Впервые в мире клетки антител пациента были просто генетически модифицированы

Наши В-клетки помогают нам не заболеть. Их работа — вырабатывать антитела, белки иммунной системы, которые борются с вирусами и другими инородными захватчиками. И они делают много антител — тысячи их каждую секунду. Что, если эти фабрики по производству антител можно будет использовать для производства других вещей, необходимых организму?

Именно эта идея лежит в основе исследования, начатого биотехнологической компанией Immusoft из Сиэтла. Компания объявила сегодня, что ее ученые генетически запрограммировали В-клетки пациента и вернули их в его тело, чтобы вылечить болезнь. Впервые инженерные В-клетки были протестированы на человеке.

У пациента генетическое заболевание, известное как мукополисахаридоз I типа или МПС I. Его организм не вырабатывает важный фермент, который помогает расщеплять длинноцепочечные сахара внутри клеток. Без этого фермента эти сахара накапливаются в глазах, сердце, костях и других местах.

Последствия опасны для жизни. У пациентов наблюдаются мутные глаза, проблемы с дыханием, когнитивные проблемы и увеличение органов. Те, у кого наиболее тяжелая форма заболевания, умирают в детстве. Другие могут дожить до двадцати или тридцати лет.

В настоящее время пациентов лечат еженедельными инфузиями фермента, которого не хватает в их организме. Терапию необходимо проводить на протяжении всей жизни пациента. Обычно ген, называемый ДНИ дает инструкции по созданию этого фермента, но у людей с МПС у меня есть мутация в этом гене. Цель Immusoft — решить эту проблему, побуждая В-клетки человека вместо этого вырабатывать фермент. В-клетки обратились к Immusoft из-за их способности выкачивать большое количество белков. Если бы В-клетки человека могли обеспечивать постоянный запас этого фермента, это могло бы устранить необходимость в регулярных инфузиях.

Шон Эйнсворт, генеральный директор Immusoft, говорит, что первый пациент чувствует себя хорошо после прохождения экспериментальной терапии в середине ноября. «Пока все хорошо», — говорит он.

Исследователи компании собрали В-клетки пациента с помощью аппарата, который удаляет кровь, выделяет определенный компонент, а затем возвращает остальную часть в кровообращение. В организме миллиарды В-клеток; Immusoft использует только часть. «Тело постоянно регенерирует и производит новые В-клетки», — говорит Эйнсворт.

Чтобы заставить В-клетки производить недостающий фермент в дополнение к антителам, ученым пришлось добавить к ним в лаборатории новые генетические инструкции. Они упаковали эти инструкции в транспозон, последовательность ДНК, которая может естественным образом интегрироваться в геном клетки с помощью механизма вырезания и вставки.