CRISPRa

Гаплонедостаточность, при которой одна копия гена не может производить достаточно белка для нормального функционирования, является одной из наиболее частых причин нарушений нервного развития. Генозаместительная терапия могла бы компенсировать недостающую копию, но этот подход опирается на средства доставки с полезной нагрузкой, которую превосходят многие гены, связанные с гаплонедостаточностью. Запись в ПриродаТамура и др. продемонстрировали, что упаковка … Read more