении своей позиции, согласно которой данных клинических испытаний компании будет достаточно для получения одобрения. В исследовании UniQure использовалась внешняя база данных для оценки того, как пациенты с болезнью Хантингтона могут ухудшиться без лечения, что называется внешним контролем. UniQure заявила, что было бы невозможно провести настоящее рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, считающееся золотым стандартом, потому что было бы неэтично заставлять людей подвергаться фиктивной многочасовой операции на головном мозге.

Представитель FDA заявил, что агентство «никогда не соглашалось принять это искаженное сравнение», а FDA «никогда не давало таких гарантий». Вместо этого «FDA всегда будет говорить: «Что ж, нам нужно увидеть данные, когда мы их получим».

UniQure в своем заявлении заявила, что «уверена в достоверности данных, которые мы предоставили FDA», и разделяет «цель администрации по разработке эффективных методов лечения пациентов, страдающих редкими заболеваниями».

«Недавние заявления, сделанные анонимными источниками FDA для прессы, были крайне нерегулярными, беспрецедентными и неполными или совершенно неверными», — заявили в компании. «Мы не считаем, что они отражают честное и добросовестное прочтение документов, которые мы представили или получили от агентства».

Акции компании выросли на 18% в четверг и упали на 56% в этом году по состоянию на закрытие четверга.