После генной терапии в UMC пациенты больше не страдают наследственными заболеваниями

Десять пациентов, страдающих отеками, вылечились почти от всех своих жалоб, в том числе благодаря генной терапии в Амстердамском UMC. Это представляет собой прорыв для больницы, которая организовала исследование, в котором могут участвовать пациенты. Все пациенты страдали отеком Квинке. Это наследственное заболевание, при котором ошибка в ДНК может вызвать отек в любом месте тела. Эти отеки … Read more

Пациенты с наследственными заболеваниями избавились от отеков благодаря генной терапии

ANPЛоготип Amsterdam UMC на фасаде больницы НОС Ньивс•вандааг, 10:26 Десять пациентов с наследственной опухолью почти полностью разрешили свои жалобы, в частности, с помощью генной терапии в амстердамском UMC. У них был ангионевротический отек, при котором отек может возникнуть в неожиданное время из-за ошибки в ДНК. Они могут возникать по всему телу. Например, существует риск отека … Read more

FDA одобрило лечение CRISPER для борьбы с наследственными заболеваниями крови

В этом месяце FDA одобрило лечение наследственного заболевания крови. Лечение Касжеви было разработано с помощью технологии редактирования генов CRISPR и включает в себя модификацию собственных стволовых клеток крови человека и последующую их трансплантацию обратно. Теперь это лечение можно использовать при заболевании крови, которое приводит к анемии. После первоначальное одобрение в декабре клеточной генной терапии Casgevy … Read more

FDA одобрило новое средство от нервных болей, вызванных редкими наследственными заболеваниями

Эплонтерсен (Вайнуа) был одобрен FDA для лечения полинейропатии, связанной с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом (ATTR) у взрослых. Ионис Фармасьютикалс и АстраЗенека объявлено в четверг. Наследственный ATTR вызван мутацией в ТТР Ген, который приводит к накоплению неправильно свернутого белка транстиретина, что приводит к отложениям амилоида в периферических нервах (ATTR-PN) или сердце (кардиомиопатия ATTR). ATTR-PN поражает от 30 … Read more

Исследователь обнаружил повышенный риск сердечно-сосудистых заболеваний у людей с наследственными нарушениями липидного обмена

Кредит: CC0 Public Domain Ее защищает Тигист Водаже из отделения эндокринологии медицинского факультета Худдинге (MedH). Тезис«Наследственная гиперхолестеринемия и сердечно-сосудистые заболевания: функциональные и эпидемиологические аспекты», 14 декабря 2023 г. Главный научный руководитель – Йонас Бринк (MedH). Какова основная тема вашей дипломной работы? Исследование сосредоточено на семейная гиперхолестеринемия (СГ) и высокий уровень липопротеина(а) [Lp(a)]и их связь с … Read more