28 марта 2023 г.
2 минуты чтения
Источник/раскрытие информации
Смит Э.К. и соавт. Плакат 163. Представлен на: Клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии; 19-22 марта 2023 г.; Даллас.
Раскрытие информации:
Исследование финансировалось NS Pharma.
Основные выводы:
- Viltolarsen сохранял мышечную функцию в течение 2 лет и замедлял прогрессирование мышечной дистрофии Дюшенна в течение 4 лет.
- Вилтоларсен хорошо переносился, большинство нежелательных явлений были легкими или умеренными.
Согласно постеру на клинической и научной конференции MDA 2023, Вилтоларсен задержал прогрессирование заболевания более чем на 4 года у детей с мышечной дистрофией Дюшенна, при этом большинство побочных эффектов, возникающих при лечении, были легкими или умеренными.
«Вилтоларсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, разработанный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с подтвержденной мутацией гена мышечной дистрофии Дюшенна, поддающегося пропуску экзона 53». Эдвард С. Смит, доктор медицины, профессор педиатрии и доцент кафедры неврологии кафедры педиатрии Медицинской школы Университета Дьюка и его коллеги. «В начальном североамериканском исследовании фазы 2 лечение вилтоларсеном участников с мышечной дистрофией Дюшенна, склонной к пропуску экзона 53, привело к значительному увеличению продукции дистрофина при еженедельной дозе 80 мг/кг, по оценке вестерн-блоттинга через 24 недели лечения. уход.”
Вилтоларсен был безопасным и эффективным в течение 4 лет при мышечной дистрофии Дюшенна. Изображение: Адоб Сток
Исследователи оценили результаты у 16 мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 10 лет, которые участвовали в 24-недельном испытании вильтоларсена и 192-недельном расширенном исследовании. В общей сложности участникам было назначено 1:1 для еженедельной инфузии 40 мг/кг вильтоларсена или 80 мг/кг вильтоларсена в течение 4 лет.
Результаты эффективности в исследуемой группе сравнивали с результатами совместной международной группы нейромышечных исследований по исследованию естественной истории Дюшенна (CINRG DNHS), которая служила в качестве контрольной группы.
По сравнению с контрольной группой участники, принимавшие вилтоларсен, сохраняли двигательную функцию в течение первых 2 лет лечения по сравнению с исходным уровнем, в то время как участники CINRG DNHS в этот период работали хуже. Начиная с 73-й недели в течение дополнительного периода, время вставания из положения лежа и скорость значительно различались между участниками, принимавшими вильтоларсен, и контрольной группой.
Кроме того, время подъема по четырем ступенькам было таким же или лучше в группе вильтоларсена по сравнению с контрольной группой в течение всего периода исследования.
Анализ безопасности показал, что у всех 16 участников, принимавших вильтоларсен, возникали нежелательные явления, возникшие на фоне лечения, наиболее распространенными из которых были кашель (63%) и назофарингит (56%).
Исследователи сообщили о четырех серьезных нежелательных явлениях, ни одно из которых не было связано с приемом вилтоларсена. Летальных исходов или прекращения лечения не было.
«Результаты исследования в виде лучшей моторной функции по сравнению с историческим контролем и благоприятного профиля безопасности были продемонстрированы в этом испытании, самом продолжительном испытании с пропуском экзона 53 на сегодняшний день», — написали Смит и его коллеги. «Вилтоларсен можно рассматривать как важную часть стратегии лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, у которых возможен пропуск экзона 53».
