Чтобы оценить дилеммы, с которыми сталкивается Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), когда рассматривает новые препараты, нацеленные на редкие заболевания, рассмотрим недавнюю поездку на американских горках Sarepta Therapeutics, биотехнологическую фирму. В 2023 году FDA предоставила ускоренное одобрение своей генной терапии для мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания, которое обычно вызывает смерть в раннем взрослом возрасте. Питер Маркс, директор Биологического центра FDA в то время, одобрил лечение, несмотря на опасения рецензентов по поводу ограниченных клинических данных. Некоторые приветствовали, что в качестве доказательства FDA может быть ловким в тех случаях, когда у пациентов было мало вариантов. Лечение обходится на глазное устойчивость 3,2 млн долларов на пациента, поэтому одобрение препарата дало Сарепту основной до зарплату. Но за последние четыре месяца три пациента по лечению Сарепты умерли от острой печеночной недостаточности. 18 июля FDA попросила фирму приостановить распространение. В течение нескольких дней его акции потеряли почти половину своей стоимости (см. Диаграмму 1).
#Американский #регулятор #наркотиков #находится #смятении
По теме
